APDS（活性化ホスホイノシチド 3 キナーゼデルタ症候群)
治験数:1
関連治験
Pharming Technol..Pharming Technologies BV治験
治験
目的
この治験は、1歳から6歳の小児のAPDS（活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群）患者を対象に、leniolisibの安全性、薬物動態、薬力学、及び有効性を調べるための試験です。非盲検、単一群試験、及び非盲検、長期継続投与試験が行われます。
性別
男性・女性
年齢
1歳 以上 / 6歳 以下
試験フェーズ
フェーズ3
対象疾患
治験開始日2023年05月31日