脊髄性筋萎縮症

治験数:6

関連治験

募集前
Manufacturerノバルティス ファーマ株式会社ノバルティス ファーマ株式会社
治験
治験

目的
治験の目的は、脊髄性筋萎縮症患者にOAV101を長期投与し、その安全性と有効性を評価することです。

性別

男性・女性

年齢

2歳 以上 / 上限なし

試験フェーズ

フェーズ3

対象疾患
脊髄性筋萎縮症
治験開始日2023年12月01日
募集前
ManufacturerF. ホフマン・ラ・ロシュ社F. ホフマン・ラ・ロシュ社
治験
治験

目的
脊髄性筋萎縮症患者を対象に、2つの薬剤を併用した場合の安全性や効果を調べるための治験が行われる。治験は2つのパートに分かれ、複数の施設で実施される。

性別

男性・女性

年齢

2歳 以上 / 25歳 以下

試験フェーズ

フェーズ2

対象疾患
脊髄性筋萎縮症
治験開始日2024年01月04日
募集前
Manufacturerバイオジェン・ジャパン株式会社バイオジェン・ジャパン株式会社
治験
治験

目的
この治験は、リスジプラムの治療を受けたことがある脊髄性筋萎縮症患者に対して、高用量ヌシネルセン(BIIB058)の効果を評価する第3b相試験です。

性別

男性・女性

年齢

15歳 以上 / 50歳 以下

試験フェーズ

フェーズ3

対象疾患
脊髄性筋萎縮症
治験開始日2023年05月31日
募集中
Manufacturer独立行政法人国立病院機構新潟病院独立行政法人国立病院機構新潟病院

目的
この治験の目的は、医療機関でのHALの実際の使用状況を調査し、疾患ごとに最適な使用タイミングや頻度などのパラメータを検討し、長期的な効果を最大化するための標準的な使用方法を明らかにすることです。

性別

男性・女性

年齢

歳 ヶ月 週 日 時間 下限なし / 歳 ヶ月 週 日 時間 上限なし

対象疾患
脊髄性筋萎縮症
治験開始日2019年08月12日
治験
治験

目的
この治験は、球脊髄性筋萎縮症(SBMA)患者に対して使用される薬剤の安全性と有効性を調べるための観察試験で、約300人の患者が参加する予定です。複数の医療機関で行われます。

性別

男性・女性

年齢

下限なし / 上限なし

対象疾患
脊髄性筋萎縮症
治験開始日2017年11月02日
募集中
Manufacturer東京女子医科大学附属遺伝子医療セ..東京女子医科大学附属遺伝子医療センター

目的
この治験は、VPAという薬を使って、日本人の小児のSMAという病気を治す効果と安全性を評価するものです。VPAは、SMN蛋白質を増やすことで病気を改善する可能性があるため、この治験でその効果を確認し、VPAの適応を広げることを目指しています。

性別

男性・女性

年齢

1歳 ヶ月 週 日 時間 以上 / 8歳 ヶ月 週 日 時間 未満

試験フェーズ

フェーズ2

対象疾患
脊髄性筋萎縮症