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芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 ; Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC)欠損症
治験数:1
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AADC欠損症の遺伝子治療における、AADC発現AAVベクターの被殻内投与による長期観察試験
自治医科大学附属病院
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治験
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目的
AADC欠損症に対する治療法の効果を調べるために、AADC発現AAVベクターを使って投与することが目的の治験です。この治験では、投与後の長期的な忍容性、安全性、有効性を確認することが目的です。
性別
男性・女性
年齢
下限なし / 上限なし
対象疾患
芳香族アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 ; Aromatic L-amino Acid Decarboxylase (AADC)欠損症
治験開始日
2022年02月26日