日本における関節リウマチ患者の生物学的製剤効果不十分例に対するペフィシチニブへの切り替え効果を調査する後ろ向きチャートレビュー研究

臨床研究

目的

ペフィシチニブ以外のJAK阻害剤は、生物学的製剤に効果不十分なRA患者に対する臨床的エビデンスを有している。特にバリシチニブとフィルゴチニブについては、日本人集団に対する有効性に関する研究結果も報告している。一方、ペフィシチニブにはそのようなデータがなく、日本のリウマチ専門医はこの患者集団の臨床データを強く求めている。本研究の目的は、このようなデータギャップに対処するため、生物学的製剤に効果不十分な日本人RA患者におけるペフィシチニブの有効性と安全性を、PMS (SMR001)データとカルテ情報を用いたチャートレビューにより後ろ向きに調べることである。

基本情報

募集ステータス
募集前

対象疾患

フェーズ4

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

①書面によるインフォームドコンセントにより研究参加に同意した患者

②Index dateに20歳以上の患者

③bDMARD(抗TNF抗体、TNFR-Ig、抗IL-6R抗体、またはCTLA4-Ig)に対して効果不十分*でペフィシチニブに切り替えられたRA患者(bDMARDからペフィシチニブの切り替えは60日以内であること)

④ペフィシチニブのPMS(SMR001)に登録されている患者

⑤PMS (SMR001)の投与24週(又は24週以内の中止時)の調査票(調査票1)が作成された患者(ペフィシチニブ投与開始から24週間より前に中止された患者を含む)

*:前治療として12週以上1剤以上のbDMARDを使用し、Index dateにおける疾患活動性が、寛解/LDA(DAS-ESR < 3.2)に達していない状態とする


除外基準

①RA以外の疾患に対してペフィシチニブが投与された患者

②Index dateの前に、RA治療のためにJAK阻害剤が投与されている患者

③Index dateからIndex date後24週までの間に、中等度以上の肝機能障害がないにもかかわらずペフィシチニブ50 mgが投与された患者

治験内容

観察研究


主要結果評価方法

Index date から24週時点 のDAS28-ESRの変化量


第二結果評価方法

1) bDMARDからペフィシチニブに切り替えた後のペフィシチニブとの因果関係を否定できない有害事象

2) Index dateから4週及び12週時点のDAS28-ESRの変化量

3) 4、12、24週時点のDAS28-ESRの寛解/ 低疾患活動性(LDA)の有無(DAS28-ESR<3.2)

4) 4、12、24週時点のEULAR 改善基準判定に基づくDAS28-ESRの改善度

5) Index dateから4、12、24週時点のDAS28-CRPの変化量

6) 4、12、24週時点のDAS28-CRPの寛解/ LDAの有無(DAS28-CRP <3.2)

7) Index dateから4、12、24週時点のSDAIの変化量

8) 4、12、24週時点のSDAIの寛解/ LDAの有無(SDAI≤11)

9) Index dateから4、12、24週時点のCDAIの変化量

10) 4、12、24週時点のCDAIの寛解/ LDAの有無(CDAI≤10)

利用する医薬品等

一般名称

ペフィシチニブ


販売名

スマイラフ