観察研究
筋強直性ジストロフィー1型治療に向けたiPS細胞の提供方法の研究
目的
筋強直性ジストロフィー1型患者と健常血縁者の試料と情報を収集し、iPS細胞を作製して創薬や病態解明に役立てる。iPS細胞が利活用可能な場合は、細胞バンクプラットフォームに共有し、世界中のアカデミア・企業・ベンチャーにアクセス可能にする。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、筋強直性ジストロフィー1型という病気を持っている人か、その病気を持っている人の健康な家族であることです。年齢制限は40歳以下で、男性でも女性でも参加できます。ただし、41歳以上の人や、特定のウイルスに感染している人、または研究者が不適切と判断した人は参加できません。治験に参加するためには、特定の遺伝子の変異があることが必要です。病気の診断は、筋力が低下していることが特徴的で、遺伝子解析によって確定されます。
治験内容
今回の治験は、筋強直性ジストロフィー1型という病気について調べるものです。研究のタイプは観察研究で、iPS細胞の樹立・分化のクライテリアを調べます。iPS細胞とは、人工的に作られた細胞のことで、この細胞を使って病気の原因を調べたり、治療法を開発することができます。評価方法は、未分化マーカーや増殖能、分化能、ドナー同一性評価、核型解析、コンタミネーション確認などがあります。患者と健常血縁者から検体を取り、同じ項目で評価を行います。
AI 要約前の参加条件
観察研究
主要結果評価方法
iPS細胞の樹立・分化のクライテリア
1) 未分化マーカー：NANOG、OTC-3/4、SSEA-4、TRA1-60
2) 増殖能：生存率、増殖率（倍加速度）
3) 分化能：免疫染色による三胚葉への分化マーカー確認
外胚葉（Pax6）内胚葉(Sox17)中胚葉（T）
4) ドナー同一性評価：STR試験
5) 核型解析：G-band解析
6) コンタミネーション確認：マイコプラズマ確認試験、バクテリア確認試験
患者と健常血縁者の検体から樹立したいずれのiPS細胞も同じ項目で評価を行う。
第二結果評価方法
治験フェーズ
情報なし:
利用する医薬品等
利用する薬品情報はありません
実施組織
一般社団法人アイディーフォー
神奈川県藤沢市村岡東26-1
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