周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者を対象としたストレンジック®特定使用成績調査と周産期情報のデータ連結による臨床所見・検査所見の後方視的検討

臨床研究

目的

酵素補充療法の有無によらずHPPと診断された患者の胎生期および出生後情報を収集し、それらの情報と患者の成長・発達予後の関連を検証することで、胎生期の表現型から患者の発達過程を想定させるデータを作成することを目的とする。

基本情報

お問い合わせ情報

組織

兵庫医科大学


メールアドレス

ri-nakano@hyo-med.ac.jp


電話番号

0798-45-6472

お医者様とご相談ください

治験内容の理解には医学的な知識が必要です。

治験実施組織に直接お問い合わせになる前に、受信中のお医者さまとご相談してください。

参加条件

性別

男性・女性


年齢
下限なし上限なし

選択基準

1. 2021年7月のPMSデータロック時点で、ストレンジック®特定使用成績調査(post-marketing survey; PMS)にデータ提供をしている患者 2. 周産期重症型、周産期良性型もしくは乳児型のHPPと診断された患者 3. 患者情報の提供について、代諾者または本人から文書による同意取得が可能であり、また母体情報の提供について、母親からの同意取得が可能な患者


除外基準

1. 周産期重症型、周産期良性型および乳児型以外のHPPと診断された患者 2. 妊娠28~31週を中心として、その前後の妊娠週数を含め、胎児超音波画像データが入手できない患者

治験内容

観察研究


主要結果評価方法

・HPP病型別(周産期重症型、周産期良性型、乳児型)に胎児超音波画像所見と出生後の運動発達評価データの関連を検証し、患者運動発達に影響する超音波画像所見の有無について探索的評価を行う。 ・HPP病型別(周産期重症型、周産期良性型、乳児型)に胎児超音波画像所見と出生後の呼吸状態データの関連を検証し、呼吸状態に影響する超音波画像所見の有無について探索的評価を行う。・胎児超音波画像所見から異常が検出された時点の周産期重症型、周産期良性型または乳児型のHPPの基準となる特徴を記述する。・胎児超音波画像所見からHPPの予後予測因子を特定する。


第二結果評価方法

・胎児超音波画像所見と患者病型の関連を検証し、胎児超音波画像所見から出生後のHPP病型の予測可能性について評価する。 ・胎児超音波画像所見と出生後の骨格病変の有無を比較検証し、これらの関連について記述的に評価する。 ・HPP病型別にアスホターゼアルファ治療効果を検証し、これらの関連について記述的に評価する。・胎児期の臨床症状と出生後の運動機能の発達との間の相関関係について、HPPの病型別に評価する。・酵素補充療法の有無にかかわらず、周産期重症型、周産期良性型または乳児型のHPPと診断された患者の出生前および出生後のデータを評価し、出生前データが出生後のHPP の病型、骨格病変、およびアスホターゼアルファ療法に与える影響を評価する。

利用する医薬品等

一般名称

販売名

組織情報

実施責任組織

兵庫医科大学


住所

東京都港区東新橋1丁目9番2号

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