イソ吉草酸血症に対するグリシン投与の有効性

臨床研究

目的

イソ吉草酸血症ではロイシン代謝過程のイソバレリルCoA脱水素酵素欠損(IVD)によりイソ吉草酸が体内に蓄積し、これとグリシンが抱合しイソ吉草酸グリシンとなって尿中に排泄され、イソ吉草酸の量が軽減される。急性期のみならず

において良好な全身管理が期待される。

基本情報

募集ステータス募集中


情報なし

お問い合わせ情報

組織

琉球大学病院


メールアドレス

ychinen@med.u-ryukyu.ac.jp


電話番号

098-895-1154

お医者様とご相談ください

治験内容の理解には医学的な知識が必要です。

治験実施組織に直接お問い合わせになる前に、受信中のお医者さまとご相談してください。

参加条件

性別

男性・女性


年齢
下限なし上限なし

選択基準

平成18年3月から令和5年3月の期間に琉球大学医学部附属病院においてイソ吉草酸血症と診断された症例


除外基準

本人または代理人から参加拒否の申し出があった場合は除外する。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

急性代謝性発作の回数


第二結果評価方法

血液アシドーシスの程度、知能検査、血中生化学項目:アンモニア、グリシン、遊離カルニチン、イソ吉草酸カルニチン

利用する医薬品等

一般名称

グリシン 


販売名

グリシン (JP18) <US>

組織情報

実施責任組織

琉球大学病院


住所

沖縄県中頭郡西原町字上原207

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