企業治験
難治性てんかんを伴うミトコンドリア病患者に対するバチキノンの治療効果と安全性を調べる試験（MIT-E）
目的
遺伝学的に確定診断されたミトコンドリア病患者において、バチキノン（PTC743）が運動発作頻度の減少に効果があるかどうかを調べるための治験を行う。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、21歳未満でないこと、男性でも女性でも参加できること、治験について説明を受けて同意書に署名していること、てんかんの病歴があること、治験期間中に発作日誌を記入できること、などがあります。ただし、アレルギーや他の病気がある場合、治験に参加できない場合があります。また、妊娠中の女性や自殺傾向がある人も参加できません。治験に参加する前に、詳しく説明を受けてから参加を決めることが大切です。
治験内容
この治験は、難治性てんかんを伴うミトコンドリア病の治療法を開発するために行われます。治験のフェーズは2で、28日間のプラセボ対照期間中に、運動発作の頻度がどの程度変化するかを調べます。また、入院日数やてんかん重積状態の発現など、他の有効性の副次的評価項目も調べます。さらに、発作の頻度やレスキュー発作薬の数など、様々な副次的評価項目も調べます。治験に参加することで、難治性てんかんを伴うミトコンドリア病の治療法の開発に貢献することができます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
プラセボ対照期間中28日あたりの観察可能な運動発作の頻度のベースラインからの変化率
第二結果評価方法
重要な有効性の副次的評価項目
• 疾患関連の入院日数
• てんかん重積状態の発現又は再発
その他の副次的評価項目
• 疾患関連の治療のための入院／救急外来受診を認めた被験者の例数及び割合
• 疾患関連の治療のための入院／救急外来受診の回数
• あらゆる種類の28日あたりの総発作頻度のベースラインからの変化率
• 運動発作が25%以上、50%以上、75%以上、及び100%減少した被験者の割合
• 総発作が25%以上、50%以上、75%以上、及び100%減少した被験者の割合
• レスキュー発作薬の数
• CarerQoL-7D質問票で測定した健康関連QOL
• 発作日誌への「多すぎて数えられない」の記入で定義される群発発作の回数
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PTC743
販売名
なし
実施組織
PTC Therapeutics, Inc.
東京都中央区新川1-21-2茅場町タワービル
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