成人の一次性免疫性血小板減少症患者を対象としてefgartigimodの有効性及び安全性を評価する臨床試験
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参加条件
選択基準
1. 治験要件を理解し、文書による参加同意を示す能力があり（治験関連医学情報の使用及び開示に関する同意を含む）、かつ治験実施計画書に定める各種手順（必要な治験来院の受診を含む）を遵守できる患者。2. 20歳以上の男女。3. の3ヵ月以上前に米国血液学会の診断基準に従ってITPの確定診断を受け、かつ他に減少症の要因が考えられない患者。4. 過去のITP治療（TPO-RA以外の薬剤）に対する反応によって、ITPの確定診断ができると治験責任医師が判断した患者。5. 期間中と日（Visit 1）の投与前の計2回の測定に基づいて、平均数が30×10^9/L未満である患者。6. 治験開始時にITPに対する併用療法を受けており、かつ過去にITP治療を1回以上受けたことがあるか、又は治験開始時にITP治療を受けていないが過去にITP治療を2回以上受けたことがある患者。許容されている併用ITP治療をで受けている患者は、前4週間以上にわたって、一定の用量及び投与頻度で投与を受けていなければならない。許容されている併用ITP治療薬としては、経口コルチコステロイド、経口免疫抑制剤、dapsone／ダナゾール、fostamatinib、及び／又は経口TPO-Raが挙げられる。併用ITP治療を受けていない患者もまた、前4週間以上にわたって［抗CD20療法薬（例：リツキシマブ）によるITP前療法の場合、6ヵ月以上にわたって］、ITP前療法を受けていなければ、本治験の適格となる。7. 妊娠可能な女性の場合、来院時の妊娠検査、及び治験薬投与前（時）の尿妊娠検査の結果が陰性でなければならない。妊娠可能な女性とは、1年以上閉経後（持続的無月経）状態にあり、卵胞刺激ホルモン（FSH）値が40 IU/L超である女性、又は外科的不妊状態（子宮摘出術、両側卵管切除術、両側卵巣摘出術の既往、又は卵管結紮などの恒久的不妊処置が確認されている女性）を除いた、すべての女性患者と定義する。ホルモン補充療法を受けていない無月経患者の閉経後状態は、FSH値の測定により確認できる。8. 妊娠可能な女性の場合、治験期間中及び治験薬最終投与後90日間は、効果の高い、又は許容可能な避妊法を採用すること。次の避妊法を、最低1ヵ月間、安定した用法用量で採用していなければならない：排卵を抑制する（エストロゲン・プロゲステロン含有）混合ホルモン避妊剤（経口、経膣、経皮）、排卵抑制効果のあるプロゲステロン単独避妊剤（経口、注射、埋込）、子宮内避妊器具（IUD）、子宮内ホルモン徐放システム、両側卵管結紮、精管切除済み男性パートナー（ただし、当該パートナーが治験参加者と性行為のある唯一のパートナーであり、術後の無精子状態が確認されていること）、又は異性との性行為を合意のうえで継続的に絶つ（禁欲）。禁欲は、本人の選択により通常の生活習慣の一部として実践している場合に限り許可される。周期的な禁欲（カレンダー法、基礎体温法、排卵後法）は認められない。殺精子剤の使用の有無にかかわらず、男性用又は女性用コンドーム。殺精子剤を使用したキャップ、ペッサリー又はスポンジ。9. 妊娠可能な女性パートナーとの性行為を行う可能性がある男性患者（不妊男性以外）は、許容可能な避妊法、すなわち、男性患者はコンドーム、妊娠可能な女性パートナーは効果が極めて高い避妊法（選択基準8に記載されている女性患者向けの避妊法と同じ）を併用しなければならない。真の禁欲状態にある男性患者（本人の選択により通常の生活習慣の一部として実践している場合）や、精管切除術を受け、術後の無精子状態が確認されている男性不妊患者は参加が認められる。また、同意書に署名後、治験期間中及び治験薬最終投与後90日間は、男性患者が精子ドナーになることは許可されていない。10. 日本の治験実施医療機関で登録された日本人患者のみ：日本人患者の定義は、両親及び4名の祖父母が日本人であり、日本国籍を有し、日本生まれであり、日本以外の居住年数が合計で10年を超えておらず、現時点で日本に住んでいる患者とする。
除外基準
1.他の病態（例：、慢性リンパ性白血病、ウイルス感染）に伴うITP／減少症、薬剤起因性減少症、同種免疫性減少症、又は骨髄異形成症に伴う減少症。2.抗凝固薬（例：ビタミンK拮抗薬、直接経口抗凝固薬）を前4週間以内に投与された患者。3.輸血を前4週間以内に受けた患者。4.免疫グロブリン（Ig）投与の（静注、皮下若しくは筋肉内投与）又はプラスマフェレシス（PLEX）を前4週間以内に受けた患者。5.抗CD20療法（例：リツキシマブ）を前6ヵ月以内に受けた患者。6.ロミプロスチムを前4週間以内に投与された患者。7.脾臓摘出術を前4週間以内に受けた患者。8.上記以外の治験薬を前3ヵ月以内又は薬剤半減期の5倍の期間内（いずれか長い方）に投与された患者。9.上述の薬剤以外のモノクローナル抗体又は結晶性フラグメント（Fc）融合蛋白質を前3ヵ月以内に投与された患者。10.以下の的に問題となる検査値異常が来院時に認められた患者。• ヘモグロビン9 g/dL以下- 又は -• 活性化部分トロンボプラスチン時間が国際標準比1.5超、又はULNの1.5倍超- 又は -• 総IgG値6 g/L未満11.悪性胸腺腫、又は骨髄増殖性若しくはリンパ球増殖性疾患等の悪性腫瘍の既往を有する患者。ただし、適切な治療によりしたと考えられ、前3年以上にわたり再発所見のない患者は除く。非黒色腫皮膚癌（基底細胞癌、癌等）又はの既往があるが完全に癌を切除済みの患者は、いつでも参加が認められる。12.適切な降圧治療にもかかわらず、160 mmHg（収縮期）及び／又は100 mmHg（拡張期）を超える血圧上昇を繰り返すコントロール不良の高血圧を有する患者。13.重大な血栓性又は塞栓性の病態（例：心筋梗塞、脳卒中、肺、深部静脈血栓症）を前12ヵ月以内に発症した患者。14.凝固障害若しくは遺伝性減少症の既往がある患者、又は減少症の家族歴がある患者。15.大手術（脳、心、肺、肝、膀胱、消化管等の主要臓器に関わる手術）を最近受けた患者、又はから4週間以内に大手術を予定している患者。16.時の検査で、以下のいずれかの疾患のウイルス感染を示す検査結果が得られた患者：a. 急性又は慢性感染を示唆する B 型肝炎ウイルス（）。ただし、 DNA 検査陰性の場合を除く（https://www.cdc.gov/hepatitis//PDFs/SerologicChartv8.pdf） b. C 型肝炎ウイルス（）抗体検査に基づく （ただし、 RNA 検査陰性の場合を除く） c. 後天性免疫不全症候群（AIDS）を定義する疾患又は CD-4値が 200 cells/mm^3以下の検査結果に基づくヒト免疫不全ウイルス（HIV）17.適切な治療にもかかわらず、極めて不安定又はコントロール不良であり、患者を過度のリスクにさらすおそれのあるITP以外の急性又は慢性疾患の所見を有する患者（心血管系疾患、呼吸器疾患、血液疾患、消化器疾患、内分泌系疾患、肝疾患、腎疾患、神経疾患、悪性疾患、感染性疾患、コントロール不良の糖尿病等）。18.治験薬のいずれかの成分に対して過敏症の既知の既往歴がある患者。19.過去にefgartigimodを用いた試験に参加したことがあり、治験薬の投与を少なくとも 1 回受けたことのあるる患者。20.妊婦又は授乳婦。21.本試験、又は今回の治験責任医師若しくは治験実施医療機関の指揮下にある他の試験に直接関与している、今回の治験責任医師若しくは治験実施医療機関の従業員、及びその従業員若しくは治験責任医師の家族。22.日本の治験実施医療機関で登録された被験者のみ：ヘリコバクターピロリ菌の検査結果が来院時点で陽性。23.生/弱毒生ワクチンを前4週間以内に接種した患者。不活化ワクチン、サブユニットワクチン、多糖体ワクチン、又は結合型ワクチンの接種患者は、前の接種時期にかかわらず除外基準に該当しない。
治験内容
介入研究
血小板数の持続的臨床効果（定義：Week 19～24の血小板数を測定する6回の来院中4回以上で血小板数50×10^9/L以上を達成）が認められた慢性ITP患者の割合。
利用する医薬品等
エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）
販売名
ウィフガート点滴静注400mg
組織情報
argenx BV
東京都港区虎ノ門4-3-9 住友新虎ノ門ビル6階
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