企業治験
遺伝性ミトコンドリア病の治療歴がある患者を対象にした、バチキノン（PTC743）の安全性試験（非盲検）
目的
この治験は、遺伝性ミトコンドリア病を持つ患者に対して、バチキノン（PTC743）という薬の安全性を試験するもので、非盲検で行われます。
対象疾患
遺伝性ミトコンドリア病
参加条件
募集終了
男性・女性
下限なし
上限なし
選択基準
治験期間中及び治験薬の最終投与後最長30日間、バリア避妊法の使用に同意できる方
妊娠していないことが確認でき、避妊方法に関して治験の指定に従うことに同意できる女性の方
先行のバチキノン臨床試験又は治療計画に参加していた、リー症候群、アルパース病、ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、及び脳卒中様発作（MELAS）、赤色ぼろ線維・ミオクロニーてんかん症候群（MERRF）、橋小脳低形成症6型（PCH6）又はその他のミトコンドリア病を持つ方
除外基準
治験内容
この治験は、遺伝性ミトコンドリア病という病気を対象にした研究で、治療法の効果や安全性を調べるために行われます。治験の段階はフェーズ3で、治験に参加する人たちには治療法が与えられます。主な評価方法は、治療法によって発生する有害事象（AE）がどの程度発生するかを調べることです。治験は最長で約3年間行われます。第二の評価方法はありません。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
PTC743
販売名
なし
実施組織
PTC Therapeutics, Inc.
東京都中央区新川一丁目21番2号茅場町タワー
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