企業治験
小児アンジェルマン症候群患者におけるGTX-102の効果と安全性に関する研究
目的
小児アンジェルマン症候群患者を対象に、新しい治療薬GTX-102の効果と安全性を調査する試験を行う。
対象疾患
アンジェルマン症候群
参加条件
募集中
男性・女性
4歳以上
18歳以下
選択基準
同意説明文書に署名している方
スクリーニング来院時に自力で、または補助器具を使って歩行可能な方
規定された来院、治験薬の投与計画、臨床検査、そして全ての治験手続きを守る意思と能力がある方
遺伝学的検査により、15q11.2q13領域でASを引き起こすUBE3A母親由来の遺伝子完全欠損によるASの診断が確定している方
スクリーニング来院時に、血小板数、プロトロンビン時間／国際標準比及び部分トロンボプラスチン時間が基準値の上限の1.5倍未満かつ75,000超である方
除外基準
LPが不成功となるリスクを高める症状がある方
出血リスクを高める薬剤を現在服用中、または服用が予想される方
GTX-102またはその賦形剤に対する過敏症があり、有害作用のリスクが高いと判断された方
治験参加の妨げとなる、過度の安全性リスクをもたらすまたは結果の解釈を混乱させる可能性がある疾患または病歴、臨床検査値異常または感染を有する方
HIV抗体陽性、B型肝炎表面抗原陽性、HBsまたはB型肝炎コア抗体陽性、C型肝炎ウイルス抗体陽性、または結核陽性の方
スクリーニング来院前6ヶ月以内または他の治験薬の半減期の5倍以内に、治験薬、治験用医療機器の使用、または遺伝子治療またはASOの使用歴がある方
LPが不成功となるリスクを高める症状がある方
出血リスクを高める薬剤を現在服用中、または服用が予想される方
GTX-102またはその賦形剤に対する過敏症があり、有害作用のリスクが高いと判断された方
治験参加の妨げとなる、過度の安全性リスクをもたらすまたは結果の解釈を混乱させる可能性がある疾患または病歴、臨床検査値異常または感染を有する方
HIV抗体陽性、B型肝炎表面抗原陽性、HBsまたはB型肝炎コア抗体陽性、C型肝炎ウイルス抗体陽性、または結核陽性の方
スクリーニング来院前6ヶ月以内または他の治験薬の半減期の5倍以内に、治験薬、治験用医療機器の使用、または遺伝子治療またはASOの使用歴がある方
治験内容
この治験は、小児アンジェルマン症候群を対象として行われています。治験のフェーズはフェーズ3で、主な目的はGTX-102とシャム-LPという2つのグループを比較して、Bayley-4という認知機能のスコア素点の変化を調べることです。また、第二の結果評価方法では、Day 338時点での実質的な効果を調べるためにMDRIという指標を使用します。治験の結果がどのようになるかを調査することで、新しい治療法や薬の開発に役立てることが目的です。
AI 要約前の参加条件
その他
主要結果評価方法
GTX-102 群とシャム-LP 群で比較した、Bayley-4 認知機能のスコア素点（介護者からの事前情報なし）のベースラインから Day 338 までの変化量
第二結果評価方法
Day 338 時点での MDRI に基づく実質的な奏効
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
GTX-102
販売名
NA
実施組織
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
東京都港区港南 2-15-1 品川インターシティ A 棟 28 階
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