企業治験
短腸症候群の小児患者に対するテデュグルチドの安全性試験
目的
この治験の目的は、テデュグルチドの安全性を調べることです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、4ヶ月以上の男性または女性です。体重が5kg以上10kg未満で、腎臓の機能が正常または軽度の障害がある場合、または10kg以上20kg未満で、中程度以上の腎臓の障害がある場合に限ります。また、腸不全を伴う短腸症候群と診断された人で、スクリーニング前の少なくとも1ヵ月間、治験責任医師または治験分担医師によって安定した経静脈栄養／補液（PN/IV）サポート下にあると判断された人が参加できます。ただし、親または保護者が来院スケジュールや治験実施計画書に規定するその他の要件を理解できない、または遵守する意思がない人、臨床的に問題となる腸閉塞、活動性または再発性の膵臓・胆管疾患、または経腸摂取の増加を妨げる消化管運動障害を有する人、がんの既往歴または若年性ポリポーシスやベックウィズ・ヴィーデマン症候群等の既知のがん素因症候群を有する人、治験薬、類似化合物、またはいずれかの表示成分に対して、不耐性または過敏性を示すことが既知のまたは疑われる人などは参加できません。
治験内容
この治験は、短腸症候群という疾患に対する新しい治療法を調査するものです。治験はフェーズ3で行われており、介入研究の一環として患者に治験薬を投与します。 治験の主な評価方法には、患者が治験薬を受け取った後に発生する有害事象や重篤な有害事象、特に注目すべき有害事象などが含まれます。また、身体の状態を評価するために体重や身長、頭囲、体重身長比などの指標も測定されます。 さらに、治験薬の投与量や患者の経腸の自律なども評価されます。治験の安全性を確保するために、安全性臨床検査や排尿量、排便量の変化なども記録されます。 治験の結果は、患者の状態や治療法に対する効果を評価するために使用されます。治験は患者の安全を最優先に考えて行われる重要な研究です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 治験薬投与下に発現した有害事象（TEAE）の発現率
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［治療終了（EOT）／早期中止（ET）（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
AEとは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。TEAEとは治験薬投与後に、新たに生じた事象、又は既存の状態の悪化若しくは頻度の増加がみられたAEと定義される。
2. 重篤な有害事象（SAE）の発現率
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
AEとは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。SAEとは、治験薬（投与量にかかわらない）が投与された際に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとのうち、次のものをいう：死に至るもの、生命を脅かすもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、永続的若しくは顕著な障害又は機能不全に陥るもの、先天異常をきたすもの、その他の医学的に重要な医学的事象
3. 特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
AEとは、医薬品（治験薬を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験薬を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。特に注目すべき有害事象（AESI）とは、重篤か否かを問わず、当該治験薬又は治験特有の、科学的及び医学的に懸念される事象である。
4. 臨床上問題となるバイタルサインの異常として報告された有害事象の発現率
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
バイタルサインは体温、呼吸数、血圧及び脈拍を含む。
5. 体重のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量
評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間）
Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。
6. 身長のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量
評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間）
Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。
7. 頭囲のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量
評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間）
Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。
8. 体重身長比のZスコアのベースラインからEOTまでの変化量
評価期間：ベースライン、EOT（47.3～51.3週間）
Zスコアは個々の値と基準となる集団の平均値との偏差を基準となる集団の標準偏差で割った値である。
9. 安全性臨床検査の所見が有害事象として報告された被験者数
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
安全性臨床検査は生化学検査、血液学的検査、尿検査を含む。
10. 排尿量の異常変化として報告された有害事象の発現率
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
排尿量及び排便量は、各来院前の安定したPS及びEN下で48 時間、及びPS処方の調整後1週間のうち任意の48時間、Output Diaryに記録し、算出した。
11. 排便量の異常変化として報告された有害事象の発現率
評価期間：治験薬初回投与から追跡調査来院［EOT／ET（47.3～51.3週間）の4週間後］まで
排尿量及び排便量は、各来院前の安定したPS及びEN下で48 時間、及びPS処方の調整後1週間のうち任意の48時間、Output Diaryに記録し、算出した。
第二結果評価方法
1. PS投与量のベースラインからの変化量
評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］
PSは、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。治療終了時（EOT）は、サイクルの最終評価時点と定義した。
2. PS投与量のベースラインからの変化率
評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］
PS投与量のベースラインからの変化率は次のように算出する：（各評価時点[Week 1、2、4、8、12、16、20、24、EOT]におけるPS投与量 – ベースラインにおけるPS投与量）/ ベースラインにおけるPS投与量 * 100（％）。経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。EOTは、サイクルの最終評価時点と定義した。
3. PS投与量をベースラインから20%以上減量した被験者数
評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］
経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。EOTは、サイクルの最終評価時点と定義した。
4. 経腸の自律を達成した被験者数
評価期間：Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］
経腸の自律はPSからの完全な離脱と定義される。経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。
5. PSの1週間あたりの日数のベースラインからEOTまでの変化量
評価期間：ベースライン、Cycle 1 = Week 1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 2 = Week 0、1、2、4、8、12、16、20、24及びEOT、Cycle 3 = Week 0、1、2及びEOT、並びに全体のEOT（47.3～51.3週間）［1サイクル=28週間］
経静脈サポート（PS）は、治験期間中の量とカロリーの観点で栄養サポートを管理する為のものである。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
テデュグルチド
販売名
レベスティブ皮下注用3.8 mg／レベスティブ皮下注用0.95 mg
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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