抗ミエリンオリゴデンドロサイト糖タンパク質抗体関連疾患(MOGAD)患者を対象としたサトラリズマブの単剤療法もしくはベースライン療法に上乗せ投与した際の有効性,安全性,薬物動態及び薬力学を評価するための第III 相ランダム化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験

治験

目的

本治験は,第III 相ランダム化二重盲検盲検盲検(DB)プラセボ対照多施設共同試験であり,MOGAD の再発予防のためのサトラリズマブの単剤療法又はベースライン/基礎治療の免疫抑制剤(IST)に追加(add-on)したときの有効性,安全性,薬物動態及び薬力学をプラセボを対照に比較し,評価する。DB 投与期間,及び約2年間の非盲検継続(OLE)期間を含む。

参加条件

性別

男性・女性


年齢

12歳 以上上限なし


選択基準

1. 治験実施計画書を遵守、同意説明文書に署名でき, 署名時の年齢が12歳以上の患者

2. スクリーニング前12カ月以内に≧1回のMOGAD再発歴又は24カ月以内に≧2回のMOGAD発作歴があるMOGADと診断されている患者

3. スクリーニング時のExpanded Disability Status Scale (EDSS) スコアが 0-6.5の患者

4. スクリーニング時の両眼のBCVA が20/800 より良好である患者

5. スクリーニング時点でMOGAD に対する長期IST を受けていない,又は,スクリーニング前にAZA,MMF,OCS の投与,若しくはAZA 又はMMF とOCS の併用療法を受けている患者

6. 妊娠可能な女性:サトラリズマブの投与期間及び最終投与後3 カ月以上は禁欲を継続する又は適切な避妊法を用いることに同意する者


除外基準

1. 血清中のAQP4抗体陽性の患者

2. MOGADとは無関連の脳炎既往歴がある患者

3. 治験期間中に, 21 日間を超えて,IST による治療,又はプレドニゾン換算で > 20 mg/日のOCS又は副腎皮質ステロイド静脈内投与による治療を要する可能性のあるMOGAD 以外の合併症を有する患者

4. 妊娠中又は授乳中,若しくは本治験中又はサトラリズマブの最終投与後3カ月以内に妊娠を希望する患者

5. ベースライン活動性又は再発性の細菌性,ウイルス性,真菌性,マイコバクテリアによる感染症を有する患者

6. 潜在性又は活動性結核活動性結核活動性結核が認められる患者(潜在性結核感染症に対する化学的予防を受けている患者を除く)

7. スクリーニング時にB型及びC型肝炎検査が陽性の患者

8. ベースライン前6週間以内に生ワクチン又は弱毒生ワクチンを接種した患者

9. 生物学的製剤に対する重度のアレルギー反応の既往歴がある患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

有効性

ランダム化から,臨床主要評価判定委員会(CEC)により判定されたDB 投与期間中の最初のMOGAD 再発までの期間


第二結果評価方法

安全性、有効性、探索性、薬物動態、その他

サトラリズマブの有効性をプラセボと比較し,評価する

・判定されたMOGADの年間再発率

・MRIによる活動性病変の年間発現率

・レスキュー治療を受けた患者の割合

・年間の入院率

サトラリズマブの安全性をプラセボと比較し,評価する

利用する医薬品等

一般名称

サトラリズマブ


販売名

エンスプリング