企業治験

ゴーシェ病III型患者に対する薬物治療の効果と安全性を調べる国際共同の臨床試験

治験詳細画面

目的


この治験は、12歳以上18歳未満の小児及び成人ゴーシェ病III型(GD3)患者を対象に、セレザイムとvenglustatの有効性及び安全性を比較することで、神経症状及び全身の疾患安定性の維持の改善又は安定化を検討するものである。

対象疾患


ゴーシェ病

参加条件


募集中

この治験に参加するための条件は、12歳以上の男性・女性で、過去3年間以上、最低6か月間はERT(セレザイム又はその他のERT)の投与を受けており、治験責任医師により1年以上臨床的に安定している患者です。また、GD3の臨床診断を受け、かつ酸性β-グルコシダーゼ活性欠損であることが文書に記録されている患者、修正運動失調評価法(SARA)スコアが1以上である患者、注視麻痺、主に水平方向のサッケード眼球運動遅延若しくは失行が認められる患者、痙攣発作の既往を有する場合、強力な又は中等度のCYP3A4誘導薬又は阻害薬と特定されていない適切な薬剤によって十分にコントロールされている患者、体重が30kg以上の患者が対象です。ただし、輸血に依存している患者、食道静脈瘤又は肝梗塞の既往のある患者、GD以外の臨床的に重要な疾患がある患者、腎機能不全の患者、基底細胞癌を除く悪性腫瘍の既往のある患者、進行性のミオクロニーてんかんのある患者、妊娠中又は授乳中の患者、侵襲的換気補助を要する患者、治験中に待機的手術などでの入院を予定している患者、重大な臓器移植を受けている患者、薬物又はアルコールの乱用歴がある患者、治験薬の曝露期間中にグレープフルーツ、グレープフルーツジュース、又はグレープフルーツ含有製品の摂取を控える意思がない患者、治験の要件を遵守できない、又は治験の評価ができないと治験責任医師が判断した患者、治験薬、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーの患者は除外されます。

治験内容


この治験は、ゴーシェ病III型という病気に対して行われます。治験のフェーズはフェーズ3で、患者さんに治験薬を投与して、その効果や安全性を調べます。主要な評価方法は、患者さんの運動失調や認知機能の変化を評価する方法です。また、脾臓や肝臓の容積、血液検査の数値、治験薬の副作用なども評価します。治験薬を投与する期間は52週間で、その期間中に患者さんの状態を評価します。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

Venglustat、イミグルセラーゼ(遺伝子組換え)

販売名

なし、なし

実施組織


サノフィ株式会社

東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー

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