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企業治験

ゴーシェ病III型患者に対する薬物治療の効果と安全性を調べる国際共同の臨床試験

治験詳細画面

目的

この治験は、12歳以上18歳未満の小児及び成人ゴーシェ病III型（GD3）患者を対象に、セレザイムとvenglustatの有効性及び安全性を比較することで、神経症状及び全身の疾患安定性の維持の改善又は安定化を検討するものである。

対象疾患

ゴーシェ病

参加条件

募集終了

男性・女性

12歳以上

上限なし

選択基準

成人の方は、18歳以上です。
小児の方は、12歳以上18歳未満です。
体重が30kg以上の方。
性的に活発な男性の方、または妊娠または授乳中でない女性の方は避妊法を用いること。
書面による同意説明文書への署名が得られている方。
過去3年間で最低6ヶ月間ERT（セレザイムまたはその他のERT；各国の規制により適切と見なされる場合）の投与を受けており、以下の範囲内で臨床的に安定していると判断された方：ヘモグロビン値が基準以上、血小板数が基準以上、脾臓・肝臓容積が基準内、直近3ヶ月以内に骨クリーゼや症候性骨疾患を発症していない。
GD3の臨床診断を受け、かつ酸性β-グルコシダーゼ活性欠損であることが文書に記録されている方。
修正運動失調評価法（SARA）スコアが1以上の方。
注視麻痺、主に水平方向のサッケード眼球運動遅延または失調が認められる方。
痙攣発作の既往があるが、適切な薬剤によって十分にコントロールされている方。

除外基準

輸血に依存している方。
食道静脈瘤または肝梗塞の既往がある方、または特定の肝酵素や総ビリルビンが基準範囲の2倍を超える方（ジルベール症候群の診断を受けている場合を除く）。
GD以外の臨床的に重要な心血管疾患、肝臓、消化管、神経、内分泌、代謝疾患や精神疾患、または重篤な疾患がある方。
スクリーニング時の推算糸球体濾過量が一定値未満で腎機能不全である方。
基底細胞癌を除く悪性腫瘍の既往がある方。
進行性のミオクロニーてんかんがある方。
侵襲的換気補助を要する方または覚醒時1日12時間を超える非侵襲的換気補助を要する方。
重大な臓器移植を受けている方。
シャペロン療法、venglustat以外の基質合成抑制療法、またはvenglustatを用いた治験薬の投与が規定期間内にある方。
強力なまたは中等度のCYP3A誘導薬または阻害薬を規定期間内に受けている方、グレープフルーツ、グレープフルーツジュース、またはグレープフルーツ含有製品の摂取を控える意思がない方。
脾臓の全摘または部分切除を受けている方。
医学的または臨床的な状態を加味して治験参加が不適切と判断された方、または治験手順の遵守が難しい方。
輸血に依存している方。
食道静脈瘤または肝梗塞の既往がある方、または特定の肝酵素や総ビリルビンが基準範囲の2倍を超える方（ジルベール症候群の診断を受けている場合を除く）。
GD以外の臨床的に重要な心血管疾患、肝臓、消化管、神経、内分泌、代謝疾患や精神疾患、または重篤な疾患がある方。
スクリーニング時の推算糸球体濾過量が一定値未満で腎機能不全である方。
基底細胞癌を除く悪性腫瘍の既往がある方。
進行性のミオクロニーてんかんがある方。
侵襲的換気補助を要する方または覚醒時1日12時間を超える非侵襲的換気補助を要する方。
重大な臓器移植を受けている方。
シャペロン療法、venglustat以外の基質合成抑制療法、またはvenglustatを用いた治験薬の投与が規定期間内にある方。
強力なまたは中等度のCYP3A誘導薬または阻害薬を規定期間内に受けている方、グレープフルーツ、グレープフルーツジュース、またはグレープフルーツ含有製品の摂取を控える意思がない方。
脾臓の全摘または部分切除を受けている方。
医学的または臨床的な状態を加味して治験参加が不適切と判断された方、または治験手順の遵守が難しい方。

治験内容

この治験は、ゴーシェ病III型という疾患に対する新しい治療法の効果を調査するための研究です。治験はフェーズ3で行われており、患者の運動能力や認知能力の改善を評価します。また、脾臓や肝臓の容積、血液中のヘモグロビン値や血小板数、さらには特定の物質のレベルの変化も調査されます。治験薬の投与による副作用や患者の心理的な状態も評価されます。治験期間は最大で3.5年で、患者の健康状態や治療効果を詳細に調査します。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

Venglustat、イミグルセラーゼ（遺伝子組換え）

販売名

なし、なし

実施組織

サノフィ株式会社

東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー

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