医師主導治験

慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象とした新薬の効果を調査する試験

治験詳細画面

目的


この治験の目的は、慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象に、サリドマイド口腔内崩壊錠の効果を調査するための比較試験を行うことです。

対象疾患


慢性肉芽腫症腸炎
慢性肉芽腫症

参加条件


研究終了

男性・女性

1歳以上

上限なし

選択基準

1歳以上の方
治験への参加にご同意が文書でいただける方
治験薬の取扱い及び治験参加中の注意事項(妊娠の回避など)を守れる方
CGD腸炎と診断された方で、特定の症状の重症度に該当する方

除外基準

ヒト免疫不全症ウイルス(HIV)に罹患している方
肉芽腫以外の腫瘍性疾患に罹患している方
マクロファージ活性化症候群を合併している方
精神発達障害の顕著な方
同意取得時点でサリドマイド製剤を服用中の方、または過去にサリドマイド製剤を服用した経験がある方
同意取得前4週間以内にステロイドの経口投与、静脈内投与及び注腸投与が行われた方
同意取得前8週間以内に免疫調節薬が投与された方
過去に生物学的製剤が投与されたことがある方
治験薬を管理できる適切な法的保護者がいない未成年の方
担当医師が対象として不適格と判断した方
ヒト免疫不全症ウイルス(HIV)に罹患している方
肉芽腫以外の腫瘍性疾患に罹患している方
マクロファージ活性化症候群を合併している方
精神発達障害の顕著な方
同意取得時点でサリドマイド製剤を服用中の方、または過去にサリドマイド製剤を服用した経験がある方
同意取得前4週間以内にステロイドの経口投与、静脈内投与及び注腸投与が行われた方
同意取得前8週間以内に免疫調節薬が投与された方
過去に生物学的製剤が投与されたことがある方
治験薬を管理できる適切な法的保護者がいない未成年の方
担当医師が対象として不適格と判断した方

治験内容


この治験は、慢性肉芽腫症腸炎という病気を対象に行われています。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2という段階に進んでいます。治験の主な目的は、患者の症状を改善することです。 治験では、患者に薬を投与し、その効果を評価します。主要な評価方法は、患者の症状を示すPUCAIという指標が、治療前と比較して20以上低下するか、10未満(寛解)に達する割合を調べます。また、第二の評価方法として、PUCAIが10未満に達した患者の割合や、治療前に比べて症状が1段階以上改善した患者の割合も調査されます。 この治験は、患者の症状を改善するための新しい治療法を評価するものであり、患者の安全性と効果を確認するために行われています。

治験フェーズ

フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

FPF300-OD

販売名

なし

実施組織


国立成育医療研究センター

東京都世田谷区大蔵2-10-1

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