企業治験
小児ポンペ病患者に対する新しい治療法の安全性、効果、薬の働き方、免疫反応を調べる試験
目的
小児ポンぺ病患者に対して、新しい治療法ATB200/AT2221の安全性、有効性、免疫原性を評価するための第3相の治験が行われる。試験は18歳未満の被験者を対象にし、多施設で実施される。
対象疾患
糖原病Ⅱ型
参加条件
募集中
男性・女性
下限なし
18歳以下
選択基準
性的に活発であり、効果的な避妊方法を使用することに同意できる方
年齢が12歳以上18歳未満（コホート1）、または0歳以上12歳未満（コホート2）の方
体重が25kg以上115kg以下の方（コホート1のみ）
LOPDと診断された方（ERT未治療またはERT既治療の方）
LOPDと診断された記録を持っている方
座位努力肺活量（FVC）が健康な青年での予測値の30%以上の方（コホート1のみ）
スクリーニング時に臨床評価者が適切と判断した1回の6分間歩行テスト（6MWT）が75メートル以上（コホート1）または40メートル以上（コホート2）である方
除外基準
治験薬/試験中の薬剤、経口タンパク同化ステロイド剤又は誘導体、生物学的製剤、もしくは医療機器を、スクリーニング前30日以内又は半減期の5倍のどちらか長い方の期間内に使用した方
スクリーニング前30日以内に併用禁止薬剤の投与を受けた方
これまでに遺伝子治療を受けた方
治験責任（分担）医師又はメディカルモニターの判断により、過度の安全性上のリスクを与える、又は治験実施計画書の要件を遵守するのに支障を来たす可能性がある医学的又は他の状況を有する方
ATB200、既承認のrhGAA、又はAT2221の添加剤に対する過敏症を有する方
古典型IOPDに合致する中等度～重度の肥大型心筋症を有する方
治験責任医師により、親又は法定代理人が本試験の要件を遵守する可能性が低い、もしくは遵守できないと判断された方
ギラン・バレー症候群や脳性麻痺等、運動機能に影響を及ぼすことが知られている何らかの疾患又は状態の既往歴のある方
新生児スクリーニングでポンペ病と診断され、無症候性の（すなわち、ポンペ病の徴候や症状が見られない）方（コホート2のみ）
治験薬/試験中の薬剤、経口タンパク同化ステロイド剤又は誘導体、生物学的製剤、もしくは医療機器を、スクリーニング前30日以内又は半減期の5倍のどちらか長い方の期間内に使用した方
スクリーニング前30日以内に併用禁止薬剤の投与を受けた方
これまでに遺伝子治療を受けた方
治験責任（分担）医師又はメディカルモニターの判断により、過度の安全性上のリスクを与える、又は治験実施計画書の要件を遵守するのに支障を来たす可能性がある医学的又は他の状況を有する方
ATB200、既承認のrhGAA、又はAT2221の添加剤に対する過敏症を有する方
古典型IOPDに合致する中等度～重度の肥大型心筋症を有する方
治験責任医師により、親又は法定代理人が本試験の要件を遵守する可能性が低い、もしくは遵守できないと判断された方
ギラン・バレー症候群や脳性麻痺等、運動機能に影響を及ぼすことが知られている何らかの疾患又は状態の既往歴のある方
新生児スクリーニングでポンペ病と診断され、無症候性の（すなわち、ポンペ病の徴候や症状が見られない）方（コホート2のみ）
治験内容
今回の治験は、糖原病Ⅱ型という病気を対象に行われています。治験のフェーズはフェーズ3で、安全性や忍容性を評価するためにATB200/AT2221併用療法が使われます。また、ATB200及びAT2221の薬物動態（PK）も検討されます。治験の目的は、この療法が安全であり、効果的であることを確認することです。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
ATB200、AT2221
販売名
なし、なし
実施組織
Amicus Therapeutics, Inc.
東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング
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