ムコ多糖症II型患者を対象としたイズカーゴの製造販売後臨床試験

目的

・ イズカーゴの投与経験のないムコ多糖症II型患者を対象として、有害事象の発現状況や臨床検査値の変化を指標として、投与速度の調整を含むイズカーゴの長期投与時の安全性を確認する。 ・ イズカーゴの投与経験のないムコ多糖症II型患者を対象として、脳脊髄液(cerebrospinal fluid:CSF)中、血清中及び尿中の基質濃度並びに臨床症状の変化を指標として、全身及び中枢神経系症状に対するイズカーゴの長期投与時の有効性を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

ムコ多糖症II型


治験フェーズ

フェーズ4

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし上限なし


選択基準

1) 本人による文書同意を得られる者。なお、同意取得時に20歳未満の者又は知的障害により本人の意思確認が不可能な者については代諾者による文書同意が得られる者(ただし、可能な限り本人による文書同意を得るものとする)

2) 白血球、血漿又は培養皮膚線維芽細胞のイズロン酸-2-スルファターゼ(iduronate-2-sulfatase:IDS)活性低下や遺伝子解析等により、総合的にムコ多糖症II型と診断されている者

3) 女性患者又はパートナーが妊娠可能である男性患者では、医学的に認められた、極めて有効な避妊法の使用に合意する者


除外基準

1) イズカーゴの投与経験がある者

2) 過去に造血幹細胞移植を受けている者(ただし、造血幹細胞移植後も酵素補充療法が必要な患者は除く)

3) 遺伝子治療の経験がある者

4) IDSの脳室内投与の経験がある者

5) 製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師により、製造販売後臨床試験への参加を不適格と判断される重篤な薬物アレルギー又は過敏症を起こしたことがある者

6) 登録前4ヵ月以内に治験薬を投与された者

7) その他、製造販売後臨床試験責任医師又は製造販売後臨床試験分担医師が、対象として不適格と判断した者

治験内容

研究のタイプ

製造販売後臨床試験介入研究


主要結果評価方法

1) 発達評価(新版K式発達検査2001、Vineland-II、Bayley-III/KABC-II)の経時的推移

2) T.O.V.A.の経時的推移

3) CSF中HS及びDS濃度の経時的推移

4) 血清中HS及びDS濃度の経時的推移

5) 尿中HS、DS及びウロン酸濃度の経時的推移

6) 肝脾容積(CT検査)の経時的推移

7) 6分間歩行試験における歩行距離の経時的推移


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

パビナフスプ アルファ(遺伝子組換え)


販売名

イズカーゴ®点滴静注用10 mg

組織情報

実施責任組織

JCRファーマ株式会社


住所

兵庫県芦屋市春日町2-4