イズカーゴという薬の安全性と効果を、イズカーゴを初めて使うムコ多糖症II型患者に対して長期投与して調べることが目的。投与速度の調整も含まれる。治験では、有害事象や臨床検査値の変化、血液や尿の成分濃度、症状の変化を調べる。
この治験に参加するための条件は、年齢や性別に制限はありません。ただし、自分で同意書にサインできる人か、代理人が同意書にサインできる人である必要があります。また、ムコ多糖症II型と診断されている人で、医学的に認められた避妊方法を使うことに同意できる女性患者や、妊娠可能な男性患者が参加できます。 一方、過去にイズカーゴという薬を使ったことがある人や、遺伝子治療を受けたことがある人、または治験薬を投与されたことがある人は参加できません。また、重篤な薬物アレルギーや過敏症を起こしたことがある人や、医師が不適格と判断した人も参加できません。
この治験は、ムコ多糖症II型という病気を対象に行われます。治験のフェーズは4で、主要な結果評価方法は、患者さんの発達評価や、血液や尿の検査、肝臓や脾臓の容積の変化、歩行距離の変化などを調べることです。これらの結果を比較することで、新しい治療法が有効かどうかを調べることが目的です。
介入研究
1) 発達評価(新版K式発達検査2001、Vineland-II、Bayley-III/KABC-II)の経時的推移
2) T.O.V.A.の経時的推移
3) CSF中HS及びDS濃度の経時的推移
4) 血清中HS及びDS濃度の経時的推移
5) 尿中HS、DS及びウロン酸濃度の経時的推移
6) 肝脾容積(CT検査又はMRI検査)の経時的推移
7) 6分間歩行試験における歩行距離の経時的推移
フェーズ4: 市販薬の再調査
パビナフスプ アルファ(遺伝子組換え)
イズカーゴ®点滴静注用10 mg
JCRファーマ株式会社
兵庫県芦屋市楠町11-18
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