先天性プロテインC欠乏症の日本人患者の治療としてヒトプロテインC(TAK-662)の薬物動態、安全性及び忍容性を評価する第1/2相非盲検単回投与試験、及び継続試験

目的

本治験は先天性プロテインC欠乏症の日本人患者を対象とした試験で、主要目的はTAK-662の薬物動態(PK)パラメータの測定である。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

先天性プロテインC欠乏症


治験フェーズ

フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

下限なし上限なし


選択基準

PK試験パート:

1. 日本人の男性及び女性。

2. 先天性プロテインC欠乏症(ホモ接合体又は複合ヘテロ接合体)と診断された者。

3. 無症状の者。

4. 経口抗凝固薬の投与を受けることは許可される。

継続試験パート:

1. 本治験(TAK-662-1501)のPK試験パートに参加した者。

2. 被験者は以下に該当する者:a. 電撃性紫斑病 (PF)、クマリン誘発性皮膚壊死(CISN)/ワルファリン誘発性皮膚壊死(WISN)、及び/又はその他の急性血栓塞栓症性エピソードと診断され、オンデマンド治療としてTAK-662の投与が必要な者。b.外科的手術のため、短期補充としてTAK-662の投与が必要な者。c.長期補充として、TAK-662の投与が必要な者。


除外基準

PK試験パート:

1. 治験薬の作用又は体内動態、あるいは臨床評価又は臨床検査評価に影響を及ぼす可能性のある原疾患又は再発性疾患を有する者。

2. 体重が8 kg未満の者。

3. 重篤な肝機能障害と治験責任医師により判断された者。

4. 治験薬投与前2週間以内に血栓症を発症した者。

5. 治験薬投与前60日以内にTAK-662以外の他の治験薬の投与を受けた者。

6. 身体的、精神的疾患の現病歴又は関連する既往歴がある、若しくは何らかの内科的疾患があるために治療を必要とするか本治験を完全に完了する可能性が低いと考えられる者。又は治験薬若しくは手順による過度のリスクを示す何らかの状態を有する者。

7. 治験対象疾患に影響(改善又は悪化)を及ぼす可能性のある薬剤(市販薬、漢方薬、ホメオパシー製剤を含む)、又は治験薬の作用又は体内動態、あるいは臨床評価又は臨床検査評価に影響を及ぼす可能性のある薬剤を現在使用している者。

8. 治験薬、密接に関連する化合物又は記載された成分のいずれかに対する忍容性不良又は過敏症が確認されている者又は疑われる者。

9. 過去1年以内にアルコール又はその他の物質乱用の既往がある者。

10. 治験薬の初回投与前30日以内に、本治験に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する臨床試験(ワクチン試験を含む)に登録されていた者。

継続試験パート:

1. 本治験(TAK-662-1501)のPK試験パート参加期間中に、患者の安全又は治療に影響が及ぶ新たな重篤な医学的状態が認められた者。

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

1. プロテインC活性

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

2. TAK-662の終末相半減期(t1/2)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

3. TAK-662の増分回収率(IR)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

4. TAK-662のin vivo回収率(IVR)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

5. 時間0から最終定量可能濃度時点までの血漿中濃度-時間曲線下面積(AUClast)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

6. TAK-662の時間0から無限大時間までの血漿中濃度-時間曲線下面積(AUCinf)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

7. TAK-662の最高血中濃度(Cmax)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間

8. TAK-662の最高濃度(Cmax)到達時間(tmax)

評価期間:投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間


第二結果評価方法

1. 治験薬投与と関連のある有害事象が発現した被験者数

評価期間:Day 7まで

有害事象とは、薬物が投与された被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上の出来事と定義され、必ずしも本薬物の投与との因果関係があるもののみを指すわけではない。すなわち、有害事象とは、薬物の使用と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、意図しない徴候(例えば、臨床検査値の異常)、症状又は疾病のことであり、当該薬物との因果関係の有無は問わない。

2. 継続試験パート:有効性の評価スケールを用いた急性イベントの治療効果

評価期間:Day 10まで(期間は症状によって異なる)

投与継続は不要であると判断された時点での、急性イベント(PF、CISN、WISN、及び/又はその他の血管血栓塞栓性エピソード)の治療効果を、有効性の評価スケールを用いて、effective、effective with complications又はnot effectiveで評価する。

3. 継続試験パート:短期補充中の外科的エピソードを経験した被験者の割合

評価期間:Day 10まで(期間は症状によって異なる)

継続試験パートにおける短期補充中の外科的エピソードの割合を評価する。PF又は血栓塞栓症の合併症状を発症しないために、TAK-662を短期補充として投与する。

4. 継続試験パート:長期補充中のPF及び/又は血栓性エピソードの発現数

評価期間:1.5年間

継続試験パートにおける長期補充中のPF及び/又は血栓性エピソードの発現数を評価する。

利用する医薬品等

一般名称

TAK-662


販売名

CEPROTIN(欧米)

組織情報

実施責任組織

武田薬品工業株式会社


住所

大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号