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医師主導治験

福山型先天性筋ジストロフィー患者に対するNS-035の多施設共同第I相臨床試験

目的

NS-035という薬の安全性や効果を調べ、FCMDという病気に対する治療薬としての有用性を検討するための治験を行う。具体的には、マーカーの探索や運動機能評価、薬物動態学的検討を行う。

対象疾患

福山型先天性筋ジストロフィー

筋ジストロフィー

参加条件

募集終了

男性・女性

5歳以上

10歳以下

選択基準

同意取得時において年齢が5歳以上10歳以下の方

本治験の終了まで生存が見込まれる方

補助なしで座位を保持可能な方

フクチン遺伝子への挿入変異がホモ接合型又は複合ヘテロ接合型で認められ、FCMDと確定診断を受けた方

フクチン遺伝子の3’ 非翻訳領域におけるレトロトランスポゾン挿入変異のDNAシークエンスにより、NS-035との二重鎖形成を損なう可能性があるDNA多型が存在しない方

本治験の参加について同意能力を有する代諾者から、本治験の内容について十分な理解の上で、文書による同意が得られた方。なお、被験者本人に対しても、理解力に応じた説明を行い、可能な限り本人の自由意思によるアセントを得るよう努力する。

本剤の効果を適切に評価できる筋生検が可能な方（三角筋又は上腕二頭筋が欠如あるいは著しく萎縮していない方）

前観察期に実施した12誘導心電図においてQTc（Fridericiaの補正に基づく）が450 msec未満の方（脚ブロックが認められる場合はQTcが480 msec未満の方）

除外基準

前観察期に実施した心エコー検査においてLVEFが50 %未満あるいは短縮率が25 %未満の方

前観察期に実施した検査において血清シスタチンCが施設基準値上限を超え、臨床的変動と判断される方

活動性又はコントロール不能な感染症、心筋症、肝疾患及び腎疾患を有する方

前観察期に実施したMRI検査で急性頭蓋内血腫が認められた方

前観察期に実施した検査において脱水状態又は電解質異常が認められた方

尿閉又は糖尿病性腎症等の腎機能障害のある方

嚥下障害のある方

HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体及び梅毒検査のいずれかが陽性の方

免疫不全又は自己免疫疾患を有する方

治験薬の投与開始前3ヶ月以内に他の治験薬又は臨床研究における試験薬の投与を受けた方

重篤な薬剤過敏症の既往歴のある方

その他、治験責任（分担）医師が本治験の対象として不適当と判断した方

前観察期に実施した心エコー検査においてLVEFが50 %未満あるいは短縮率が25 %未満の方

前観察期に実施した検査において血清シスタチンCが施設基準値上限を超え、臨床的変動と判断される方

活動性又はコントロール不能な感染症、心筋症、肝疾患及び腎疾患を有する方

前観察期に実施したMRI検査で急性頭蓋内血腫が認められた方

前観察期に実施した検査において脱水状態又は電解質異常が認められた方

尿閉又は糖尿病性腎症等の腎機能障害のある方

嚥下障害のある方

HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体及び梅毒検査のいずれかが陽性の方

免疫不全又は自己免疫疾患を有する方

治験薬の投与開始前3ヶ月以内に他の治験薬又は臨床研究における試験薬の投与を受けた方

重篤な薬剤過敏症の既往歴のある方

その他、治験責任（分担）医師が本治験の対象として不適当と判断した方

治験内容

福山型先天性筋ジストロフィーという病気に対して、新しい治療法の効果を調べるための試験を行います。この試験はフェーズ1と呼ばれる段階で、まずは治療法が安全かどうかを評価します。具体的には、患者さんの身体の状態を様々な方法で調べ、副作用や有害な影響がないかどうかを確認します。次に、治療法が病気を改善する効果があるかどうかを評価します。具体的には、血液や尿などの検査を行い、病気の進行を止める効果があるかどうかを調べます。

治験フェーズ

フェーズ1: 健康な成人が対象

利用する医薬品等

一般名称

NS-035

販売名

未設定

実施組織

東京大学医学部附属病院

東京都文京区本郷7-3-1

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials