DFI12712試験を完了した日本の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)患者を対象とするオリプダーゼアルファ酵素補充療法の長期安全性を評価する非盲検単一被験者介入試験

目的

主要目的:オリプダーゼ アルファによる酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)の治療

基本情報

募集ステータス
募集終了

対象疾患

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症


治験フェーズ

フェーズ2

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上上限なし


選択基準

以下の基準をすべて満たす場合のみ、本治験への組入れ対象とする。

1) DFI12712試験(酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損を有する患者を対象とするオリプダーゼ アルファの安全性、有効性、薬力学及び薬物動態を検討する第II/III相臨床試験-多施設、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、反復投与-:ASCEND)に参加し、完了した成人患者

2) 文書による同意の意思があり、可能な患者

3) 妊娠可能な女性の場合、尿妊娠検査(β-HCG)の結果が陰性の患者

4) 妊娠可能な女性又は性的活動期の男性の場合、治験参加中及びオリプダーゼ アルファ最終投与後15日間、本人の希望及び通常のライフスタイルに沿って禁欲するか又は2種類の適切で有効な避妊法を使用する意思のある患者


除外基準

以下のいずれかの基準に該当する場合は、本治験の組入れ対象から除外する。

1) 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)と診断されているが、DFI12712試験に参加していない患者

2) 新たな疾患又は既存の疾患の悪化を認め、組入れが適切でないか、治験の参加又は終了に支障があると治験責任医師が判断した患者

3) DFI12712試験でオリプダーゼ アルファに対する全身性過敏症反応を認め、オリプダーゼ アルファの継続投与が不当なリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した場合

4) 治験の要件を遵守できないと治験責任医師が判断した患者

5) 治験期間中の各オリプダーゼ アルファ投与前1日間及び投与後3日間、禁酒する意思がない又はできない患者

6) 以下のいずれかの医学的状態がある患者

- 活動性の重篤な合併症で、完全に回復するまで組入れが適切でない場合

- 治験の参加に支障があるその他の重篤な医学的又は精神的状態、又は本治験の遵守を妨げる可能性のある状況

- 抗凝固療法の用量調節が、過去6か月間に複数回必要であった場合

- 妊娠中又は授乳中

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

有害事象


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

オリプダーゼ アルファ(遺伝子組換え)


販売名

なし

組織情報

実施責任組織

サノフィ株式会社


住所

東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー