企業治験

成人aHUS患者に対する補体阻害剤LNP023の1日2回の経口投与の有効性と安全性を評価する臨床試験(治験)

治験詳細画面

目的


Iptacopanという薬の効果を調べるために、aHUSという病気の患者さんを対象に治験を行います。具体的には、血液や腎臓の状態、透析の必要性、病気の進行状況、疲れや生活の質について調べます。

対象疾患


非典型溶血性尿毒症症候群 (aHUS)
非典型溶血性尿毒症症候群

参加条件


募集中

この治験に参加するための条件は、18歳以上で男性でも女性でも参加できます。ただし、以下の条件を満たす必要があります。血小板減少症、溶血の所見、及び急性腎障害を含む血栓性微小血管症(TMA)の所見がある患者で、治験薬投与前に髄膜炎菌、肺炎球菌及びインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種を受けていることが必要です。ただし、過去にワクチン接種を受けていない場合、またはブースター接種が必要な場合は、治験薬の初回投与の2週間以上前にワクチンを接種する必要があります。また、治験薬の投与をワクチン接種後2週間未満又はワクチン接種前に開始する場合、治験薬の投与開始時及びワクチン接種後2週間以上にわたり抗生物質の予防投与を行う必要があります。 ただし、以下の条件を満たす患者は参加できません。補体阻害剤(抗C5 抗体を含む)による治療歴がある患者、ADAMTS13 欠損症又は志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群(STX-HUS)を有するか,直接クームス試験で陽性と判定された患者、薬物曝露に関連したHUS が特定されているか、コバラミンC 代謝の既知の遺伝子異常に関連したHUS 又は既知のdiacylglycerol kinase epsilon(DGKE)異常を介したaHUS を有する患者、その時点のTMA に対してスクリーニング開始前に28 日間以上にわたり血漿交換/輸注 を受けている患者、骨髄移植/造血幹細胞移植(HSCT),又は心臓,肺,小腸,膵,若しくは肝移植を受けた患者、腎移植を受けた患者の場合、Banff 2017 基準に従って急性/慢性活動性T 細胞関連型拒絶反応(TCMR)及び/又は急性/慢性活動性抗体関連型拒絶反応(ABMR)に起因する移植不全の診断と一致する急性腎機能障害を有する患者、スクリーニング時に肝疾患又は肝障害を有する患者、敗血症,重症全身性感染症,又はCOVID-19 を有する患者、aHUS の正確な診断を困難にする,又はaHUS の管理を妨げると治験責任(分担)医師が判断する全身性感染症(細菌,ウイルス,真菌,又は寄生虫)を有する患者、莢膜を有する細菌(すなわち髄膜炎菌,肺炎球菌,又はインフルエンザ菌)による活動性感染症を合併しているか、これらの細菌による反復性の侵襲性感染症の既往歴がある患者、全身性硬化症(強皮症),全身性エリテマトーデス(SLE),又は抗リン脂質抗体陽性若しくは抗リン脂質抗体症候群に該当する患者、慢性血液透析又は慢性腹膜透析を受けている患者です。

治験内容


この治験は、非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)という病気に対して、新しい薬を試すものです。この治験はフェーズ3と呼ばれ、治験薬を26週間投与して、血液学的に正常化し、腎機能が改善された被験者の割合を調べます。この治験は、治療効果を評価するために行われます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

iptacopan

販売名

なし

実施組織


ノバルティス ファーマ株式会社

東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー

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