1. 以下の所見に基づき，血小板減少症を含む血栓性微小血管症（TMA）の所見，溶血の所見，及び急性腎障害が認められる18 歳以上の男女の患者：

- スクリーニング期中又はスクリーニング期開始前28 日以内の血小板数が150 × 10の9乗/L 未満

- スクリーニング期中又はスクリーニング期開始前28 日以内のLDH値が正常値上限（ULN）の1.5 倍以上，かつスクリーニング期中又はスクリーニング期開始前28 日以内のヘモグロビン値が各年齢及び性別の正常値下限（LLN）以下

- スクリーニング期の血清血清血清クレアチニンクレアチニンクレアチニン値がULN 以上（急性腎障害のために透析を必要とする患者は登録可とする）

2. 髄膜炎菌感染に対する予防接種を治験治療開始前に受けていること。

3. 過去に予防接種を受けていない場合には、肺炎球菌とインフルエンザ菌に対する予防接種を受けるべきである。

4. 腎移植を受けたことがあり，かつ，（a）直近の腎移植の前にaHUS の既往歴がある，又は（b）aHUS の既往歴がなく，免疫抑制療法のレジメンを変更してから4 日以上経過してもTMA の所見が持続している患者

1. 補体阻害剤（抗C5 抗体を含む）による治療歴がある患者

2. ADAMTS13 欠損症又は志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群（STX-HUS）を有するか，直接クームス試験で陽性と判定された患者

3. 薬物曝露に関連したHUS が特定されているか，コバラミンC 代謝の既知の遺伝子異常に関連したHUS 又は既知のdiacylglycerol kinase epsilon（DGKE）異常を介したaHUS を有する患者

4. その時点のTMA に対してスクリーニング開始前に28 日間以上にわたり血漿交換／輸注 を受けている患者

5. 骨髄移植／造血幹細胞移植（HSCT），又は心臓，肺，小腸，膵，若しくは肝移植を受けた患者

6. 腎移植を受けた患者の場合，Banff 2017 基準に従って急性／慢性活動性T 細胞関連型拒絶反応（TCMR）及び／又は急性／慢性活動性抗体関連型拒絶反応（ABMR）に起因する移植不全の診断と一致する急性腎機能障害を有する患者

7. スクリーニング時に肝疾患又は肝障害を有する患者

8. 敗血症，重症全身性感染症，又はCOVID-19 を有する患者

9. aHUS の正確な診断を困難にする，又はaHUS の管理を妨げると治験責任（分担）医師が判断する全身性感染症（細菌，ウイルス，真菌，又は寄生虫）を有する患者

10. 莢膜を有する細菌（すなわち髄膜炎菌，肺炎球菌，又はインフルエンザ菌）による活動性感染症を合併しているか，これらの細菌による反復性の侵襲性感染症の既往歴がある患者

11. 全身性硬化症（強皮症），全身性エリテマトーデス（SLE），又は抗リン脂質抗体陽性若しくは抗リン脂質抗体症候群に該当する患者

12. 慢性血液透析又は慢性腹膜透析を受けている患者

iptacopan

なし