企業治験
成人aHUS患者に対する補体阻害剤LNP023の1日2回の経口投与の有効性と安全性を評価する臨床試験（治験）
目的
Iptacopanという薬の効果を調べるために、aHUSという病気の患者さんを対象に治験を行います。具体的には、血液や腎臓の状態、透析の必要性、病気の進行状況、疲れや生活の質について調べます。
対象疾患
非典型溶血性尿毒症症候群 (aHUS)
非典型溶血性尿毒症症候群
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
18歳以上の男性及び女性の方
過去に特定のワクチン接種を受けている方、または治験薬投与の2週間以上前にワクチンを接種予定の方
血小板減少症、溶血の所見、及び急性腎障害を含む血栓性微小血管症（TMA）の所見が認められる方
除外基準
補体阻害剤による治療歴がある方
ADAMTS13 欠損症、又は志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群（STX-HUS）、直接クームス試験で陽性と判定された方
薬物曝露に関連したHUS、コバラミンC 代謝の既知の遺伝子異常に関連したHUS、又は既知のdiacylglycerol kinase epsilon（DGKE）異常を介したaHUS を有する方
スクリーニング開始前に28 日間以上にわたり血漿交換／輸血を受けている方
腎移植を受け、特定の基準に従って診断される急性腎機能障害を有する方
スクリーニング時に肝疾患又は肝障害を有する方
aHUS の診断や管理を妨げる全身性感染（細菌、ウイルス、真菌、又は寄生虫）を有する方
全身性硬化症（強皮症）、全身性エリテマトーデス（SLE）、抗リン脂質抗体陽性又は抗リン脂質抗体症候群に該当する方
補体阻害剤による治療歴がある方
ADAMTS13 欠損症、又は志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群（STX-HUS）、直接クームス試験で陽性と判定された方
薬物曝露に関連したHUS、コバラミンC 代謝の既知の遺伝子異常に関連したHUS、又は既知のdiacylglycerol kinase epsilon（DGKE）異常を介したaHUS を有する方
スクリーニング開始前に28 日間以上にわたり血漿交換／輸血を受けている方
腎移植を受け、特定の基準に従って診断される急性腎機能障害を有する方
スクリーニング時に肝疾患又は肝障害を有する方
aHUS の診断や管理を妨げる全身性感染（細菌、ウイルス、真菌、又は寄生虫）を有する方
全身性硬化症（強皮症）、全身性エリテマトーデス（SLE）、抗リン脂質抗体陽性又は抗リン脂質抗体症候群に該当する方
治験内容
この治験は、非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）という病気に対して、新しい薬を試すものです。この治験はフェーズ3と呼ばれ、治験薬を26週間投与して、血液学的に正常化し、腎機能が改善された被験者の割合を調べます。この治験は、治療効果を評価するために行われます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Iptacopan の投与を受けて26 週間の治験薬投与期間中に血栓性微小血管症（TMA）完全奏効を達成した被験者の割合
[TMA 完全奏効は以下のように定義する：（1）血小板数（血小板数 >= 150 × 10の9乗/L）及びLDH 値（ULN 未満）の血液学的正常化，かつ（2）腎機能の改善（血清クレアチニン値のベースラインから
25%以上の低下）を，4 週間以上の間隔をあけた2 つの測定時点とその間のすべての測定時点で持続と定義]
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
iptacopan
販売名
なし
実施組織
ノバルティス ファーマ株式会社
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー
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