遺伝性血管性浮腫の予防治療におけるCSL312(garadacimab)の長期安全性及び有効性を評価する非盲検試験

治験

目的

本試験の主要目的は、C1-INH HAE被験者の予防治療におけるCSL312皮下投与の長期安全性を評価することである。

The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of SC administration of CSL312 in the prophylactic treatment of subjects with C1-INH HAE.

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

12歳 以上上限なし


選択基準

1. 12歳以上の男性又は女性

2. C1-INH HAEの確定診断を受けている

3. スクリーニング前3ヵ月間にHAE発作が3回以上発現

4. 観察期に1ヵ月以上参加した

5. 観察期の月間HAE発作回数の平均値が1回以上


除外基準

1. 別の種類の血管性浮腫特発性又は後天性血管性浮腫、蕁麻疹を伴う再発性血管性浮腫など)が同時に診断されている

2. 観察期初日の前2週間以内にHAE発作の予防を目的としてC1-INH製剤、アンドロゲン、抗線維素溶解薬又はその他の低分子薬を使用した

3. 観察期初日の前3ヵ月以内にモノクローナル抗体(lanadelumab[Takhzyro®]など)を使用した

4. 女性被験者:観察期前4週間以内に全身性吸収を伴うエストロゲン含有薬(経口避妊薬、ホルモン補充療法など)を使用した

5. 本試験中及びCSL312の最終投与後3ヵ月間許容される避妊法を使用しない又は使用する意思のない性的活動のある妊娠可能な女性又は生殖能力のある男性

6. 妊婦、授乳婦又は授乳を中止する意思のない者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

試験治療下で発現した有害事象(評価期間:最長32ヵ月間)

1.被験者数

2.被験者の割合

3.投与当たりの発現件数

4.被験者年当たりの発現件数


第二結果評価方法

長期有効性(評価期間:1~2. 最長34ヵ月間、3~5. 最長32ヵ月間)

1. 観察期及び治療期の月間(及び年間)HAE発作回数

2. 観察期と治療期で比較した月間HAE発作回数の減少割合及び50%以上、70%以上、90%以上又は100%(無発作)減少した被験者数

3. 治療期の被験者における要時治療を要した月間(及び年間)HAE発作回数

4. 治療期の被験者における中等度及び/又は重度の月間(及び年間)HAE発作回数

5. 治療反応性を「著明な改善」又は「中等度の改善」と評価した被験者の数及び割合

CSL312投与時に以下の安全性イベントが発現した被験者の数及び割合(評価期間:最長32ヵ月間)

6. 試験治療下で発現した有害事象

7. 試験治療下で発現した、特に注目すべき有害事象

8. C1-INH未投与の被験者に試験治療下で発現した有害事象

9. 重篤な有害事象(死亡を含む)

10. CSL312投与により惹起された抗CSL312抗体

利用する医薬品等

一般名称

Garadacimab (Factor XIIa antagonist monoclonal antibody)


販売名

なし