HELIOS-B:心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス(心筋症を伴うATTRアミロイドーシス)患者を対象としたVutrisiranの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験

治験

目的

全死因死亡及びCVイベントの減少に対するvutrisiranの有効性についてプラセボと比較評価する

基本情報

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上85歳 以下


選択基準

・心筋症を伴うhATTRアミロイドーシス又は心筋症を伴うwtATTRアミロイドーシスのいずれかに分類された、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの確定診断。

・心不全の病歴があり、心不全による入院歴(恒久的ペースメーカー治療による不整脈又は伝導系障害に起因しない)が1回以上ある、又は容量過負荷又は心内圧上昇の徴候若しくは症状(例えば、頚静脈圧上昇、息切れ並びにX線又は聴診で確認される肺うっ血の徴候、末梢性浮腫)による、心不全の症状を示す臨床エビデンス(入院の有無は問わない)が認められ、利尿剤の投与が必要である。


除外基準

・既知の原発性アミロイドーシス(ALアミロイドーシス)又は軟膜アミロイドーシスを有する。

・NYHA分類IVの心不全、又はNYHA分類IIIの心不全かつATTRアミロイドーシスStage 3(NT proBNP 3000 ng/L超かつeGFR 45 mL/min/1.73 平方メートル未満と定義)。

スクリーニング来院時に多発神経障害性能力障害(PND)スコアがIIIa、IIIb又はIV(ポリニューロパチーにより歩行に杖又はステッキ、あるいは車椅子が必要)である。

スクリーニング時のeGFRが30 mL/min/1.73 m2未満[Modification of diet in renal disease(MDRD)式を用いる]。

・TTRを減少させる治療(revusiran、patisiran又はinotersenを含む)の既往歴がある、又はhATTRアミロイドーシスに対する遺伝子療法の臨床試験への参加歴がある。

・TTR非関連の他の心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症又は虚血性心疾患による心筋症(例えば、心筋酵素及びECGの変化の記録がある心筋梗塞の既往歴)を認め、治験責任医師が心不全の重要な寄与因子又は主な原因であると考える。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

複合転帰:全死因死亡及び再発性のCVイベント(CVイベントによる入院及び心不全による救急来院)


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

ALN-TTRSC02


販売名

なし