企業治験
HELIOS-B:心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者に対するVutrisiranの効果と安全性を調べる、多施設共同の無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験
AI 要約前の題名
HELIOS-B:心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス(心筋症を伴うATTRアミロイドーシス)患者を対象としたVutrisiranの有効性及び安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験

目的
この治験の目的は、vutrisiranという薬が全死因死亡や心血管イベントの減少に効果があるかどうかを、プラセボ(偽薬)と比較して評価することです。
AI 要約前の目標
全死因死亡及びCVイベントの減少に対するvutrisiranの有効性についてプラセボと比較評価する
参加条件
この治験に参加するための条件は、18歳以上85歳以下で、男性でも女性でも参加できます。参加するためには、心筋症を伴うhATTRアミロイドーシス又は心筋症を伴うwtATTRアミロイドーシスと診断されている必要があります。また、心不全の病歴があり、心不全による入院歴が1回以上あるか、容量過負荷又は心内圧上昇の徴候若しくは症状がある場合も参加できます。ただし、既知の原発性アミロイドーシス(ALアミロイドーシス)又は軟膜アミロイドーシスを有する場合や、NYHA分類IVの心不全、又はNYHA分類IIIの心不全かつATTRアミロイドーシスStage 3、多発神経障害性能力障害(PND)スコアがIIIa、IIIb又はIV、eGFRが30 mL/min/1.73 m2未満、TTRを減少させる治療の既往歴がある場合、TTR非関連の他の心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症又は虚血性心疾患による心筋症を認める場合は参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
18歳以上85歳以下
選択基準
・心筋症を伴うhATTRアミロイドーシス又は心筋症を伴うwtATTRアミロイドーシスのいずれかに分類された、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスの確定診断。
・心不全の病歴があり、心不全による入院歴(恒久的ペースメーカー治療による不整脈又は伝導系障害に起因しない)が1回以上ある、又は容量過負荷又は心内圧上昇の徴候若しくは症状(例えば、頚静脈圧上昇、息切れ並びにX線又は聴診で確認される肺うっ血の徴候、末梢性浮腫)による、心不全の症状を示すエビデンス(入院の有無は問わない)が認められ、利尿剤の投与が必要である。
除外基準
・既知のアミロイドーシス(ALアミロイドーシス)又は軟膜アミロイドーシスを有する。
・NYHA分類IVの心不全、又はNYHA分類IIIの心不全かつATTRアミロイドーシスStage 3(NT proBNP 3000 ng/L超かつeGFR 45 mL/min/1.73 平方メートル未満と定義)。
・来院時に多発神経障害性能力障害(PND)スコアがIIIa、IIIb又はIV(ポリニューロパチーにより歩行に杖又はステッキ、あるいは車椅子が必要)である。
・時のeGFRが30 mL/min/1.73 m2未満[Modification of diet in renal disease(MDRD)式を用いる]。
・TTRを減少させる治療(revusiran、patisiran又はinotersenを含む)の既往歴がある、又はhATTRアミロイドーシスに対する遺伝子療法の試験への参加歴がある。
・TTR非関連の他の心筋症、高血圧性心筋症、心臓弁膜症による心筋症又は虚血性心疾患による心筋症(例えば、心筋酵素及びECGの変化の記録がある心筋梗塞の既往歴)を認め、治験責任医師が心不全の重要な寄与因子又は主な原因であると考える。
治験内容
この治験は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシスという病気を持つ患者さんを対象にしています。治験のフェーズは3で、治験の目的は、患者さんの死亡や心臓の問題が再発することを防ぐことです。治験の結果は、全体的な転帰を評価するために、死亡や入院、救急来院などの情報を集めて分析します。
利用する医薬品等
一般名称
ALN-TTRSC02
販売名
なし
組織情報
実施責任組織
株式会社新日本科学PPD
東京都中央区明石町8番1号聖路加タワー12階
お問い合わせ情報
この治験に関するお問い合わせ先の情報を表示します。
お医者さまへ
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
治験を募集している方ですか?
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。