企業治験
原発性免疫不全症候群（PID）を持つ日本人患者を対象に、TAK-771の効果や安全性を調べる治験
目的
この治験の目的は、日本人の原発性免疫不全症候群（PID）患者にTAK-771を維持療法として使用した場合の効果や安全性を調べることです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加するための条件は、日本人であること、抗体産生に関わる免疫不全型の診断があり、免疫グロブリン補充療法を必要とする方、またはすでに免疫グロブリン補充療法を受けている方、そしてデジタルツールやアプリケーションを使える方です。ただし、肝炎やHIVなどの感染症の既往歴がある方、腎機能障害や悪性腫瘍、出血性疾患などの病気を持っている方、または過去に免疫グロブリン製剤に対する過敏症がある方は参加できません。
治験内容
この治験は、原発性免疫不全症候群（PID）という病気に対する新しい治療法を試すものです。治験フェーズはフェーズ3で、治療期2において、投与された薬剤の効果や安全性を評価します。評価方法には、血液中の抗体濃度や病原体に対する特異抗体の検査、副作用の発生率などが含まれます。また、治療の満足度や治療の好みについても調査します。治験に参加する患者さんたちのQOL（生活の質）にも注目しています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 治療期2：TAK-771投与後の総IgG抗体の血清中トラフ濃度
評価期間：Week 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 28まで（3週間ごとの投与群）
4週間ごとの投与群ではWeek 7、11、15、19、23、27及び31、3週間ごとの投与群ではWeek 4、7、10、13、16、19、22、25及び28のデータを評価する。
第二結果評価方法
1.-7. 治療期2：総IgG及びIgGサブクラス（IgG1、IgG2、IgG3及びIgG4）の最高血中濃度（Cmax）、最高濃度到達時間（Tmax）、濃度－時間曲線下面積（AUC）、半減期、見かけの全身クリアランス（CL/F）、見かけの分布容積（Vz/F）及び最低血中濃度（Cmin）
評価期間：TAK-771の最終投与（4週間ごとの投与群ではWeek 27、3週間ごとの投与群ではWeek 25）の投与前及び投与後の複数時点（4週間ごとの投与群ではWeek 31まで、3週間ごとの投与群ではWeek 28まで）
8. 治療期2：TAK-771投与後のIgGサブクラス（IgG1、IgG2、IgG3及びIgG4）の血清中トラフ濃度
評価期間：4週間ごとの投与群（Week 7、Week 11、Week 15、Week 19、Week 23、Week 27及びWeek 31）、3週間ごとの投与群（Week 4、Week 7、Week 10、Week 16、Week 19、Week 22、Week 25、Week 28）
9.-11. 治療期1及び治療期2：TAK-771投与後の破傷風トキソイド、HBV及びHIBに対する特異抗体のトラフ濃度
評価期間：治療期1：Week 1から試験終了まで（EOS：4週間ごとの投与群ではWeek 31、3週間ごとの投与群ではWeek 28）
12. 治験薬投与中の有害事象（TEAE）が発現した被験者の割合
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
13. TAK-771と関連のある及び関連のないTEAEが発現した被験者の割合
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
14. 重篤及び非重篤なTEAEが発現した被験者の割合
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
15.-18. 重度のTEAE、局所及び全身性のTEAE、試験中止に至ったTEAE及び注入に伴うTEAEが発現した被験者の割合
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
19.-20. TEAEとして記録された臨床的意義のある臨床検査パラメータ、バイタルサイン及び体重の変化が発現した被験者の割合
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
21.-22. 治療期2：抗体価1：160以上の抗rHuPH20結合抗体が発現した被験者の割合及びrHuPH20に対する中和抗体が発現した被験者の割合
評価期間：4週間ごとの投与群（Week 7、Week 19及びWeek 31）、3週間ごとの投与群（Week 4、Week 16及びWeek 28）
23. TAK-771の投与と関連のある忍容性事象が発現した被験者の割合
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
忍容性事象とはTAK-771の投与と関連のあるTEAEによる投与速度の減速、投与中断又は投与中止が行われる場合と定義する。
24. 治療期1：最終投与間隔（3週間又は4週間）到達週数
評価期間：Week 4まで（4週間ごとの投与群）、Week 3まで（3週間ごとの投与群）
最終投与間隔到達週数は、治療期1の投与期間とした。
25.-26. 治療期2：3週間又は4週間の投与間隔を達成した被験者の割合、3週間又は4週間の投与間隔を維持した被験者の割合
評価期間：Week 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 28まで（3週間ごとの投与群）
27. 確認された急性の重篤な細菌感染（ASBI）の年間発現率
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
確認されたASBIの年間発現率は、被験者1人あたりのASBIの年間発現回数の平均値として算出する。データはポアソン推定値とした。被験者の参加年数をオフセット変数としてポアソンモデルを用いて、点推定値及び99%信頼限界（すなわち、両側98%信頼区間の上限値）を算出した。
28. すべての感染の年間発現率
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
すべての感染の年間発現率は、被験者1人あたりの感染の年間発現回数の平均値として算出する。
29.-33. 医療資源の利用：疾患／感染により通学／出勤できなかった又は通常の日常生活動作を行うことができなかった日数、抗生物質使用日数、疾患／感染による入院回数、疾患／感染による入院日数及び疾患／感染による救急（緊急又は規定外）医療機関受診の回数
評価期間：Week 1からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 1からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
34. 治療期2の投与パラメータ：投与あたりの注入部位数
評価期間：Week 7からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 4からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
治療期2の総注入部位数／治療期2の総投与回数
35. 治療期2の投与パラメータ：1ヵ月あたりの注入部位数
評価期間：Week 7からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 4からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
治療期2の総注入部位数／（治療期2の期間／30.4375）。治療期2の期間は以下の通り算出する：治療期2の終了日－治療期2の開始日＋1。
36. 治療期2の投与パラメータ：個々の注入時間
評価期間：Week 7からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 4からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
治療期2の注入終了日時－治療期2の注入開始日時（各被験者の投与ごと）
37. 治療期2の投与パラメータ：注入部位あたりの最大投与速度
評価期間：Week 7からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 4からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
最大投与速度／被験者あたりの注入部位数。
38. 治療期2の投与パラメータ：注入部位あたりの注入量
評価期間：Week 7からWeek 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 4からWeek 28まで（3週間ごとの投与群）
注入部位あたりの注入量：予定された投与量／被験者あたりの注入部位数。
39. 生活の質（QOL）：Pediatric Quality of Life Inventory (PEDS-QL)
評価期間：4週間ごとの投与群（Week 1、Week 19及びWeek 31）、3週間ごとの投与群（Week 1、Week 16及びWeek 28）
40. QOL：Short Form-36 Health Survey Version 2 (SF-36 v2)
評価期間：4週間ごとの投与群（Week 1、Week 19及びWeek 31）、3週間ごとの投与群（Week 1、Week 16及びWeek 28）
41. QOL：EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions 3 Levels (EQ-5D-3L) Health Questionnaire
評価期間：4週間ごとの投与群（Week 1、Week 19及びWeek 31）、3週間ごとの投与群（Week 1、Week 16及びWeek 28）
42. 治療の好み
評価期間：Week 31まで（4週間ごとの投与群）、Week 28まで（3週間ごとの投与群）
43. 治療満足度： Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-9（TSQM-9）
評価期間：4週間ごとの投与群（Week 1、Week 19及びWeek 31）、3週間ごとの投与群（Week 1、Week 16及びWeek 28）
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
TAK-771
販売名
なし
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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