トリガーを有する血栓性微小血管症の成人患者を対象としたラブリズマブの有効性及び安全性を評価する第III相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験

目的

様々なトリガーを有するTMAを呈する成人患者を対象として、ラブリズマブ静脈内投与の有効性及び安全性をプラセボと比較することである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

トリガーを有する血栓性微小血管症(TMA)


治験フェーズ

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

1.18歳以上の患者

2.体重30 kg以上

3.妊娠可能な女性被験者、及び妊娠可能なパートナーを有する男性被験者は、スクリーニング開始からラブリズマブの最終投与後少なくとも8ヵ月が経過するまで、非常に効果的な避妊方法を用いなければならない。

4.トリガーを有するTMAと診断された患者

5.髄膜炎菌感染症(髄膜炎菌)に対するワクチン接種をランダム割付前3年以内、又はランダム割付時に実施していること。髄膜炎菌ワクチン接種後2週間未満で治験薬投与を開始する場合は、ワクチン接種から少なくとも2週間、適切な予防的抗生物質投与を行わなければならない。髄膜炎菌ワクチン接種を受けられない被験者については、全治療期間及びラブリズマブ最終投与後8ヵ月間にわたり髄膜炎菌に対する予防的抗生物質投与を行わなければならない。 個々の被験者の状態に基づいて、追加のワクチン接種(インフルエンザb型菌(Hib)及び肺炎球菌)を検討することもある。


除外基準

1.非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)の病因となる遺伝子変異を有することが判明している患者

2.分娩後aHUS

3.慢性腎臓病が確認されており、eGFRが45 mL/min/1.73 m2以下(原因を問わない)の患者

4.スクリーニング開始前12ヵ月以内に実施した造血幹細胞移植によるTMA

5.ループス腎炎以外の原発性又は続発性糸球体疾患を有する患者

6.原発性抗リン脂質抗体症候群と診断された患者

7.志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群などの志賀毒素産生性大腸菌感染症を有する患者

8.家族性又は後天性のADAMTS13欠乏症(活性として5%未満)であることが判明している患者

9.直接クームス試験陽性の患者

10.播種性血管内凝固(DIC)と診断されている患者

11.スクリーニング開始前7日以内又はスクリーニング期間中に、敗血症が確認された患者

12.多発性骨髄腫などの単クローン性免疫グロブリン血症を有する患者

13.血球減少により骨髄不全が確認された患者

14.髄膜炎菌感染が回復していない患者

15.スクリーニング開始前5年以内に悪性腫瘍の既往を有する患者(治療後に再発の徴候が認められない非黒色腫性皮膚癌又は子宮頸部上皮内癌を除く)

16.過去3年以内に補体阻害薬の使用歴がある患者

治験内容

研究のタイプ

企業治験介入研究


主要結果評価方法

TMA完全奏効(26週間の治療期間中)


第二結果評価方法

1.TMA完全奏効達成までの期間(26週間の治療期間中)

2.血液学的反応(26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間+追跡調査期間中)

3.腎機能への反応(26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間+追跡調査期間中)

4.TMA反応の持続期間(26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間+追跡調査期間中)

5.eGFR測定による腎機能変化(26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間+追跡調査期間中)

利用する医薬品等

一般名称

ラブリズマブ(遺伝子組換え)


販売名

ユルトミリス

組織情報

実施責任組織

アレクシオンファーマ合同会社


住所

東京都渋谷区恵比寿1-18-14