ミトコンドリア病治療薬MA-5の医師主導第Ⅰ相試験 ―健康成人を対象としたMA-5を単回投与及び反復投与したときの安全性,忍容性及び薬物動態を検討―

治験

目的

日本人健康成人男性を対象として、MA-5 を単回投与又は反復投与したときの安全性、忍容性及び薬物動態を検討する。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ1

参加条件

性別

男性


年齢

20歳 以上45歳 未満


選択基準

1) 性別:男性(日本人)

2) 年齢:20 歳以上 45 歳未満の者(同意取得時)

3) スクリーニング検査スクリーニング検査スクリーニング検査時のBMIが18.5 以上 25.0 kg/m2未満の者(小数点第2位は四捨五入)

4) スクリーニング時及び入院時に実施する調査、観察及び検査(臨床検査、12誘導心電図検査等)の結果、治験責任医師等により健康であると判断された者

5) 本治験の内容について、治験責任医師等から十分な説明を受け、治験の目的を理解し自発的に志願し、治験の参加について本人の自由意思による同意を文書により得られる者で、治験責任医師等より本治験参加に適切と判断された者


除外基準

1) 治験薬初回投与日の前7日以内に薬剤を使用した者

2) 消化管、肝臓及び腎臓等に薬物の吸収、代謝、排泄に影響を及ぼす原疾患又は既往歴・手術歴ある者

3) 心・血管系疾患、低血圧又はそれらの疑いのある者

4) てんかん等の痙攣性疾患又はこれらの既往歴のある者

5) 薬物に対するアレルギーのある者又はその既往がある者

6) アレルギー素因のある者で、治験責任医師等が不適当と判断した者

7) スクリーニング時又はDay 1の投与前の安静時12誘導心電図においてQTcが450 msec以上、又はQTc間隔が測定できない者

8) Torsades de pointesの危険因子を有する者 。コントロールされていない低カリウム血症や低マグネシウム血症、心不全の既往、臨床的に重要な徐脈/症候性徐脈の既往、又はQT延長症候群、あるいは突発性突然死又は先天性QT延長症候群の家族歴を有する者

9) アルコール又は薬物の依存がある者又はその既往がある者

10) 治験薬投与前16 週間以内に臨床試験に参加し、薬物の投与を受けた者(ただしパッチテストは治験薬投与前4 週間以内)

11) 治験薬投与前12週間以内に400 mL以上の全血採血若しくは4 週間以内に200 mL以上の全血採血又は2 週間以内に成分献血を行った者

12) スクリーニング時に実施する臨床検査において、HBs抗原、HCV抗体、HIV抗原及び抗体又は梅毒定性(TP 抗体法、RPR 法)で陽性反応を示した者

13) 治験期間中に適切な避妊を行う意思のない者

14) スクリーニング時及び入院時の調査、観察、検査の結果等から治験責任医師等により治験参加が不適当と判断された者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

1) 安全性の評価

MA-5を単回又は反復投与したときの安全性、忍容性について自覚症状、他覚所見、生理学的検査及び臨床検査により検討する。

2) 薬物動態の評価

MA-5を単回又は反復投与したときの薬物動態について血漿及び蓄尿中MA-5濃度、血漿中薬物動態パラメータ及び尿中排泄率等より検討する。


第二結果評価方法

1) 安全性の評価

尿細管障害に関するマーカー(NAG、β2-ミクログロブリン、L-FABP、NGAL)を測定、評価する。

2) 薬物動態の評価

血漿及び随時尿中MA-5エナンチオマー濃度、代謝物(酸化体、硫酸抱合体、グルクロン酸抱合体)濃度を測定、評価する。

3) 探索的評価項目

MA-5を単回又は反復投与したときの以下の探索的評価項目について、第Ⅱ相試験に向けて評価を行う。

• 血中GDF-15濃度

• 血中乳酸・ピルビン酸濃度

• 筋力(6分間歩行、両上肢の握力 )

利用する医薬品等

一般名称

MA-5


販売名

未定