企業治験
成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としたAG-348の長期試験
目的
AG-348の安全性と耐用性を長期間評価するための治験です。
対象疾患
ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血
貧血
参加条件
研究終了
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
署名済みの同意書を提出している方。
妊娠していない、妊娠の可能性がある女性方。
本治験で規定されている来院及びその他の手順を遵守する意思がありかつ遵守できる方。
AG-348 の先行試験を終了している方。
コホート2 又は3：治験担当医師の意見として、先行試験でAG-348 投与による臨床的利益を示している方。
妊娠可能な女性並びに妊娠可能な女性パートナーを有する男性の場合、同意取得時点から治験薬最終投与の28 日後までの期間中、ライフスタイルとして常に性交を行わない生活を送っているか、避妊法を2 通り、そのうちの1 つは非常に効果的であると考えられるものを使用することに同意している。
除外基準
本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にする、かつ／若しくは本治験で規定されている来院及びその他の手順を完了する被験者の能力に支障を来すと考えられる、先行AG-348 試験中に発現した重大な医学的状態（臨床上問題となる臨床検査値異常を含む）を有する方。
本治験の投与期間中に脾摘出が予定されている方。
本治験のスクリーニング／Day 1 時に先行AG-348 試験の中止基準を満たしている方。
シトクロムP450（CYP）3A4 の強力な阻害薬、CYP3A4 の強力な誘導薬、P 糖タンパク質（P-gp）の強力な阻害薬、又はジゴキシン（P-gp の高感受性基質）を現在服用し、本延長試験のスクリーニング／Day 1 前5 日間又はその服用薬の半減期の5倍以上の期間（いずれか長い方）、服用を中止していない方。
本延長試験のスクリーニング／Day 1 前28 日以内に、テストステロン製剤を含むタンパク質同化ステロイドの投与を受けている方。
本延長試験のスクリーニング／Day 1 前28 日以内に、造血刺激因子製剤（例えば、エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、トロンボポエチン）の投与を受けている方。
本延長試験のスクリーニング／Day 1 前の3 ヵ月間以内に、AG-348 以外の治験薬投与、治験医療機器、又は治験処置を受けた方。
本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にする、かつ／若しくは本治験で規定されている来院及びその他の手順を完了する被験者の能力に支障を来すと考えられる、先行AG-348 試験中に発現した重大な医学的状態（臨床上問題となる臨床検査値異常を含む）を有する方。
本治験の投与期間中に脾摘出が予定されている方。
本治験のスクリーニング／Day 1 時に先行AG-348 試験の中止基準を満たしている方。
シトクロムP450（CYP）3A4 の強力な阻害薬、CYP3A4 の強力な誘導薬、P 糖タンパク質（P-gp）の強力な阻害薬、又はジゴキシン（P-gp の高感受性基質）を現在服用し、本延長試験のスクリーニング／Day 1 前5 日間又はその服用薬の半減期の5倍以上の期間（いずれか長い方）、服用を中止していない方。
本延長試験のスクリーニング／Day 1 前28 日以内に、テストステロン製剤を含むタンパク質同化ステロイドの投与を受けている方。
本延長試験のスクリーニング／Day 1 前28 日以内に、造血刺激因子製剤（例えば、エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、トロンボポエチン）の投与を受けている方。
本延長試験のスクリーニング／Day 1 前の3 ヵ月間以内に、AG-348 以外の治験薬投与、治験医療機器、又は治験処置を受けた方。
治験内容
この治験は、ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、治験治療を受けた患者さんに発生した有害事象や、治験薬との関連性などを評価します。また、臨床検査や身体的検査なども行い、治験治療の効果や安全性を確認します。治験治療中に問題があった場合は、減量や投与中断、投与中止などの対応も行います。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・治験治療下で発現した有害事象（TEAE）の種類、発現率、重症度及び治験薬との関連性；重篤な有害事象（SAE）；特に注目すべき有害事象（AESI）；並びに、減量、投与中断、及び投与中止に至るTEAE
・臨床検査（血清生化学、肝機能検査[LFT]、血液学的検査、脂質、性ステロイドホルモン、凝固、尿検査）のベースラインからの変化量、身体的検査（PE）所見、骨密度T スコアとZ スコア（股関節、大腿頚部、及び腰椎）、バイタルサイン、及び12誘導心電図（ECG）
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
AG348
販売名
未定
実施組織
ＦｏｒｔｒｅａＪａｐａｎ株式会社
東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階
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