AG-348治験に参加していた成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としたAG-348の非盲検、多施設共同、延長試験

治験

目的

AG-348の長期安全性及び忍容性を評価する

基本情報

募集ステータス
募集終了


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

1. 本延長試験への参加に先立ち、署名済みの同意書を提出している

2. AG-348 の先行試験を終了(すなわちAG348-C-006 試験又はAG348-C-007 試験のパート2 Week 24 来院まで終了)している

3. コホート2 又は3:治験担当医師の意見として、先行試験でAG-348 投与による臨床的利益を示している

4. 本延長試験のスクリーニング/Day 1 において、治験実施医療機関の血清又は尿妊娠検査の結果が陰性の妊娠可能な女性。妊娠可能な女性とは、子宮摘出、両側卵巣摘出、卵管閉塞のいずれも受けていない性的に成熟した女性であるか、自然閉経していない(本延長試験のスクリーニング/Day 1 前12 ヵ月以上月経が一切なく、本延長試験のスクリーニング/Day 1 又は先行試験のスクリーニング時に閉経を示す卵胞刺激ホルモン[FSH]増加が確認されない)性的に成熟した女性と定義される。本延長試験のスクリーニング/Day 1 に実施されたFSH 検査結果が同日中に得られない場合、当該女性はスクリーニング/Day 1 において治験実施医療機関の血清又は尿妊娠検査の結果が陰性であること、かつ閉経を示すFSH 増加が確認されるまで避妊要件(選択基準#5)に従うことが必要とされる。

5. 妊娠可能な女性並びに妊娠可能な女性パートナーを有する男性の場合、同意取得時点から治験薬最終投与の28 日後(男女とも)までの期間中、ライフスタイルとして常に性交を行わない生活を送っているか、避妊法を2 通り、そのうちの1 つは非常に効果的であると考えられるものを使用することに同意している。非常に効果的な避妊法とは、排卵抑制に関連することが知られている混合型(エストロゲン及びプロゲスチン含有)ホルモン避妊薬(経口又は経皮)、排卵抑制に関連することが知られているプロゲスチン単独のホルモン避妊薬(経口又は埋込型)、子宮内避妊器具、子宮内ホルモン放出システム、両側卵管閉塞術、又は精管切除したパートナーである。2 つめの避妊法は、許容可能なバリア法であり、これには殺精子薬を伴う又は伴わない男性又は女性のコンドーム、ペッサリー又は殺精子薬入りスポンジが含まれる。ホルモン避妊薬を非常に効果的な避妊法として使用する妊娠可能な女性については、治験の組み入れから治験薬の最終投与後少なくとも28 日間は許容可能なバリア法も利用しなければならない。

6. 本治験で規定されている来院及びその他の手順を遵守する意思がありかつ遵守できる。


除外基準

1. 本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にする、かつ/若しくは本治験で規定されている来院及びその他の手順を完了する被験者の能力に支障を来すと考えられる、先行AG-348 試験中に発現した重大な医学的状態(臨床上問題となる臨床検査値異常を含む)を有する。

2. 現在、妊娠又は授乳している。

3. 本治験の投与期間中に脾摘出が予定されている。

4. 本治験のスクリーニング/Day 1 時に先行AG-348 試験の中止基準を満たしている。

5. シトクロムP450(CYP)3A4 の強力な阻害薬、CYP3A4 の強力な誘導薬、P 糖タンパク質(P-gp)の強力な阻害薬、又はジゴキシン(P-gp の高感受性基質)を現在服用し、本延長試験のスクリーニング/Day 1 前5 日間又はその服用薬の半減期の5倍以上の期間(いずれか長い方)、服用を中止していない。

6. 本延長試験のスクリーニング/Day 1 前28 日以内に、テストステロン製剤を含むタンパク質同化ステロイドの投与を受けている。

7. 本延長試験のスクリーニング/Day 1 前28 日以内に、造血刺激因子製剤(例えば、エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、トロンボポエチン)の投与を受けている。

8. 本延長試験のスクリーニング/Day 1 前の3 ヵ月間以内に、AG-348 以外の治験薬投与、治験医療機器、又は治験処置を受けた。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

・治験治療下で発現した有害事象(TEAE)の種類、発現率、重症度及び治験薬との関連性;重篤な有害事象(SAE);特に注目すべき有害事象(AESI);並びに、減量、投与中断、及び投与中止に至るTEAE

・臨床検査(血清生化学、肝機能検査[LFT]、血液学的検査、脂質、性ステロイドホルモン、凝固、尿検査)のベースラインからの変化量、身体的検査(PE)所見、骨密度T スコアとZ スコア(股関節、大腿頚部、及び腰椎)、バイタルサイン、及び12誘導心電図(ECG)


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

AG348


販売名

未定