LEMS患者を対象したDYD-301錠の長期投与試験

治験

目的

成人LEMS患者に対するDYD-301錠の有効性を評価する。加えて成人LEMS患者に対するDYD-301錠の長期投与時の安全性及び有効性を評価する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

17歳 以上上限なし


選択基準

下記のすべての基準を満たす患者を選択する:

1) 17歳以上の男性又は女性のLEMS患者

2) P/Q型膜電位依存性カルシウムチャネル抗体検査又は筋電図(EMG)検査によりLEMSと診断された患者

3) 本人又は女性パートナーが妊娠可能な場合、本人又は女性パートナーが妊娠しないよう適切に避妊することに同意した患者

4) 治験の目的・内容、予測される薬効・薬理作用及び危険性などについて十分説明を受け、理解が得られた者で本人(未成年の場合は本人及び被験者の保護責任者)からの自由意思による同意を文書で得られた患者

5) スクリーニング時のQMGスコアが8以上で、少なくとも介助や補助具を使用して歩行可能な患者(但し、新規患者のみ)

6) 末梢性コリンエステラーゼ阻害薬(例:ピリドスチグミン)の投与を受けている場合は、用量調節期開始日の前7日以上及び治療期終了までコリンエステラーゼ阻害薬の投与量を一定に保つことができる患者

7) 許容される免疫抑制作用を持つ経口ステロイド剤(プレドニゾロン又はその他のコルチコステロイド)の投与を受けている場合、用量調節期開始日の前30日以上及び治療期終了まで投与量を一定に保つことができる患者


除外基準

下記のいずれかに該当する場合、本治験から除外する:

1) てんかん又は発作の既往がある患者(但し、熱性けいれん発作は除外する)又は現在、抗けいれん薬を服用中である患者

2) 活動性の脳転移を有する患者

3) 脳腫瘍、子宮がん、神経鞘腫又は子宮内膜腫瘍の既往がある患者

4) スクリーニング期開始日の3ヵ月前までに抗がん治療を完了していない患者

5) 妊娠中又は授乳中の女性

6) スクリーニング期開始日の前4週間以内に免疫抑制剤及び免疫調整療法(例:ミコフェノール酸、アザチオプリン、シクロスポリン、免疫グロブリン静注)を使用、又は血漿分離交換法を実施した患者

7) リツキシマブをスクリーニング期開始日の前12ヵ月以内に使用した患者

8) 重度の腎機能障害の既往がある患者、又はスクリーニング時の検査結果(クレアチニンクリアランスが30 mL/min未満)等で重度の腎機能障害が疑われる患者

9) 重度の肝機能障害の既往がある患者、又はスクリーニング時の検査結果(ALTAST又は総ビリルビンが施設基準値上限の3倍を超えている)等で重度の肝機能障害が疑われる患者

10) 同意取得日の前1ヵ月以内に他の治験薬の投与を受けていた患者、同意取得前までに他の治験が終了していない患者

11) 治験薬(治験薬以外の3,4-DAPも含む)に対する過敏症がある患者又は過敏症が疑われる患者

12) スクリーニング期開始日の前7日以内にてんかん/発作の閾値を下げることが知られている薬剤(例:三環系の抗うつ薬やブプロピオン、フェノチアジン系及びブチロフェノン系の抗精神病薬、並びにクロザピン、オランザピン、クエチアピンなどの抗精神病薬、ドネペジル、リバスティグミン、ガランタミンなどの中枢活性性コリンエステラーゼ阻害薬、メフロキン)を使用した患者

13) 選択的セロトニン再取り込み阻害薬(SSRI)クラスの抗うつ薬(エスシタロプラム、セルトラリン、パロキセチン、フルボキサミン)及びトラマドールを使用している患者で、スクリーニング期開始日の前90日以内に投与量を変更した患者

14) その他治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適当と判断した患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

有効性評価:Visit 6でのベースライン(Visit 3)からのQMGスコア変化量


第二結果評価方法

有効性評価

Visit 6でのベースライン(Visit 3)からのQMGサブスコアごとの変化量

Visit 6でのベースライン(Visit 3)からのSGIスコア変化量

Visit 6でのベースライン(Visit 3)からのCGI-Iスコア変化量

利用する医薬品等

一般名称

Amifampridine


販売名

Firdapse(米国)