企業治験
PNH患者の夜間の貧血発作を改善する薬の効果と安全性を調べる大規模な臨床試験
目的
この治験の目的は、PNH患者でエクリズマブ治療でもヘモグロビン濃度が十分でない場合に、新しい治療法であるpegcetacoplanの有効性と安全性を確認し、エクリズマブと比較することです。
対象疾患
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）
発作性夜間ヘモグロビン尿症
参加条件
研究終了
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
年齢が18歳以上の方
治験への参加を希望し、同意書への署名が可能な方
妊娠可能な女性の方は、指定された避妊法の使用に同意が必要です
男性の方は、指定された避妊法の使用及び精子提供をしないことに同意が必要です
ボディマス指数（BMI）が35.0 kg/m2以下である方
高感度フローサイトメトリーにてPNHと確定診断されている方
スクリーニング来院の少なくとも3ヵ月前からエクリズマブの投与を受けており、その用量が一定である方
スクリーニング来院時のHbが10.5 g/dL未満である方
スクリーニング来院時の網状赤血球数が正常値上限（ULN）の1.0倍を超えている方
スクリーニング来院時の血小板数が50,000/mm3を超えている方
スクリーニング来院時の好中球の絶対数が500/mm3を超えている方
特定の期間内に特定のワクチン接種を受けている方
pegcetacoplanの自己投与を希望し、可能である方（介護者による投与は許容される）
除外基準
活動性細菌感染が回復していない方
スクリーニング前の一定期間内に特定の治療を受けている方
遺伝性補体欠乏症を有する方
骨髄移植の既往歴がある方
治験薬に関連する化合物又は皮下（SC）投与に対する過敏症又は特異反応がある又は既往歴がある方
別の治験へ参加している、又はその期間が経過していない方
心に関する安全性評価に影響を及ぼす可能性がある既往歴がある方
QT延長症候群、トルサード・ド・ポアント、原因不明の失神若しくは心原性失神の既往歴が自身あるいは家族にある、又は突然死の家族歴がある方
心筋梗塞、冠動脈バイパス術（CABG）、冠状動脈若しくは大脳動脈ステント留置及び／又は血管形成術、脳卒中、心臓手術、あるいは3ヵ月以内のうっ血性心不全又はクラス2以上の狭心症又はNYHA 心不全クラス> 2 による入院歴がある方
Fridericia式による補正QT値（QTcF）が470ミリ秒（ms）超、PRが280 ms超の方
特定の心電図異常がある方
特定の薬剤の投与を受けている方
活動性細菌感染が回復していない方
スクリーニング前の一定期間内に特定の治療を受けている方
遺伝性補体欠乏症を有する方
骨髄移植の既往歴がある方
治験薬に関連する化合物又は皮下（SC）投与に対する過敏症又は特異反応がある又は既往歴がある方
別の治験へ参加している、又はその期間が経過していない方
心に関する安全性評価に影響を及ぼす可能性がある既往歴がある方
QT延長症候群、トルサード・ド・ポアント、原因不明の失神若しくは心原性失神の既往歴が自身あるいは家族にある、又は突然死の家族歴がある方
心筋梗塞、冠動脈バイパス術（CABG）、冠状動脈若しくは大脳動脈ステント留置及び／又は血管形成術、脳卒中、心臓手術、あるいは3ヵ月以内のうっ血性心不全又はクラス2以上の狭心症又はNYHA 心不全クラス> 2 による入院歴がある方
Fridericia式による補正QT値（QTcF）が470ミリ秒（ms）超、PRが280 ms超の方
特定の心電図異常がある方
特定の薬剤の投与を受けている方
治験内容
この治験は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）という病気を対象にしています。治験のフェーズは3で、主要な結果評価方法は、16週間後の患者さんのヘモグロビン濃度が、治療前と比べてどの程度変化したかを調べます。ヘモグロビンは、血液中にある赤血球の中にあるたんぱく質で、この治験では、PNHの症状を改善するために、新しい治療法が試されています。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pegcetacoplan
販売名
未定
実施組織
Apellis Pharmaceuticals, Inc.
東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階
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