掌蹠膿疱症(PPP)を有する日本人被験者を対象としたアプレミラスト(AMG 407)の有効性と安全性を評価する第III相多施設共同ランダム化二重盲検プラセボ対照並行群間比較試験

治験

目的

本試験の主要目的は、掌蹠膿疱症(PPP)患者を対象に、アプレミラスト(AMG 407)1日2回投与(BID)の有効性をプラセボと比較して評価することである。

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

20歳 以上99歳 以下


選択基準

1. 初回スクリーニング時に20歳以上である日本人被験者。

2. 少なくともスクリーニングの24週間以上前に、掌蹠膿疱症と診断されている被験者(膿疱性骨関節炎合併の有無は問わない)。

3. スクリーニング時及びベースライン時に、PPPASI総スコアが12以上である被験者。

4. スクリーニング時及びベースライン時に、手掌又は足蹠に中等度又は重度の膿疱/水疱(PPPASI 重症度スコアが2以上)を有する被験者。

5. スクリーニング前又はスクリーニング時に、局所療法による治療効果が不十分な被験者(24週間以上同じ病変で再発と寛解を繰り返すものと定義)。


除外基準

1. スクリーニング期間中に疾患重症度の変化(スクリーニングからベースラインまでのPPPASI総スコアの5以上の改善)が認められた被験者。

2. 治療が必要な歯周炎に罹患している被験者。

3. 継続的な治療を必要とする慢性又は再発性の扁桃炎又は副鼻腔炎に罹患している被験者。

4. ベースライン時に尋常性乾癬と診断されている被験者。

5. ベースライン時に手掌及び足蹠以外のいずれかの身体部位に膿疱性乾癬が認められる被験者。

6. ベースライン時に治験薬の効果の評価を妨げるような手足の皮膚症状の所見が認められる被験者。

7. スクリーニング前12週間以内に、不安定な心血管系疾患に罹患している、又は心臓病により入院した被験者。

8. 悪性腫瘍又は悪性腫瘍の既往を有する被験者。

9. ベースラインの24週間以内に病巣感染の治療を受けた被験者。

10. 授乳中、又は治験参加期間中に授乳する予定のある女性被験者。

11. 妊娠検査陽性の妊娠可能な女性被験者。

12. 過去にアプレミラストの投与歴を有する被験者。

13. 同意説明文書への署名又はランダム化前の過去のいずれかの時点で自殺企図の既往歴を有する、又は同意説明文書への署名前3年以内に入院を必要とする重大な精神疾患の既往歴を有する被験者。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

1. 16週時点での掌蹠膿疱症による皮疹の面積と重症度の指数(PPPASI)総スコアにおけるベースラインから50%以上の改善(PPPASI-50)の達成した被験者数[16週時点]


第二結果評価方法

1. 16週時点でのPPPASI総スコアのベースラインからの変化量[16週時点]

2. 16週時点での掌蹠膿疱症重症度指数(PPSI)総スコアのベースラインからの変化量[16週時点]

 PPSIは、治験担当医師による疾患特異的な有効性評価ツールであり、特定の手掌又は足蹠の疾患状態の変化を検出する。ベースライン時に最も重度の皮膚病変が認められた手掌又は足蹠のいずれかを評価対象の皮膚病変とする。

 PPSIは0から12までの範囲の数値スコアとなり、スコアが高いほど重症であることを示す。

3. 16週時点での被験者によるPPP症状についてのビジュアルアナログスケール(VAS)評価(そう痒及び疼痛)におけるベースラインからの変化量[16週時点]

 被験者はVAS(スコアの範囲は0から100で、100が最も重度)を用いてPPPの疼痛及び手足のそう痒の程度を評価する。

4. 16週時点での皮膚の状態に関するアンケート(DLQI)総スコアにおけるベースラインからの変化量[16週時点]

 DLQIは皮膚疾患特異的Quality of Life(QoL)質問票であり、10項目からなり、被験者の前週の状態を評価する。0から30までの範囲の数値スコアが得られ、スコアが高いほど疾患重症度が高いことを示す。

5. 試験治療下で発現した有害事象を発現した被験者数[56週時点]

利用する医薬品等

一般名称

アプレミラスト(AMG 407)


販売名

オテズラ錠10mg、オテズラ錠20mg、オテズラ錠30mg