MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimabと標準治療を併用時の有効性及び安全性をプラセボと標準治療の併用時と比較する、第III相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験

治験

目的

MayoステージIVのALアミロイドーシス患者を対象に、birtamimab静脈内投与と標準治療を併用時の有効性を、全死因死亡までの期間を指標として、プラセボと標準治療の併用時と比較する。

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

- 年齢18歳以上、かつ現地の規則に従い同意可能な法定年齢に達している

- 新たにALアミロイドーシスと診断され、未治療で心障害を伴う

- ALアミロイドーシスと確定診断されている

- MayoステージIVのALアミロイドーシスであることが以下により確認されている:

 ・脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体N端フラグメント(NT-proBNP)が1800 pg/mL以上、かつ

 ・トロポニンTが0.03 ng/mLを超える、かつ

 ・involved及びuninvolved遊離軽鎖の差(dFLC)が18 mg/dL以上

- 予定されている一次化学療法にボルテゾミブ週1回皮下投与が含まれている。


除外基準

- ALアミロイドーシスでないアミロイドーシスの患者

- NT-proBNPが8500 pg/mLを超える

- International Myeloma Working Group(IMWG)の多発性骨髄腫の定義に該当する

- 自家幹細胞移植(ASCT)又は臓器移植の適格性基準を満たし、かつ本治験中にこれらの治療を受ける予定がある

- Month 1-Day 1 来院前6ヵ月以内に心筋梗塞、コントロール不良の狭心症、重度のコントロール不良の心室性不整脈、又は心電図(ECG)上の急性虚血のエビデンスが認められた患者

- 重度の弁狭窄(例:弁口面積が1.0 cm2未満の大動脈弁狭窄又は僧帽弁狭窄)又は重度の先天性心疾患

- 急性虚血又は活動性の伝導系異常を示すECG上のエビデンス

- Month 1-Day 1前1週間以内に造血因子、輸血、又は血液製剤による治療を受けた

- Month 1-Day 1前4週間以内に放射線療法を受けた

- 形質細胞を標的とした化学療法、birtamimab、ダラツムマブ、11-1F4、抗血清アミロイドP抗体、アミロイドに対するドキシサイクリン、又はアミロイドを標的とした他の治験薬による治療歴がある

- ワルデンシュトレームマクログロブリン血症及び/又はIgM型単クローン性ガンマグロブリン血症を有する

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

全死因死亡までの期間


第二結果評価方法

- SF-36v2の身体的側面のサマリー(PCS)スコアのベースラインからMonth 9までの変化量

- 6MWTの歩行距離(メートル)のベースラインからMonth 9までの変化量

利用する医薬品等

一般名称

Birtamimab


販売名

なし