日本人小児および成人患者を対象にレノックス・ガストー症候群、ドラベ症候群または結節性硬化症と関連する発作に対する併用療法として、カンナビジオール経口液剤(GWP42003-P)の安全性および有効性を検討する非盲検試験

治験

目的

N/A

基本情報

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    1歳 以上65歳 以下


    選択基準

    1. 日本人である

    2. 患者は、レノックス・ガストー症候群(LGS)、ドラベ症候群(DS)または結節性硬化症(TSC)における疾患特有の基準を満たす。

    3. 同意説明文書に署名時の年齢が 1 歳以上 65 歳以下の男性/女性

    4. スクリーニング前に 4 週間以上、1 種類以上の 抗てんかん薬を安定した用量で服用している

    5. 患者/介護者が、28 日間のベースライン期間中に 25 日間以上、発作を(電子)日誌に入力している


    除外基準

    1. 発作の病因が進行性の神経疾患である。結節性硬化症(TSC) 患者は、進行性腫瘍が認められない限り、本治験の対象から除外されない。

    2. スクリーニング前 6 ヵ月以内に、蘇生を要する無酸素エピソードがある。

    3. てんかん以外に臨床的に重大な医学的状態が認められる。

    4. スクリーニング前の 26 週間の間に、てんかん手術を受けている。

    5. スクリーニング時または組入れ時に、臨床的に重大な臨床検査値異常が認められたと治験担当医師が判断した。

    6. 偽発作の既往がある。

    7. てんかん以外に、臨床的に重大で不安定な医学的状態が認められる。

    8. 自殺行動歴がある、または先月もしくはスクリーニング時に コロンビア自殺重症度評価尺度/小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度(CSSRS/Children’s C-SSRS) でタイプ 4 または 5 の自殺念慮があった。この基準は 4 歳以上の被験者にのみ適用する。

    9. カンナビノイドまたは治験薬の賦形剤(ごま油など)のいずれかに対する過敏症が既知である、または疑われる。

    10. スクリーニング時または組入れ時に測定した 12 誘導心電図に臨床的に重大な異常が認められる、または心電図の読影性を妨げる心血管疾患の併発が認められると治験担当医師が判断している。

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    パート A(短期有効性および安全性):

    主要安全性評価項目

    1. 治験薬投与下で発現した有害事象

    2. 臨床検査パラメータ

    3. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度(Children’s C-SSRS)の自殺念慮スコアの変化量

    4. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度(Children’s C-SSRS) に基づく自殺企図回数の変化量

    5. バイタルサイン

    6. 12 誘導心電図

    7. 月経周期に対する影響(女性)

    主要有効性評価項目

    1. 治療期間中の本治験対象の全適応症における適応症関連の発作頻度のベースラインからの変化率

    パート B(長期安全性):

    1. 治験薬投与下で発現した有害事象

    2. 臨床検査パラメータ

    3. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度(Children’s C-SSRS)の自殺念慮スコアの変化量

    4. 小児向けコロンビア自殺重症度評価尺度(Children’s C-SSRS) に基づく自殺企図回数の変化量

    5. バイタルサイン

    6. 12 誘導心電図

    7. 月経周期に対する影響(女性)


    第二結果評価方法

    利用する医薬品等

    一般名称

    GWP42003-P


    販売名

    none

    同じ対象疾患の治験

    (1件)