発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の治療における PEGCETACOPLANの長期安全性及び有効性を評価する非盲検、 非無作為化、多施設共同、継続投与試験

治験

目的

1. PNH被験者におけるpegcetacoplanの長期安全性を検討する。

2. PNH被験者におけるpegcetacoplanの長期有効性を検討する。

基本情報

募集ステータス
募集終了


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

1. pegcetacoplanの先行試験に参加した18歳以上のPNH被験者。pegcetacoplanを投与された被験者は治験責任医師の判断で臨床的ベネフィット及び適切な忍容性が認められていなければならない

注:pegcetacoplanを投与されずにpegcetacoplanの先行臨床試験を完了した(又は臨床的ベネフィットが立証されるほど十分な期間にわたりpegcetacoplanを投与されていない)PNH被験者は、治験責任医師の判断で、pegcetacoplanによる治療を開始又は継続して臨床的ベネフィットの立証が期待される場合、本治験に組み入れることができる

2. 本治験Day 1の治験薬投与前2年以内、又はpegcetacoplan投与開始後14日以内のいずれかに、髄膜炎菌A、C、W、Y及びB型、肺炎連鎖球菌及びヘモフィルスインフルエンザ菌B型(Hib)の予防接種を受けている。被験者が予防接種に対するノンレスポンダーであるというエビデンスの文書(抗体価によるエビデンス又は抗体価が各地域の許容範囲内にあるという表示)が存在しない限り、予防接種は必須である。被験者に一次予防接種又は追加接種が必要かを判断するために、予防接種について確認する

3. 治験への参加を希望し、同意書への署名が可能であること

4. pegcetacoplanを自己投与する意思と能力がある(介護者が投与してもよい)

5. 妊娠可能な女性(初経を迎え、かつ永久的な避妊処置を受けていない、または閉経後ではない全ての女性と定義)被験者については、妊娠検査が陰性であり、治験期間中及び治験薬最終投与から90日後まで認可されている避妊法の使用を継続することに同意しなければならない。注:閉経後とは、他に医学的な原因がなく、12ヵ月間連続で月経がない状態と定義する

6. 男性被験者については、治験期間中及び治験薬最終投与から90日後まで、認可されている避妊法を継続すること及び精子を提供しないことに同意しなければならない


除外基準

1. pegcetacoplanの試験を中止し、及び/又はpegcetacoplanの臨床試験中に治験薬の投与中止基準を満たした被験者

2. 本治験への参加により被験者のリスクが増大する可能性がある状態

3. 治験責任医師の判断に基づき、被験者のリスクが増大する可能性がある、又は試験データを交絡し得る併存疾患又は症状(悪性腫瘍等)

4. 治験薬又はSC投与関連の化合物に対して、過敏症又は特異体質反応の既往歴又は現在の症状

5. 急性又は活動性B型肝炎、C型肝炎、又はHIV感染

6. 遺伝性補体欠損症

7. 骨髄移植の既往歴

8. 重度の再生不良性貧血の併発(骨髄細胞25%未満[又は造血細胞が残細胞の30%未満の場合は25%~50%]かつ少なくとも以下の値の2項目に合致している状態と定義:末梢血好中球絶対数が500/μL未満[0.5 × 109/L未満]、末梢血血小板数が20,000/μL未満、末梢血網赤血球数が20,000/μL未満)

9. 髄膜炎菌感染症の既往歴

10. 補体阻害剤(例:エクリズマブ、ラブリズマブ)との併用投与

11. 妊娠、授乳、又は妊娠検査陽性

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

治療下で発現した有害事象の発現率と重症度


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

Pegcetacoplan


販売名

未定