骨髄線維症患者を対象に新規ルキソリチニブ併用療法の安全性及び有効性を検討するランダム化,非盲検,第 I / II 相,オープンプラットフォーム試験

治験

目的

本治験の目的は,骨髄線維症患者を対象として,ルキソリチニブと5種類の新規化合物(siremadlin, crizanlizumab,sabatolimab,LTT462,及びNIS793)を併用投与したときの安全性,薬物動態(PK),及び予備的有効性を検討することである。

基本情報

募集ステータス
募集終了

対象疾患

フェーズ1

参加条件

性別

男性・女性


年齢

18歳 以上上限なし


選択基準

- 2016年WHO基準に従って PMFと診断された患者,及びIWG-MRT2007年基準に従ってPET-MF又はPPV-MFと診断された患者

- ベースライン時に,LCM から脾臓が最も突出している部分までの長さが5cm以上の触知可能な脾臓を有するか,MRI又はCTスキャンで脾臓容積450cm3以上の脾腫が認められる患者(治験薬の初回投与前8週間以内のMRI/ CTスキャンを使用可とする)

- 治験薬初回投与の24週間以上前からルキソリチニブの投与を受けている患者

- 治験薬初回投与の8週間以上前からルキソリチニブの処方用量(5~25 mg1日2回)が安定している(用量調節がない)患者


除外基準

- 治験の指示及び要件を理解し,それを遵守することができない患者

- MF を適応とする治験薬(ルキソリチニブを除く)の投与を本治験の治験薬初回投与前30日以内又は治験薬の半減期の5倍の期間内(いずれか長い方)に受けた患者

- 末梢血芽球数が10%超

- スクリーニング前 1 年以内にモノクローナル抗体又は免疫グロブリン製剤の投与を受けたか,生物学的製剤による前治療で重度の過敏症反応/免疫原性が確認された患者

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

本治験のパート 1 の主要目的は,骨髄線維症患者を対象として,ルキソリチニブとの各併用投与薬の安全性,忍容性,及び第 II 相試験で推奨される用量(RP2D)を明らかにすることである。本目的は,本治験のパート 1 の最初の 2 投与サイクルにおける用量制限毒性(DLT)の発現率及び重症度により評価する。

本治験のパート 2 及び 3 の主要目的は,骨髄線維症患者を対象として,新規ルキソリチニブ併用療法の予備的有効性を検討することである。予備的有効性は,NIS793 を含むすべての治験治療ではサイクル 8 終了時,その他の全投与群ではサイクル 6 終了時の奏効率(RR)の評価に基づいて検討する。

RR は,貧血が 1.5 g/dL 以上改善し,かつ脾臓容積の増大がなく,症状の悪化がない場合とする。


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

ルキソリチニブ、Siremadlin、Crizanlizumab、Sabatolimab、LTT462、NIS793


販売名

ジャカビ錠5㎎、ジャカビ錠10㎎、なし、なし、なし、なし、なし