高カリウム血症を有する小児患者を対象にSZCの安全性及び有効性を評価する非盲検試験

治験

目的

Treatment

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

参加条件

性別

男性・女性


年齢

0歳 以上18歳 未満


選択基準

1. 被験者又は代諾者のインフォームドコンセント、及び被験者のインフォームドアセント(適切な場合)を提供すること。

2. 生後から18 歳未満の女性又は男性であること。

3. 2 歳以上の年齢コホートで高カリウム血症の長期治療を要する(慢性高カリウム血症)被験者(腹膜透析の安定した治療を受けている被験者を含む)、及び2 歳未満の年齢コホートで短期又は長期のいずれかの高カリウム血症治療を要する(急性及び慢性高カリウム血症)被験者

4. 高カリウム血症とするには、被験者は以下の基準に適合しなければならない:

年齢が2 歳以上の被験者の場合、スクリーニング時の実施医療機関の検査室による血清カリウム値が5.0 mmol/L 超であること。0 歳以上2 歳未満の被験者の場合、スクリーニング時の実施医療機関の検査室による血清カリウム値が6.0 mmol/L 超であること。血清カリウム値は、CP 期Day 1 におけるSZC の初回投与前3~14 日以内に測定する。また、Day 1 の投与前にも確認する必要がある。

5. デジタル心電図を使用する場合、スクリーニング時のBazett 法により補正したQT 間隔(QTcB)は、年齢に適したパラメータに適合しなければならない:

(a) 生後0 日以上3 日以下の被験者:450 ms 未満

(b) 生後3 日超12 歳未満の被験者:440 ms 未満

(c) 12 歳以上18 歳未満の被験者:450 ms 未満(男性)、460 ms 未満(女性)

QTcB 値が治験実施計画書に規定された基準値を外れた場合、全て手動で再測定及び再計算し、自動と手動の心電図測定値に差異が認められた場合、常に手動の測定値を正しい値とみなすこと。

6. 採血を繰り返すことができる、又は有効な静脈カテーテルを使用できること。

7. 妊娠可能な女性は、CP 期のDay 1 におけるSZC 初回投与前1 日以内の妊娠反応が陰性でなければならず、かつ性交渉時には2 種類の医学的に受け入れ可能な避妊法(そのうち少なくとも1 種類はバリア法)を使用しなければならない。

8. 任意の非盲検LTMP 期のみ:

(a) LTMP 期への参加のための被験者又は代諾者のインフォームドコンセント、及び被験者のインフォームドアセント(適切な場合)を提供すること。

(b) MP 期の終了時にカリウム値が正常、又は高カリウム血症であるが最大用量を使用していない被験者。

(c) 高カリウム血症の長期治療によるベネフィットがあると、治験責任(分担)医師により判断された被験者。


除外基準

1. 出生時の在胎期間が37 週間未満又は出生体重2500 g 未満の新生児。

2. 腸管虚血が生じやすい症状が疑われる正期産児及び早産児(例:周産期低酸素症又は敗血症)。

3. 静脈穿刺のための過度のクレンチング、血液検体の溶血、又は重度白血球増加症若しくは血小板増加症により、偽高カリウム血症を呈する被験者。

4. 挫滅又は熱傷による軟部組織損傷により、高カリウム血症を呈する被験者。

5. 脱水、カリウム補助食品の過剰な使用、又は薬物使用(例:βアドレナリン遮断薬)等の二次的原因による高カリウム血症であり、他の治療法(例:輸液療法、薬剤の投与量調整)がより適している被験者。

6. 一過性医原性高カリウム血症の被験者(例:タクロリムス又はシクロスポリン投与によるもの)。

7. 過去7 日以内に、ラクツロース、リファキシミン(XIFAXAN)、又は高アンモニア血症のためのその他の非吸収性抗生物質の投与を受けた被験者。

8. 治験薬の初回投与前4 日以内に、CPS、ポリスチレンスルホン酸ナトリウム(例:ケイキサレート)、又はPatiromer の投与を受けた被験者。

9. 余命3 ヵ月未満の被験者。

10. ヒト免疫不全ウイルス(HIV)検査の結果が陽性と分かっている者。

11. 治験責任(分担)医師の見解に基づき、被験者に過度のリスクを生じる症状、又は発生するデータの質が損なわれ得る症状がある場合。

12. SZC 又はその化合物に対して、既知の過敏症又はアナフィラキシーの既往がある場合。

13. 即時治療を要する不整脈がある被験者。

14. QT 延長症候群の家族歴がある被験者。

15. 血液透析を受けている被験者

16. 腸管閉塞の既往がある被験者。

17. 重度胃腸障害又は大規模な胃腸手術(例:大腸切除)の既往がある被験者。

18. 本治験の計画及び実施に関与する者(治験依頼者及び実施医療機関の従業員又は職員)。

19. SZC による前治療歴がある者。

20. 治験薬の初回投与前30 日以内に、治験登録時点で規制機関の承認を受けていない薬剤又は機器による治療を受けている場合。

21. 過去に本治験に組み入れられた者。

22. 妊娠している、授乳している、又は妊娠を計画している女性。

23. 被験者が治験の手順、制限、及び要件を遵守することができず、治験への参加が適切でないと治験責任(分担)医師により判断された者。

24. 組入れ前2 週間以内に、被験者のコロナウイルス性疾患2019(COVID-19)が確認されている(COVID-19 検査の結果が陽性である、又はCOVID-19 感染の疑いがある)場合、同被験者を試験に組み入れることはできない。

治験内容

介入研究


主要結果評価方法

補正期(CP 期)の主要目的:

高カリウム血症を有する小児において、CP 期のSZC 投与を、様々な用量レベル(DL)で開始した時の、正常カリウム値の達成に対する効果を評価する。

28 日間維持期(MP 期)の主要目的:

正常カリウム値を達成した小児において、MP期でSZC 投与を継続した時の、正常カリウム値の維持に対する効果を評価する


第二結果評価方法

利用する医薬品等

一般名称

ジルコニウムシクロケイ酸ナトリウム水和物


販売名

ロケルマ