企業治験

ムコ多糖症Ⅱ型患者に対するイデュルスルファーゼ ベータの長期投与試験

治験詳細画面

目的


重症のムコ多糖症Ⅱ型患者に対して、イデュルスルファーゼβを脳室内に投与した場合の有効性と安全性を評価するための治験を行う。また、既にイデュルスルファーゼβによる治療を受けており、継続して治療を希望する患者に対して、治療を提供する。

対象疾患


ムコ多糖症Ⅱ型

参加条件


研究終了

この治験に参加できるのは、男性で0歳6ヶ月以上15歳未満の患者で、以下の条件を満たす人です。1) 重症型ムコ多糖症Ⅱ型(タイプC又はD)の診断が確定している人。2) 造血幹細胞移植を受けたことがない人。3) 過去12週間以上前からイデュルスルファーゼが静脈内に投与されている人。4) BHP001試験でイデュルスルファーゼβによる治療を受けており、継続して治療を希望する人。ただし、以下の条件に該当する人は参加できません。1) 尿中ウロン酸量が年齢別基準上限値の50倍以上を示した人。2) 脳室・腹腔内シャントが施行された人。3) 末期の臓器機能障害や他の重篤な疾患を有する人。4) 悪性新生物に罹患している人。5) 治験薬の成分にアナフィラキシーショックの既往歴を持つ人。6) その他、治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した人。

治験内容


この治験は、ムコ多糖症Ⅱ型という病気を対象にしています。フェーズ3という段階で行われており、治療効果や安全性を評価するために、脳脊髄液中のヘパラン硫酸濃度や発達年齢などを調べます。また、治療中に起こる有害事象や臨床検査やバイタルサインの変化も評価します。治験の目的は、新しい治療法の有効性と安全性を確認することです。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

イデュルスルファーゼベータ

販売名

なし

実施組織


クリニジェン株式会社

東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階

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