企業治験
ムコ多糖症Ⅱ型患者に対するイデュルスルファーゼ ベータの長期投与試験
目的
重症のムコ多糖症Ⅱ型患者に対して、イデュルスルファーゼβを脳室内に投与した場合の有効性と安全性を評価するための治験を行う。また、既にイデュルスルファーゼβによる治療を受けており、継続して治療を希望する患者に対して、治療を提供する。
対象疾患
ムコ多糖症Ⅱ型
参加条件
研究終了
男性
6ヶ月以上
15歳以下
選択基準
6ヶ月以上15歳未満の男性の方
過去に造血幹細胞移植を受けたことがない方
イデュルスルファーゼが試験開始の12週間以上前から静脈内に投与されており、12週間の投与期間中に合計10回以上投与され、副作用等の問題がないと確認されている方
BHP001試験でイデュルスルファーゼβによる治療を受け、治験責任医師又は治験分担医師により治療継続が有益であると判断された方
重症型ムコ多糖症Ⅱ型（タイプCまたはD）の診断が確定した方（特定の検査結果に基づく）
除外基準
脳室・腹腔内シャントが施行されている方
治験責任医師または治験分担医師が試験の対象として不適格と判断した方
脳室・腹腔内シャントが施行されている方
治験責任医師または治験分担医師が試験の対象として不適格と判断した方
治験内容
この治験は、ムコ多糖症Ⅱ型という病気を対象にしています。フェーズ3という段階で行われており、治療効果や安全性を評価するために、脳脊髄液中のヘパラン硫酸濃度や発達年齢などを調べます。また、治療中に起こる有害事象や臨床検査やバイタルサインの変化も評価します。治験の目的は、新しい治療法の有効性と安全性を確認することです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
【探索的有効性評価項目】
1) 脳脊髄液中ヘパラン硫酸濃度
2) 発達年齢
【安全性評価項目】
1) 有害事象
2) 臨床検査及びバイタルサイン
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
イデュルスルファーゼベータ
販売名
なし
実施組織
クリニジェン株式会社
東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階
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