使用成績調査
ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mgの一般使用に関する調査
目的
ヒュンタラーゼ注15mg脳室内投与用は、希少疾患であるムコ多糖症Ⅱ型(ハンター症候群)の治療に使用される薬剤で、2020年12月に承認されました。しかし、まだ被験者数が少ないため、安全性や有効性を確認するための全例調査が必要です。この調査は、製造販売後の使用実態を調べるものです。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、男性で、ムコ多糖症Ⅱ型という病気で、ヒュンタラーゼ注15mg脳室内投与用をすでに受けたことがある人です。年齢に制限はありません。ただし、特別な理由がない限り、女性は参加できません。また、他に除外される条件はありません。
治験内容
この治験は、ムコ多糖症Ⅱ型という病気を対象に行われます。治験の目的は、治療効果や副作用などの情報を収集することです。患者の背景やアレルギーの有無、脳脊髄液中の物質濃度や発達年齢などを調べます。また、抗体検査や臨床検査、併用療法なども行います。治験中に起こった有害事象も記録されます。患者の状態は、開始時や一定期間ごとに測定されます。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。
AI 要約前の参加条件
観察研究
主要結果評価方法
1)患者背景
2)アナフィラキシーの有無
3)有効性主要評価項目
(1)脳脊髄液(CSF)中ヘパラン硫酸(HS)濃度
(2)発達年齢(新版K式発達年齢検査)
製造販売承認申請に用いたBHP001試験で実施した評価項目と同じ項目に関し、有効性に関する情報収集を実施する。
4)抗体検査
5)臨床検査
6)併用療法
7)臨床所見(バイタルサイン、理学的検査含む)
8)有害事象
(1)植込み型脳脊髄液リザーバ装着処置に伴う有害事象(医療機器関連合併症)
(2)本剤に伴う有害事象
9)観察頻度
(1)発達年齢については、開始時、52週時および以後48週ごとに測定する。可能であれば24週ごとの測定を行う。
(2)患者背景は開始時、その他の項目は開始時、12週時、24週時、36週時、52週時および以後12週ごとに測定する。
第二結果評価方法
治験フェーズ
情報なし:
利用する医薬品等
一般名称
イデュルスルファーゼベータ
販売名
ヒュンタラーゼ脳室内注射液 15 mg
実施組織
クリニジェン株式会社
東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階
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