企業治験
低身長の子どもに対する治療薬の効果と安全性を比較する試験
AI 要約前の題名
Small for Gestational Age性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の患児を対象として、週1回投与のソマプシタンの効果及び安全性を1日1回投与のノルディトロピン®と比較し、ソマプシタンの長期安全性を評価するバスケット試験(NN8640-4467)

目的
GH製剤を使用していない特定の低身長症の子供たちに対して、ソマプシタンとノルディトロピンの治療効果と安全性を比較する治験を行う。
AI 要約前の目標
GH製剤による治療歴のない、SGA性低身長症、ターナー症候群における低身長、ヌーナン症候群における低身長又は特発性低身長症の各適応症の患児を対象に、ソマプシタン週1回投与の52週時点における効果及び安全性をノルディトロピン®1日1回投与と比較すること
基本情報
募集ステータス
対象疾患
フェーズ3
参加条件
この治験に参加できるのは、2歳6ヶ月以上で11歳未満の男女です。参加するためには、成長ホルモンやグレリン類似物質などによる成長促進の治療歴がないことが必要です。また、身長が同性、同年齢の平均身長よりも2.5 SD以下であることや、特定の病気の診断を受けている場合は参加できません。治療薬を併用している場合や、過去に悪性腫瘍を経験している場合も参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
2.493150684931507歳以上11歳以下
選択基準
1. 成長ホルモン、IGF-I、グレリン類似物質などによる成長促進の治療歴がない。
2. 男児:時点で年齢2歳26週以上、11.0歳未満
女児:時点で年齢2歳26週以上、10.0歳未満
SGA
3. SGA患児(国内の基準による)
4. 時の身長が同性、同年齢(暦年齢)の平均身長の-2.5 SD以下
ターナー症候群
5. 30細胞(又はそれ以上)のリンパ球における染色体分析によるTSの確定診断
6. 時の身長が同性、同年齢(暦年齢)の平均身長の-2.0 SD以下
ヌーナン症候群
7. ヌーナン症候群の診断
8. 時の身長が同性、同年齢(暦年齢)の平均身長の-2.0 SD以下
低身長症
9. 時の身長が同性、同年齢(暦年齢)の平均身長の-2.5 SD以下
10. 前18ヵ月以内に実施されたGH分泌刺激試験で正常なGH分泌が認められている
除外基準
1. 成長ホルモン分泌不全症を有する又はその疑いがある患児
2. 糖尿病と診断されている、もしくは時に以下の検査値を有する患児(中央測定による)
a. 空腹時血糖値が126 mg/dL(7.0 mmol/L)以上又は
b. HbA1cが6.5%以上
3. 前3ヵ月のうちの連続2週間以上の期間、全身性コルチコステロイドの投与が必要であった炎症性疾患を併発している患児
4. 前12ヵ月のうちの連続4週間以上の期間、吸入ブデソニド換算で400 μg/日(すなわちフルチカゾンフランカルボン酸エステル250 μg/日)超の吸入グルココルチコイドの投与が必要であった患児
5. 成長に影響を及ぼす可能性があるその他の治療薬(例:注意欠陥多動性障害の治療のためのメチルフェニデート)を併用している患児
6. 注意欠陥多動性障害と診断されている患児
7. 頭蓋内腫瘍をはじめとする悪性腫瘍の既往/併発がある患児
治験内容
今回の治験は、低身長の原因となるSGA性低身長症、ターナー症候群、ヌーナン症候群、特発性低身長症に対して行われます。治験のフェーズはフェーズ3で、主要な評価方法は成長速度です。つまり、治験の目的は、これらの疾患に対して新しい治療法が有効かどうかを調べることです。
利用する医薬品等
一般名称
ソマプシタン
販売名
ソグルーヤ皮下注5mg、ソグルーヤ皮下注10mg
組織情報
実施責任組織
ノボ ノルディスク ファーマ株式会社
東京都千代田区丸の内2-1-1
お問い合わせ情報
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