企業治験

先天性血栓性血小板減少性紫斑病患者の治療法の安全性と有効性を評価する試験

治験詳細画面

目的


この治験では、TAK-755(rADAMTS-13)の長期的な安全性と忍容性を、定期的な投与と必要に応じた投与の両方で評価することを目的としています。治験薬に関連する有害事象や重篤な有害事象を評価することも行われます。

対象疾患


先天性血栓性血小板減少性紫斑病
血栓性血小板減少性紫斑病

参加条件


募集中

この治験に参加できる人は、70歳以下の男性・女性です。ただし、すでにTAK-755の第III相主要試験(281102試験)を完了した患者に限ります。また、以下の基準を満たす必要があります。 1. 患者本人または法定代理人が同意書に署名すること。 2. 281102試験のスクリーニング時の年齢が0~70歳の患者。 3. 重度の先天性ADAMTS-13欠損症と診断されている患者。 4. スクリーニング時に重度のTTPの徴候[血小板数が100,000/μL未満及び基準値上限(ULN)の2倍を超えるLDHの増加]を認めない患者(定期補充療法コホートのみ)。 5. 16歳以上の場合はKarnofskyスコアが70%以上,16歳未満の場合はLanskyスコアが80%以上の患者。 6. 妊娠可能な女性の場合、治験薬の初回投与前7日以内に血清又は尿妊娠検査が陰性であることが確認されており、治験期間中に医学的に有効性の高い避妊法を用い、年4回妊娠検査を受けることに同意している患者。 7. 性的活動のある男性は、投与中及び最終投与から少なくとも16日後まで、許容される有効な避妊法を使用しなければならない。 治験に参加できない人は、以下の基準を満たす人です。 1. 親分子のADAMTS-13、ハムスターたん白質又はTAK-755の他の成分に対して、アナフィラキシーを含む生命を脅かす過敏症反応が確認されている患者。 2. スクリーニング時にADAMTS-13に対するインヒビター発現が認められる患者。 3. 他に臨床的に重大な併発疾患があり、被験者に更なるリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した患者。 4. 登録前30日以内に他の治験薬及び/又は介入薬の投与を受けている、又は受ける予定のある患者。 5. 治験責任医師により、治験手順に協力できない、又はその意思がないとみなされた患者。 6. 治験の性質、範囲、考えられる結果を理解することが不可能な精神状態にある及び/又は非協力的な態度が認められる患者。 7. 治験依頼者又は治験担当医師の家族又は被雇用者。

治験内容


この治験は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病という病気を対象に行われます。試験期間は約6年間で、治験薬や医薬品による治療によって起こる有害事象や重篤な有害事象の発生率を評価します。有害事象とは、治験薬や医薬品による治療の開始時または開始後に出現したり、既存の症状が悪化したりすることを指します。重篤な有害事象とは、死亡や入院が必要になること、持続的な障害や能力喪失、先天性異常や出生欠陥などのことを指します。また、治験薬や医薬品による治療によって起こる製品関連の有害事象も評価されます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

Apadamtase alfa, Cinaxadamtase alfa [TAK-755(rADAMTS-13,別名BAX 930/SHP655)]

販売名

Adzynma

実施組織


IQVIA サービシーズジャパン 合同会社

東京都港区高輪4-10-18

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