企業治験
先天性血栓性血小板減少性紫斑病患者の治療法の安全性と有効性を評価する試験
AI 要約前の題名
重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病(cTTP,Upshaw-Schulman症候群,又は先天性血栓性血小板減少性紫斑病)患者を対象とした定期補充療法及びオンデマンド療法におけるTAK-755(rADAMTS-13,別名BAX 930/SHP655)の安全性及び有効性を評価する第IIIb相,前向き,非盲検,多施設共同,単群,継続試験

目的
この治験では、TAK-755(rADAMTS-13)の長期的な安全性と忍容性を、定期的な投与と必要に応じた投与の両方で評価することを目的としています。治験薬に関連する有害事象や重篤な有害事象を評価することも行われます。
AI 要約前の目標
定期補充療法コホートとオンデマンド療法コホートの両方において,TAK-755(rADAMTS-13)の長期安全性及び忍容性につき,治験薬投与下で発現し,かつ,治験薬と関連する有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)を指標として評価する.
参加条件
この治験に参加できる人は、70歳以下の男性・女性です。ただし、すでにTAK-755の第III相主要試験(281102試験)を完了した患者に限ります。また、以下の基準を満たす必要があります。 1. 患者本人または法定代理人が同意書に署名すること。 2. 281102試験のスクリーニング時の年齢が0~70歳の患者。 3. 重度の先天性ADAMTS-13欠損症と診断されている患者。 4. スクリーニング時に重度のTTPの徴候[血小板数が100,000/μL未満及び基準値上限(ULN)の2倍を超えるLDHの増加]を認めない患者(定期補充療法コホートのみ)。 5. 16歳以上の場合はKarnofskyスコアが70%以上,16歳未満の場合はLanskyスコアが80%以上の患者。 6. 妊娠可能な女性の場合、治験薬の初回投与前7日以内に血清又は尿妊娠検査が陰性であることが確認されており、治験期間中に医学的に有効性の高い避妊法を用い、年4回妊娠検査を受けることに同意している患者。 7. 性的活動のある男性は、投与中及び最終投与から少なくとも16日後まで、許容される有効な避妊法を使用しなければならない。 治験に参加できない人は、以下の基準を満たす人です。 1. 親分子のADAMTS-13、ハムスターたん白質又はTAK-755の他の成分に対して、アナフィラキシーを含む生命を脅かす過敏症反応が確認されている患者。 2. スクリーニング時にADAMTS-13に対するインヒビター発現が認められる患者。 3. 他に臨床的に重大な併発疾患があり、被験者に更なるリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した患者。 4. 登録前30日以内に他の治験薬及び/又は介入薬の投与を受けている、又は受ける予定のある患者。 5. 治験責任医師により、治験手順に協力できない、又はその意思がないとみなされた患者。 6. 治験の性質、範囲、考えられる結果を理解することが不可能な精神状態にある及び/又は非協力的な態度が認められる患者。 7. 治験依頼者又は治験担当医師の家族又は被雇用者。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
下限なし70歳以下
選択基準
選択基準:
以下の選択基準は,TAK-755の第III相主要試験(281102試験)を完了した患者に適用される.
TAK-755の281102試験(定期補充療法コホートを含む)を完了し,かつ,下記の基準のすべてを満たす患者を本治験の被験者として適格とする.
1. 本人又は法定代理人が,同意文書(18歳以上の場合)及び/又はアセント文書(18歳未満の場合)に署名した患者
2. 281102試験のスクリーニング時の年齢が0~70歳の患者
3. 重度の先天性ADAMTS-13欠損症と診断されている患者
4. スクリーニング時に重度のTTPの徴候[血小板数が100,000/μL未満及び基準値上限(ULN)の2倍を超えるLDHの増加]を認めない患者(定期補充療法コホートのみ)
5. 16歳以上の場合はKarnofskyスコアが70%以上,16歳未満の場合はLanskyスコアが80%以上の患者
6. 妊娠可能な女性の場合,治験薬の初回投与前7日以内に血清又は尿妊娠検査が陰性であることが確認されており,治験期間中に医学的に有効性の高い避妊法を用い,年4回妊娠検査を受けることに同意している患者
7. 性的活動のある男性は,投与中及び最終投与から少なくとも16日後まで,許容される有効な避妊法を使用しなければならない.
除外基準
除外基準
以下の除外基準は,TAK-755の第III相主要試験(281102試験)を完了した患者に適用される.
1. 親分子のADAMTS-13,ハムスターたん白質又はTAK-755の他の成分に対して,アナフィラキシーを含む生命を脅かす過敏症反応が確認されている患者
2. スクリーニング時にADAMTS-13に対するインヒビター発現が認められる患者
3. 他に臨床的に重大な併発疾患があり,被験者に更なるリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した患者
4. 登録前30日以内に他の治験薬及び/又は介入薬の投与を受けている,又は受ける予定のある患者
5. 治験責任医師により,治験手順に協力できない,又はその意思がないとみなされた患者
6. 治験の性質,範囲,考えられる結果を理解することが不可能な精神状態にある及び/又は非協力的な態度が認められる患者
7. 治験依頼者又は治験担当医師の家族又は被雇用者
治験内容
この治験は、先天性血栓性血小板減少性紫斑病という病気を対象に行われます。試験期間は約6年間で、治験薬や医薬品による治療によって起こる有害事象や重篤な有害事象の発生率を評価します。有害事象とは、治験薬や医薬品による治療の開始時または開始後に出現したり、既存の症状が悪化したりすることを指します。重篤な有害事象とは、死亡や入院が必要になること、持続的な障害や能力喪失、先天性異常や出生欠陥などのことを指します。また、治験薬や医薬品による治療によって起こる製品関連の有害事象も評価されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
関連する治療上の有害事象(TEAE)および関連する重篤な有害事象(SAE)の発生率の評価。(時間枠:約6年間の試験期間を通して)
TEAE:治験薬(IP)または医薬品による治療の開始時または開始後に出現または顕在化した事象、またはIPまたは医薬品への曝露後に強度または頻度のいずれかが悪化した既存の事象のこと。
SAE:
・死亡に至る
・入院が必要となる
・入院期間が延長する
・持続的または重大な障害/能力喪失に至る
・先天性異常/出生欠陥に至る兆候
・症状または結果。重要な医学的事象
・気管支痙攣
・ヒト免疫不全ウイルス(HIV)、A型肝炎ウイルス(HAV)、B型肝炎ウイルス(HBV)、C型肝炎ウイルス(HCV)、E型肝炎ウイルス(HEV)、パルボウイルスB19(B19V)の検査を受け、セロコンバージョンが確認されたもの。
製品関連AE:
・IPや医薬品の治療開始時または治療開始後に出現・顕在化した事象、既存の事象が悪化した場合、バイタルサイン、臨床化学パラメータ、血液学パラメータは、AEとして記録される
第二結果評価方法
利用する医薬品等
一般名称
TAK-755(rADAMTS-13,別名BAX 930/SHP655)
販売名
なし
組織情報
実施責任組織
IQVIA サービシーズジャパン 株式会社
東京都港区高輪4-10-18
お問い合わせ情報
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