cTTPに対するTAK-755(rADAMTS-13,別名BAX 930/SHP655)による定期補充療法及びオンデマンド療法を評価する第IIIb相,非盲検,継続試験

治験

目的

定期補充療法コホートとオンデマンド療法コホートの両方において,TAK-755(rADAMTS-13)の長期安全性及び忍容性につき,治験薬投与下で発現し,かつ,治験薬と関連する有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)を指標として評価する.

基本情報

募集ステータス
募集中


フェーズ3

同じ対象疾患の治験

(1件)

    参加条件

    性別

    男性・女性


    年齢

    下限なし70歳 以下


    選択基準

    選択基準:以下の選択基準は,TAK-755の第III相主要試験(281102試験)を完了した患者に適用される.TAK-755の281102試験(定期補充療法コホートを含む)を完了し,かつ,下記の基準のすべてを満たす患者を本治験の被験者として適格とする.1. 本人又は法定代理人が,同意文書(18歳以上の場合)及び/又はアセント文書(18歳未満の場合)に署名した患者2. 281102試験のスクリーニング時の年齢が0~70歳の患者3. 重度の先天性ADAMTS-13欠損症と診断されている患者4. スクリーニング時に重度のTTPの徴候[血小板数が100,000/μL未満及び基準値上限(ULN)の2倍を超えるLDHの増加]を認めない患者(定期補充療法コホートのみ)5. 16歳以上の場合はKarnofskyスコアが70%以上,16歳未満の場合はLanskyスコアが80%以上の患者6. 妊娠可能な女性の場合,治験薬の初回投与前7日以内に血清又は尿妊娠検査が陰性であることが確認されており,治験期間中に医学的に有効性の高い避妊法を用い,年4回妊娠検査を受けることに同意している患者7. 性的活動のある男性は,投与中及び最終投与から少なくとも16日後まで,許容される有効な避妊法を使用しなければならない.


    除外基準

    除外基準以下の除外基準は,TAK-755の第III相主要試験(281102試験)を完了した患者に適用される.1. 親分子のADAMTS-13,ハムスターたん白質又はTAK-755の他の成分に対して,アナフィラキシーを含む生命を脅かす過敏症反応が確認されている患者2. スクリーニング時にADAMTS-13に対するインヒビター発現が認められる患者3. 他に臨床的に重大な併発疾患があり,被験者に更なるリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した患者4. 登録前30日以内に他の治験薬及び/又は介入薬の投与を受けている,又は受ける予定のある患者5. 治験責任医師により,治験手順に協力できない,又はその意思がないとみなされた患者6. 治験の性質,範囲,考えられる結果を理解することが不可能な精神状態にある及び/又は非協力的な態度が認められる患者7. 治験依頼者又は治験担当医師の家族又は被雇用者

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    関連する治療上の有害事象(TEAE)および関連する重篤な有害事象(SAE)の発生率の評価。(時間枠:約6年間の試験期間を通して)TEAE:治験薬(IP)または医薬品による治療の開始時または開始後に出現または顕在化した事象、またはIPまたは医薬品への曝露後に強度または頻度のいずれかが悪化した既存の事象のこと。SAE:・死亡に至る・入院が必要となる・入院期間が延長する・持続的または重大な障害/能力喪失に至る・先天性異常/出生欠陥に至る兆候・症状または結果。重要な医学的事象・気管支痙攣・ヒト免疫不全ウイルス(HIV)、A型肝炎ウイルス(HAV)、B型肝炎ウイルス(HBV)、C型肝炎ウイルス(HCV)、E型肝炎ウイルス(HEV)、パルボウイルスB19(B19V)の検査を受け、セロコンバージョンが確認されたもの。製品関連AE:・IPや医薬品の治療開始時または治療開始後に出現・顕在化した事象、既存の事象が悪化した場合、バイタルサイン、臨床化学パラメータ、血液学パラメータは、AEとして記録される


    第二結果評価方法

    利用する医薬品等

    一般名称

    TAK-755(rADAMTS-13,別名BAX 930/SHP655)


    販売名

    なし

    同じ対象疾患の治験

    (1件)