企業治験
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者に対するTAK-625の治療効果と安全性を調べる第3段階の試験
目的
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）に効果があるかどうか、TAK-625の安全性や効果を調べるために行われます。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、0歳1ヶ月以上の男性または女性で、体重が3.0キログラム以上の日本人です。治験に参加する前に、胆汁うっ滞という病気があるかどうかを確認します。また、そう痒という症状がある人も参加できます。ただし、乳幼児の場合はそう痒の評価が困難な場合があるため、必ずしもそう痒のスコアを満たす必要はありません。治験に参加する人は、質問票を読んで理解できることが必要です。ただし、治験中に他の肝疾患を発症した人や、治験に参加するために必要な検査を受けられない人は参加できません。
治験内容
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）という病気を対象にしています。治験フェーズはフェーズ3で、主要な評価方法は患者の痒みの状態を評価することです。評価期間はベースラインからWeek 26までで、患者の痒みの重症度や発現頻度、血液中の物質の変化などを測定します。治験の目的は、新しい治療法が患者の痒みを改善することができるかどうかを調べることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の平均重症度スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の平均重症度スコアの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe, I don't know）から選択する。'I don't know.'は欠測データに分類される。Week 15からWeek 26までにおける朝の平均重症度スコアは朝のデイリースコアの合計をWeek 15からWeek 26までの日数で除して求める。
第二結果評価方法
1. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の発現頻度平均スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の発現頻度平均スコアの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の発現頻度の状況を6つの選択肢（0= None, 1= A little bit of the time, 2= Some of the time, 3= Most of the time, 4= Almost all of the time/constantly, I don't know）から選択する。'I don't know.'は欠測データに分類される。Week 15からWeek 26までにおける朝の発現頻度平均スコアは朝のデイリースコアの合計をWeek 15からWeek 26までの日数で除して求める。
2. 総血清胆汁酸（sBA）のベースラインからWeek 26までの変化量
評価期間：ベースラインからWeek 26まで
総sBAのベースラインからWeek 26までの変化量を測定する。
3. ベースラインからWeek 26までにsBAの良好なコントロールが得られた被験者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 26まで
ベースラインからWeek 26までにsBAの良好なコントロールが得られた被験者の割合を測定する。sBAの良好なコントロールは102 micro mol/L 未満への減少、又は75%超の減少、又は正常化と定義する。
4. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の週平均重症度スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の週平均重症度スコアの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe, I don't know）から選択する。'I don't know.'は欠測データに分類される。Week 15からWeek 26までにおける週平均重症度スコアはすべてのデイリースコア（朝と晩の重症度スコアの1日最大値に基づく）の合計をWeek 15からWeek 26までの日数で除して求める。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
TAK-625
販売名
なし
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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