企業治験
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者に対するTAK-625の治療効果と安全性を調べる第3段階の試験
目的
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）に効果があるかどうか、TAK-625の安全性や効果を調べるために行われます。
対象疾患
参加条件
男性・女性
4.285714285714286週以上
上限なし
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）という疾患に対する新しい治療法を調査するものです。治験はフェーズ3の介入研究で行われており、患者の痒みの症状を評価することが主な目的です。 痒みの重症度や頻度を評価するために、朝の平均重症度スコアや発現頻度平均スコアを測定します。これらのスコアは、0から4の範囲で評価され、高いスコアほど痒みが重度であることを示します。また、血液中の特定の物質である総血清胆汁酸（sBA）の量や、治療に反応する患者の割合も評価されます。 治験の期間はベースラインからWeek 26までで、患者の痒みの症状や血液中の物質の変化を観察します。治験の結果は、新しい治療法が痒みの症状を改善するかどうかを評価するために使用されます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. ベースライン及びWeek 15からWeek 26までの平均値を用いた、介護者報告による痒み評価スケール［ItchRO（Obs）］の朝の平均重症度スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ItchRO（Obs）はそう痒の重症度を評価する。ItchRO（Obs）スケールのスコアは0から4の範囲（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe）である。スコアが高いほどそう痒が重度であることを示す。ベースラインにおける朝の平均重症度スコアは、4週間（28日間、すなわちDay -28～Day -1）の朝の重症度スコアの合計をスコアの測定回数で除した値とした。Week 15～26における朝の平均重症度スコアは、Week 15～Week 26の朝の重症度スコアの合計をスコアの測定回数で除した値とした。変化量は、Week 15からWeek 26の平均重症度スコアとベースライン（Day -28～Day -1）の平均重症度スコアの差として算出した。
第二結果評価方法
1. ベースライン及びWeek 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の発現頻度平均スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ItchRO（Obs）はそう痒の頻度を評価する。ItchRO（Obs）スケールのスコアは0から4の範囲（0=None observed or reported, 1= A little bit of the time, 2= Some of the time, 3= Most of the time, 4= Almost all of the time/constantly, I don't know）である。「I don't know」は欠測データに分類される。スコアが高いほどそう痒が重度であることを示す。ベースラインにおける朝の発現頻度平均スコアは、4週間（28日間、すなわちDay -28～Day -1）の朝の発現頻度スコアの合計をスコアの測定回数で除した値とした。Week 15～26における朝の発現頻度平均スコアは、Week 15～Week 26の朝の発現頻度スコアの合計をスコアの測定回数で除した値とした。変化量は、Week 15からWeek 26の発現頻度平均スコアとベースライン（Day -28～Day -1）の発現頻度平均スコアの差として算出した。
2. 総血清胆汁酸（sBA）のベースラインからWeek 26までの変化量
評価期間：ベースラインからWeek 26まで
ベースラインからの変化量は、ベースライン後の測定値とベースライン（投与前）の測定値の差として算出した。総sBAのベースラインからWeek 26までの変化量を測定した。
3. ベースラインからWeek 26までにsBAのコントロールが得られた被験者（レスポンダー）の割合
評価期間：ベースラインからWeek 26まで
sBAのコントロールが得られたレスポンダーは、ベースラインからWeek 26までのいずれかの時点で102 micro mol/L 未満への減少、75%超の減少、又は正常化を達成した被験者と定義した。
4. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の週平均重症度スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ItchRO（Obs）はそう痒の重症度を評価する。ItchRO（Obs）スケールのスコアは0から4の範囲（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe）である。スコアが高いほどそう痒が重度であることを示す。そう痒の週平均重症度スコアは、ItchRO（Obs）を用いて評価した朝及び晩の重症度スコアの1日の最大値に基づき算出する。ベースラインにおける平均重症度スコアは、4週間（28日間、すなわちDay -28～Day -1）の朝及び晩の重症度スコアの合計をスコアの測定回数で除した値とした。Week 15～26における平均重症度スコアは、Week 15～Week 26の朝及び晩の重症度スコアの合計をスコアの測定回数で除した値とした。変化量は、Week 15からWeek 26の平均重症度スコアとベースライン（Day -28～Day -1）の平均重症度スコアの差として算出した。
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
TAK-625
販売名
なし
実施組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
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