企業治験
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者に対するTAK-625の治療効果と安全性を調べる第3段階の試験
AI 要約前の題名
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者の治療におけるTAK-625の有効性及び安全性を検討する第3相非盲検試験
目的
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）に効果があるかどうか、TAK-625の安全性や効果を調べるために行われます。
AI 要約前の目標
本治験の目的は進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）におけるTAK-625の有効性、安全性及び薬物動態を評価することである。
参加条件
この治験に参加できる人は、0歳1ヶ月以上の男性または女性で、体重が3.0キログラム以上の日本人です。治験に参加する前に、胆汁うっ滞という病気があるかどうかを確認します。また、そう痒という症状がある人も参加できます。ただし、乳幼児の場合はそう痒の評価が困難な場合があるため、必ずしもそう痒のスコアを満たす必要はありません。治験に参加する人は、質問票を読んで理解できることが必要です。ただし、治験中に他の肝疾患を発症した人や、治験に参加するために必要な検査を受けられない人は参加できません。
AI 要約前の参加条件
性別
男性・女性
年齢
4.285714285714286週以上上限なし
選択基準
1. 同意取得時に体重が3.0 kg以上、1ヵ月齢以上の日本人の男性又は女性
2. 胆汁うっ滞［総胆汁酸（sBA）が基準値上限（ULN）の3倍以上であることにより確認］を有する者（主要のみに適用）
3. 期間中に連続した4週間でItchRO（Obs）の朝の平均スコアが1.5以上で、来院（Week 0/Visit 2）に至った者。乳幼児ではそう痒の評価が困難であるため、時の年齢が12ヵ月齢未満で、そう痒の評価がやむを得ず困難である被験者は、必ずしも上記のスコアを満たす必要はない
4. 介護者により、期間中に連続した4週間で有効*な朝のItchRO（Obs）が少なくとも21回入力され、来院（Week 0/Visit 2）に至った者［*有効な報告は入力完了及び「I don't know（不明）」の回答が該当。無効な報告が認められる最大回数は7回、来院（Week 0/Visit 2）前の過去7日間に無効な報告が2回以下］
5. 以下に基づき進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）と診断された者：
慢性胆汁うっ滞［持続性（6ヵ月超*）のそう痒、並びに生化学検査での異常及び／又は進行性肝疾患の病理学的所見により確認］（*12ヵ月齢未満の被験者については6 ヵ月以内でもよい）
かつ
主要：
a. 遺伝子型判定に基づき、疾患を引き起こすABCB11の変異に一致する遺伝子検査結果（PFIC2）を有する者
追加：
a. 遺伝子型判定に基づき、疾患を引き起こすATP8B1（PFIC1）、ABCB4（PFIC3）又は強結合蛋白2遺伝子（TJP2）（PFIC4）の変異に一致する遺伝子検査結果を有する者
b. 既知の変異がない又は上記以外の既知の変異があるPFIC表現型を有する者
c. PFICを有し、胆汁内瘻術又は胆汁外瘻術歴を有するものや、胆汁内瘻術又は胆汁外瘻術を有した者
6. 規定の遠隔来院［被験者への連絡（電話連絡）］の実施のために電話連絡が可能である被験者（可能な場合）及び介護者
7. 介護者及びアセント取得年齢を超える被験者はいずれも、質問票を読んで理解できること
8. 本治験中、同一の介護者に連絡が取れることとする。本治験中に一貫性を保つため、被験者が成人（18歳以上）であっても、ItchRO（Obs）は同一の介護者が記入する。
除外基準
1. 遺伝子型判定に基づき、ABCB11変異の種類によってBSEP機能の完全欠損を予測するABCB11変異によりPFIC2と診断された者（t-PFIC2）（主要のみに適用）。
2. 疾患進行を伴わない間欠性の胆汁うっ滞の既往歴に基づき、良性反復性肝内胆汁うっ滞症と診断された者
3. アトピー性皮膚炎、又はそう痒に関連するその他の非胆汁うっ滞性疾患の現病歴又は最近の既往歴（1年未満）を有する者
4. 腸肝循環の外科的遮断の既往がある者（主要のみに適用）
5. 時又は前6ヵ月間に、静脈内輸液又は栄養が必要な慢性下痢及び／又はその後遺症を有する者
6. 肝移植歴、又は現在、緊急の肝移植を要する者
7. 非代償性肝硬変（国際標準比[INR]が1.5超、及び／又はが30 g/L未満、的に問題となる腹水及び／又は静脈瘤出血及び／又は脳症の既往又は存在）を有する者
8. 時にULNの15倍を超えるアラニンアミノトランスフェラーゼ（）又は総（TSB）値がみられた者
9. その他の肝疾患を有する者
10. 治験責任医師又は治験分担医師により、腸管での胆汁酸塩代謝を含む薬剤の吸収、分布、代謝又は排泄を阻害することが知られている他の疾患又は病態（炎症性腸疾患等）があると判断された者
11. 時の超音波検査を含む画像検査で悪性肝腫瘤の可能性がある者
12. 前28日以内及び治験期間を通じて、胆汁酸、脂質吸着樹脂又は回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）の投与を受けた者
13. 開始時点で、投与期間が6ヵ月未満のフェニル酪酸ナトリウムの投与を受けている者
治験内容
この治験は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）という病気を対象にしています。治験フェーズはフェーズ3で、主要な評価方法は患者の痒みの状態を評価することです。評価期間はベースラインからWeek 26までで、患者の痒みの重症度や発現頻度、血液中の物質の変化などを測定します。治験の目的は、新しい治療法が患者の痒みを改善することができるかどうかを調べることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の平均重症度スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の平均重症度スコアの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe, I don't know）から選択する。'I don't know.'は欠測データに分類される。Week 15からWeek 26までにおける朝の平均重症度スコアは朝のデイリースコアの合計をWeek 15からWeek 26までの日数で除して求める。
第二結果評価方法
1. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の発現頻度平均スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の朝の発現頻度平均スコアの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の発現頻度の状況を6つの選択肢（0= None, 1= A little bit of the time, 2= Some of the time, 3= Most of the time, 4= Almost all of the time/constantly, I don't know）から選択する。'I don't know.'は欠測データに分類される。Week 15からWeek 26までにおける朝の発現頻度平均スコアは朝のデイリースコアの合計をWeek 15からWeek 26までの日数で除して求める。
2. 総血清胆汁酸（sBA）のベースラインからWeek 26までの変化量
評価期間：ベースラインからWeek 26まで
総sBAのベースラインからWeek 26までの変化量を測定する。
3. ベースラインからWeek 26までにsBAの良好なコントロールが得られた被験者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 26まで
ベースラインからWeek 26までにsBAの良好なコントロールが得られた被験者の割合を測定する。sBAの良好なコントロールは102 micro mol/L 未満への減少、又は75%超の減少、又は正常化と定義する。
4. ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の週平均重症度スコアの変化量
評価期間：ベースライン、Week 15からWeek 26
ベースラインと、Week 15からWeek 26までの平均値を用いた、ItchRO（Obs）の週平均重症度スコアの変化量を測定する。介護者／被験者報告による痒み評価スケール（Patient Reported Outcome）パラメータ（ItchRO）を用いて、そう痒を1日2回（朝1回及び晩1回）評価する。すべての被験者の介護者は、介護者用評価ツールであるItchRO（Obs）に記録する。介護者は、そう痒の重症度の状況を5つの選択肢（0=None observed or reported, 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe, 4=Very severe, I don't know）から選択する。'I don't know.'は欠測データに分類される。Week 15からWeek 26までにおける週平均重症度スコアはすべてのデイリースコア（朝と晩の重症度スコアの1日最大値に基づく）の合計をWeek 15からWeek 26までの日数で除して求める。
利用する医薬品等
一般名称
TAK-625
販売名
なし
組織情報
実施責任組織
武田薬品工業株式会社
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号
お問い合わせ情報
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