この治験に参加できる人は、栄養障害型表皮水疱症という病気を持っている男性・女性で、生まれた時から皮膚や口腔粘膜に水疱やびらん・潰瘍ができやすく、その症状が持続している人、または家族に同じ病気を持っている人、または特定の検査で病気の原因となる遺伝子の変異が見つかった人です。また、治験に参加する前に、12週間以上閉鎖していない、面積が4 cm2以上で、前の観察期間中に50%以上の面積縮小が認められない難治性潰瘍を持っている人も参加できます。ただし、栄養障害型以外の表皮水疱症を持っている人や、治験に参加する前にステロイドや免疫抑制剤を長期間使っている人は参加できません。

この治験は、栄養障害型表皮水疱症という病気に対して行われています。治験のフェーズは2で、患者さんたちに新しい治療法を試してもらいます。この治療法が効果的かどうかを調べるために、難治性潰瘍の閉鎖という結果を見ます。つまり、患者さんたちの傷口が治るかどうかを調べるんです。