企業治験
寒冷凝集素症（CAD）患者に対する新薬Pegcetacoplanの効果と安全性を調べる、大規模な臨床試験
目的
この治験は、CAD患者に対してpegcetacoplan 1080 mgを週2回皮下注入することが有効かどうかを、プラセボと比較して調べるものです。
対象疾患
寒冷凝集素症
参加条件
募集中断
18歳以上
上限なし
選択基準
方が18歳以上であること。
書面で同意する意思と能力があること。
原発性CADと診断されていること。
ヘモグロビン（Hb）値が9 g/dL以下であること。
スクリーニング時の好中球絶対数が1500個/mm3以上であること。
スクリーニング前1年以内の骨髄生検の記録があること。
スクリーニング前2年以内に肺炎球菌、髄膜炎菌（血清型A、C、W、Y及びB）及びインフルエンザ菌（B型）に対するワクチン接種を受けているか、又はスクリーニング期間中にワクチンを接種することに同意すること。
妊娠可能な女性は、初潮を経験し、かつ永久的な不妊でも又は閉経後でもない女性と定義され、スクリーニング時の妊娠検査が陰性であって、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間は治験実施計画書で規定する避妊法を使用することに同意すること。
男性は、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間は以下に従うことに同意すること：a. 妊娠させる可能性のある行為を避ける。b. 治験実施計画書で規定する避妊法を使用する。c. 精子提供を控える。
除外基準
他の抗補体療法（既承認薬又は治験薬）を、無作為化前の当該薬剤の半減期の5倍以内に受けた方。
無作為化前の12週間以内にリツキシマブ単独療法、又は無作為割付前の16週間以内にリツキシマブを含む併用療法（例：ベンダムスチン、フルダラビンリン、その他の細胞傷害性薬剤、イブルチニブとの併用）を受けた方。
併用禁止薬を使用した方。
全身性エリテマトーデス又はその他の抗核抗体陽性の自己免疫疾患の診断を受けた方。
アグレッシブリンパ腫の既往歴又は治療を要するリンパ腫が認められる方。
臓器移植を受けたことがある方。
肺炎マイコプラズマ、Epstein-Barrウイルス、又はその他の原因となり得る特定の感染症に続発した寒冷凝集素症候群の方。
HIV又はC型肝炎ウイルスが、スクリーニング時のPCR検査により検出可能か、又は診療録に記録されている方。
ウイルス量1000 IU/mL超（5000 copies/mL超）の慢性非活動性B型肝炎ウイルスがスクリーニングで確認されるか、又は診療録に記録されている方。慢性活動性の感染者（1000 IU/mL以下）である適格な方は、現地の国内ガイドラインに従って予防的抗ウイルス治療（例：エンテカビル、テノホビル、ラミブジン）を受けなければならない。
過去12ヵ月以内に皮膚基底細胞癌又は子宮頸部上皮内癌以外の活動性の悪性疾患が確認された方。それ自体に治療を要しない低悪性度のリンパ増殖性骨髄障害は、本試験では悪性疾患とみなさない。
単特異性の直接抗グロブリン試験の結果がIgGで>1+。
ALTのULNの2.5倍超、又は直接ビリルビンのULNの2倍超の上昇により示される肝機能障害が確認されるか、又は疑われる方。
Pegcetacoplan、添加剤又はプラセボ成分に対する過敏症。
既知の遺伝性果糖不耐症又はその疑い。
N. meningitidis、S. pneumoniae及びH. influenzaeを含む莢膜を持つ細菌に起因する未回復の感染症。
治験担当医師が本試験への参加によって患者のリスクが高まると判断した重度の再発性又は慢性感染症が認められるか、又はその疑いがある方。
スクリーニング期間前30日以内に他の治験薬の治験に参加したか、あるいは他の治験薬、治験医療機器、又は治験手技・処置を受けた方。
患者の健康を脅かすおそれがあるか、試験参加に関連するリスクが高まるおそれがあるか、結果の解釈に影響を及ぼすおそれがあるか、又は本試験に不適格にすると考えられる疾患又は病態の合理的な疑いの原因となる何らかの疾患、精神的状態、代謝機能障害、又は身体検査若しくは臨床検査結果を有する方。
他の抗補体療法（既承認薬又は治験薬）を、無作為化前の当該薬剤の半減期の5倍以内に受けた方。
無作為化前の12週間以内にリツキシマブ単独療法、又は無作為割付前の16週間以内にリツキシマブを含む併用療法（例：ベンダムスチン、フルダラビンリン、その他の細胞傷害性薬剤、イブルチニブとの併用）を受けた方。
併用禁止薬を使用した方。
全身性エリテマトーデス又はその他の抗核抗体陽性の自己免疫疾患の診断を受けた方。
アグレッシブリンパ腫の既往歴又は治療を要するリンパ腫が認められる方。
臓器移植を受けたことがある方。
肺炎マイコプラズマ、Epstein-Barrウイルス、又はその他の原因となり得る特定の感染症に続発した寒冷凝集素症候群の方。
HIV又はC型肝炎ウイルスが、スクリーニング時のPCR検査により検出可能か、又は診療録に記録されている方。
ウイルス量1000 IU/mL超（5000 copies/mL超）の慢性非活動性B型肝炎ウイルスがスクリーニングで確認されるか、又は診療録に記録されている方。慢性活動性の感染者（1000 IU/mL以下）である適格な方は、現地の国内ガイドラインに従って予防的抗ウイルス治療（例：エンテカビル、テノホビル、ラミブジン）を受けなければならない。
過去12ヵ月以内に皮膚基底細胞癌又は子宮頸部上皮内癌以外の活動性の悪性疾患が確認された方。それ自体に治療を要しない低悪性度のリンパ増殖性骨髄障害は、本試験では悪性疾患とみなさない。
単特異性の直接抗グロブリン試験の結果がIgGで>1+。
ALTのULNの2.5倍超、又は直接ビリルビンのULNの2倍超の上昇により示される肝機能障害が確認されるか、又は疑われる方。
Pegcetacoplan、添加剤又はプラセボ成分に対する過敏症。
既知の遺伝性果糖不耐症又はその疑い。
N. meningitidis、S. pneumoniae及びH. influenzaeを含む莢膜を持つ細菌に起因する未回復の感染症。
治験担当医師が本試験への参加によって患者のリスクが高まると判断した重度の再発性又は慢性感染症が認められるか、又はその疑いがある方。
スクリーニング期間前30日以内に他の治験薬の治験に参加したか、あるいは他の治験薬、治験医療機器、又は治験手技・処置を受けた方。
患者の健康を脅かすおそれがあるか、試験参加に関連するリスクが高まるおそれがあるか、結果の解釈に影響を及ぼすおそれがあるか、又は本試験に不適格にすると考えられる疾患又は病態の合理的な疑いの原因となる何らかの疾患、精神的状態、代謝機能障害、又は身体検査若しくは臨床検査結果を有する方。
治験内容
今行われている治験は、フェーズ3と呼ばれる段階で、寒冷凝集素症（CAD）という病気を対象にしています。治療効果は、24週間後に評価されます。治療効果の定義は、16週目の時点で血液中のヘモグロビン（Hb）値が、元々の基準値から1.5 g/dL以上上昇するか、正常に戻ることで、その効果が16週目から24週目まで続いていることが必要です。また、PRBCという輸血を受けていないことも条件となっています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
Week 24における治療効果
治療効果の定義
• Week 16時点のヘモグロビン（Hb）値がベースラインから1.5 g/dL以上上昇又は正常化、かつ
• この効果がWeek 16からWeek 24まで持続されている、かつ
• PRBCの輸血を受けていない（Week 5からWeek 24の間）
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pegcetacoplan
販売名
なし
実施組織
シミック株式会社
東京都港区芝浦一丁目1番1号浜松町ビルディング
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