寒冷凝集素症(CAD)患者を対象としてPegcetacoplanの有効性及び安全性を検討する第III相試験

治験

目的

CAD患者におけるpegcetacoplan 1080 mgの週2回皮下注入投与の有効性をプラセボと比較して実証する

基本情報

募集ステータス
募集中

対象疾患

フェーズ3

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(1件)

    参加条件

    性別


    年齢

    18歳 以上上限なし


    選択基準

    1. 18歳以上。2. 原発性CADと診断されていること。3. ヘモグロビン(Hb)値が9 g/dL以下。4. スクリーニング時の好中球絶対数が1500個/mm3以上。5. スクリーニング前1年以内の骨髄生検の記録があること。6. スクリーニング前2年以内に肺炎球菌、髄膜炎菌(血清型A、C、W、Y及びB)及びインフルエンザ菌(B型)に対するワクチン接種を受けているか、又はスクリーニング期間中にワクチンを接種することに同意すること。7. 妊娠可能な女性は、初潮を経験し、かつ永久的な不妊でも又は閉経後でもない女性と定義され、スクリーニング時の妊娠検査が陰性であって、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間は治験実施計画書で規定する避妊法を使用することに同意すること。8. 男性は、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間は以下に従うことに同意すること。a. 妊娠させる可能性のある行為を避ける。b. 治験実施計画書で規定する避妊法を使用する。c. 精子提供を控える。9. 書面で同意する意思と能力があること。


    除外基準

    1. 他の抗補体療法(既承認薬又は治験薬)を、無作為化前の当該薬剤の半減期の5倍以内に受けた患者。2. 無作為化前の12週間以内にリツキシマブ単独療法、又は無作為割付前の16週間以内にリツキシマブを含む併用療法(例:ベンダムスチン、フルダラビンリン、その他の細胞傷害性薬剤、イブルチニブとの併用)を受けた患者。3. 併用禁止薬を使用した患者。4. 全身性エリテマトーデス又はその他の抗核抗体陽性の自己免疫疾患の診断を受けた患者。5. アグレッシブリンパ腫の既往歴又は治療を要するリンパ腫が認められる患者。6. 臓器移植を受けたことがある患者。7. 肺炎マイコプラズマ、Epstein-Barrウイルス、又はその他の原因となり得る特定の感染症に続発した寒冷凝集素症候群の患者。8. HIV又はC型肝炎ウイルスが、スクリーニング時のPCR検査により検出可能か、又は診療録に記録されている患者。9. ウイルス量1000 IU/mL超(5000 copies/mL超)の慢性非活動性B型肝炎ウイルスがスクリーニングで確認されるか、又は診療録に記録されている患者。慢性活動性の感染者(1000 IU/mL以下)である適格な患者は、現地の国内ガイドラインに従って予防的抗ウイルス治療(例:エンテカビル、テノホビル、ラミブジン)を受けなければならない。10. 過去12ヵ月以内に皮膚基底細胞癌又は子宮頸部上皮内癌以外の活動性の悪性疾患が確認された患者。それ自体に治療を要しない低悪性度のリンパ増殖性骨髄障害は、本試験では悪性疾患とみなさない。11. 単特異性の直接抗グロブリン試験の結果がIgGで>1+。12. ALTのULNの2.5倍超、又は直接ビリルビンのULNの2倍超の上昇により示される肝機能障害が確認されるか、又は疑われる患者。13. Pegcetacoplan、添加剤又はプラセボ成分に対する過敏症。14. 既知の遺伝性果糖不耐症又はその疑い。15. N. meningitidis、S. pneumoniae及びH. influenzaeを含む莢膜を持つ細菌に起因する未回復の感染症。16. 治験担当医師が本試験への参加によって患者のリスクが高まると判断した重度の再発性又は慢性感染症が認められるか、又はその疑いがある患者。17. スクリーニング期間前30日以内に他の治験薬の治験に参加したか、あるいは他の治験薬、治験医療機器、又は治験手技・処置を受けた患者。18. 授乳中の場合、試験期間中及び治験薬の最終投与後8週間以上授乳を中止する意思がない患者。19. 試験の手技・処置に協力できない患者。20. 患者の健康を脅かすおそれがあるか、試験参加に関連するリスクが高まるおそれがあるか、結果の解釈に影響を及ぼすおそれがあるか、又は本試験に不適格にすると考えられる疾患又は病態の合理的な疑いの原因となる何らかの疾患、精神的状態、代謝機能障害、又は身体検査若しくは臨床検査結果を有する患者。21. 自身で同意を表明できない保護下にある成人患者(後見人、受託者)及び法的保護下にある患者。

    治験内容

    介入研究


    主要結果評価方法

    Week 24における治療効果治療効果の定義• Week 16時点のヘモグロビン(Hb)値がベースラインから1.5 g/dL以上上昇又は正常化、かつ• この効果がWeek 16からWeek 24まで持続されている、かつ• PRBCの輸血を受けていない(Week 5からWeek 24の間)


    第二結果評価方法

    利用する医薬品等

    一般名称

    Pegcetacoplan


    販売名

    なし

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