この治験は、アレキサンダー病という病気の患者さんに、ION373という薬の効果を調べるものです。具体的には、粗大運動能力の改善や安定化にどのような効果があるかを評価することが目的です。
男性・女性
2歳以上
65歳以下
この治験は、アレキサンダー病という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のタイプは介入研究で、被験者に新しい治療法を試してもらいます。主な評価方法は、10メートル歩行テスト(10MWT)のベースラインからの変化率を測定し、さらに、被験者の症状や生活の質などを評価します。治験期間はベースラインからWeek 61までで、被験者の年齢によって、体重や体重パーセンタイル値の変化も調べます。
介入研究
10メートル歩行テスト(10MWT)のベースラインからの変化率[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・最も煩わしい症状(MBS)のベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・被験者による重症度の全般的印象(PGIS)スコアのベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・被験者による変化の全般的印象(PGIC)スコアのベースラインからの変化量[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・臨床上の変化の全般的印象(CGIC)スコアのベースラインからの変化量[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・粗大運動能力尺度-88、Dimension C、D及びE(GMFM-88、Dimension C~E)のベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・9ホールペグテスト(9HPT)スコアのベースラインからの変化量[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・Vineland適応行動尺度第3版(Vineland-3)運動スキル領域スコアのベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・小児の生活の質調査GI症状尺度(PedsQL GI)スコアのベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・Vineland適応行動総合点第3版(Vineland-3 ABC)スコアのベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・複合自律神経症状スコア31(COMPASS-31)スコアのベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・脳脊髄液(CSF)中のグリア線維性酸性タンパク質(GFAP)濃度のベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・臨床上の重症度の全般的印象(CGIS)スコアのベースラインからの変化量[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・アレキサンダー病被験者領域の重症度の印象(AxD-PDIS)スコアのベースラインからの変化量[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・アレキサンダー病被験者領域の変化の印象(AxD-PDIC)スコアのベースラインからの変化量[期間:ベースラインからWeek 61まで]
・体重パーセンタイル値(スクリーニング時に18歳未満の被験者)又は体重(スクリーニング時に18歳以上の被験者)のベースラインからの変化[期間:ベースラインからWeek 61まで]
情報なし:
ION373
なし
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号
治験の詳細を確認し、患者の方に合致しているかを診断してください
ご確認後、連絡が適切だと判断された場合は上記のお問い合わせ情報から担当の方にご連絡ください
Kibou は治験の募集・情報提供をすることを目的としたプラットフォームです。 治験情報の提供や、被験者の募集について詳しい資料の請求はお問い合わせフォームからお問い合わせください。