アレキサンダー病患者を対象にION373の髄腔内投与の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1～3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
目的
アレキサンダー病（AxD）患者におけるION373による粗大運動能力の改善効果又は安定化効果を評価する。
お問い合わせ情報
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
PRJPN-Chiken@prahs.com
06-4560-2001
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参加条件
男性・女性
選択基準
・AxDの診断と一致する表現型及び脳画像所見が認められる患者・GFAP遺伝子に変異があることが立証されている患者・同意取得時に2歳以上65歳以下の患者・治験実施医療機関への移動、手順、測定及び滞在等、治験の要件を全て守る能力及び意思がある患者・時に18歳未満の場合、治験パートナー（親、介護者、その他）がいる患者
除外基準
・病歴、又は身体検査で的に重要な異常が認められる患者・的に重大な検査値の異常により、本治験への組み入れに適さない患者・がとされる患者又は検査を受ける意思がない患者・他の治験薬、生物学的製剤又は治験機器を前1ヵ月以内又は治験薬の5半減期以内（いずれか長い方）に使用した患者。他の試験（観察研究及び非試験を含む）に同時に参加している患者・核酸医薬品［低分子干渉リボ核酸（siRNA）を含む］の単回投与を前4ヵ月以内に受けた患者、核酸医薬品の反復投与を前12ヵ月以内に受けた患者・遺伝子治療、細胞移植又は他の試験的な脳手術の既往を有する患者・閉塞性水頭症の患者・CSFドレナージ用の機能的な脳室腹腔シャント又は埋め込み型CNSカテーテルを留置した患者・LP処置、CSF循環又は安全性評価に支障を来す既知の脳脊髄疾患に罹患した患者・全身麻酔を伴う大規模な内科的若しくは外科手術手技のため、前12週間以内に入院した患者又は治験中に入院を予定している患者・本治験に組み入れるのに適していない、又は治験参加や治験完了の妨げになる恐れがあると治験責任（分担）医師が判断した状態にある患者
治験内容
介入研究
10メートル歩行テスト（10MWT）のベースラインからの変化率［期間：ベースラインからWeek 61まで］
・最も煩わしい症状（MBS）のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・粗大運動能力尺度-88、Dimension C、D及びE（GMFM-88、Dimension C～E）のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・9ホールペグテスト（9HPT）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］・Vineland適応行動尺度第3版（Vineland-3）運動スキル領域スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・小児の生活の質調査 GI症状尺度（PedsQL GI）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・Vineland適応行動総合点第3版（Vineland-3 ABC）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・複合自律神経症状スコア31（COMPASS-31）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・小児の生活の質調査 一般コアスケール（PedsQL）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・脳脊髄液（CSF）中のグリア線維性酸性タンパク質（GFAP）濃度のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・被験者による重症度の全般的印象（PGIS）スコアのベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］・被験者による変化の全般的印象（PGIC）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］・臨床上の重症度の全般的印象（CGIS）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］・臨床上の変化の全般的印象（CGIC）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］・アレキサンダー病被験者領域の重症度の印象（AxD-PDIS）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］・アレキサンダー病被験者領域の変化の印象（AxD-PDIC）スコアのベースラインからの変化量［期間：ベースラインからWeek 61まで］・体重パーセンタイル値（スクリーニング時に18歳未満の被験者）又は体重（スクリーニング時に18歳以上の被験者）のベースラインからの変化［期間：ベースラインからWeek 61まで］
利用する医薬品等
ION373
販売名
なし
組織情報
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号