Kibou
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企業治験

アレキサンダー病患者に対するION373の脊髄内投与の効果、安全性、薬物作用、薬物動態を評価するための第1～3相の二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験

治験詳細画面

目的

この治験は、アレキサンダー病という病気の患者さんに、ION373という薬の効果を調べるものです。具体的には、粗大運動能力の改善や安定化にどのような効果があるかを評価することが目的です。

対象疾患

アレキサンダー病

参加条件

募集中

男性・女性

2歳以上

65歳以下

選択基準

治験実施医療機関への移動、手順、測定及び滞在など、治験の要件を全て守る能力及び意思がある方
同意取得時に2歳以上65歳以下の方
スクリーニング時に18歳未満の場合、治験パートナー（親、介護者、その他）がいる方
AxDの診断と一致する臨床表現型及び脳画像所見が認められる方
GFAP遺伝子に変異があることが立証されている方

除外基準

病歴、又は身体検査で臨床的に重要な異常が認められる方
臨床的に重大な臨床検査値の異常により、本治験への組み入れに適さない方
MRIが禁忌とされる方又はMRI検査を受ける意思がない方
閉塞性水頭症の方
脳脊髄液（CSF）ドレナージ用の機能的な脳室腹腔シャント又は埋め込み型中枢神経系（CNS）カテーテルを留置している方
腰椎穿刺（LP）処置、CSF循環又は安全性評価に支障を来す既知の脳脊髄疾患に罹患している方
病歴、又は身体検査で臨床的に重要な異常が認められる方
臨床的に重大な臨床検査値の異常により、本治験への組み入れに適さない方
MRIが禁忌とされる方又はMRI検査を受ける意思がない方
閉塞性水頭症の方
脳脊髄液（CSF）ドレナージ用の機能的な脳室腹腔シャント又は埋め込み型中枢神経系（CNS）カテーテルを留置している方
腰椎穿刺（LP）処置、CSF循環又は安全性評価に支障を来す既知の脳脊髄疾患に罹患している方

治験内容

この治験は、アレキサンダー病という病気に対する新しい治療法を調べるものです。治験のタイプは介入研究で、被験者に新しい治療法を試してもらいます。主な評価方法は、10メートル歩行テスト（10MWT）のベースラインからの変化率を測定し、さらに、被験者の症状や生活の質などを評価します。治験期間はベースラインからWeek 61までで、被験者の年齢によって、体重や体重パーセンタイル値の変化も調べます。

治験フェーズ

情報なし:

利用する医薬品等

一般名称

ION373

販売名

なし

実施組織

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials

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