企業治験
成人の紫斑病患者に対する治療法の効果と安全性を評価する試験（血漿交換を用いないカプラシズマブ及び免疫抑制療法を使用）
目的
この治験は、18歳から80歳までの免疫性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）を持つ男性と女性を対象に、血漿交換療法（TPE）を用いないカプラシズマブ及び免疫抑制療法（IST）の有効性と安全性を評価するものである。治験期間は最長で24週間であり、被験者は入院中は毎日、治験薬投与中は毎週評価を受け、追跡調査期間中は外来来院を3回実施する。主要評価項目は寛解である。
対象疾患
参加条件
この治験に参加できる人は、18歳以上80歳以下の男性または女性です。参加するには、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、比較的維持された腎機能を含むiTTP（初発又は再発）の臨床診断を受けた必要があります。また、治験薬を投与する期間中、妊娠可能な女性は避妊法を使用する必要があります。治験に参加できない人は、血小板数が100 x 10^9/L以上の人、既知の血小板減少症の他の原因がある人、重度の神経学的疾患や末期悪性腫瘍など、TTPに関連せず余命が6か月未満の臨床状態の人などです。また、スクリーニングにおけるSARS-CoV-2逆転写ポリメラーゼ連鎖反応（RT-PCR）検査結果が陽性の人も参加できません。
治験内容
この治験は、血栓性血小板減少性紫斑病という病気の治療法を調べるものです。治験フェーズはフェーズ3で、治験期間はDay 1からDay 168までです。主要な結果評価方法は、治療を受けずに寛解を達成した被験者の割合です。また、治療に必要なTPEを受けた被験者の割合や、有害事象の発生割合なども評価されます。治験の目的は、新しい治療法が安全で有効かどうかを確かめることです。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 血漿交換療法（TPE）を要さずに寛解を達成した被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 168の治験期間全体（治験薬投与期間＋12週間の追跡調査期間）］
寛解は、持続的な臨床的奏効（血小板数が150 x 10^9/L以上かつ乳酸脱水素酵素［LDH］が基準値上限［ULN］の1.5倍未満であり、少なくとも連続2回の来院で新規又は進行性の虚血性臓器障害の臨床的エビデンスが認められない）と共に、(a) TPEを実施せず抗フォン・ヴィレブランド因子（抗VWF）療法を30日以上実施していない（臨床的寛解）、又は(b) a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif13（ADAMTS13）が50%以上（ADAMTS13の完全寛解）のいずれか早い方を達成した場合と定義する。
第二結果評価方法
1. 寛解を達成した被験者の割合
［評価期間：治験期間全体］
2. TPEを要した被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 84の治験薬投与期間中］
3. 有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）の発現割合
［評価期間：Day 1からDay 112の治験薬投与下（TE）期間中］
4. 臨床的奏効を達成した被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 84の治験薬投与期間中］
臨床的奏効は、持続的に血小板数が150 x 10^9/L以上かつLDHがULNの1.5倍未満であり、少なくとも連続2回の来院で新規又は進行性の虚血性臓器障害の臨床的エビデンスが認められないことと定義する。
5. 臨床的奏効を達成した被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 168の治験期間全体］
6. 血小板数反応までの時間
［評価期間：Day 1からDay 168］
血小板数反応は、治験薬の初回投与から初回の血小板数150 x 10^9/L以上が2日間以上継続するまでの時間と定義する。
7. 治療抵抗性の被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 84の治験薬投与期間中］
治療抵抗性は、治験薬投与期間中の5日間の治療にもかかわらず、血小板数増加が継続しない（連続2日間以上継続しない）又は血小板数が50 x 10^9/L未満かつLDHの継続的な増加（ULNの1.5倍超）と定義する。
8. 血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）関連の死亡が認められた被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 84の治験薬投与期間中］
9. TTP関連の死亡が認められた被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 168の治験期間全体］
10. 免疫性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の臨床的増悪が認められた被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 84の治験薬投与期間中］
臨床的増悪は、臨床的奏効後及び臨床的寛解前に、TPE又は抗VWF療法中止後30日以内に新規又は進行性の虚血性臓器障害の臨床的エビデンスの有無を問わず血小板数が150 x 10^9/L未満に減少すること（血小板減少症の他の原因は除外される）と定義する。
11. iTTPの臨床的増悪が認められた被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 168の治験期間全体］
12. iTTPの臨床的再燃が認められた被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 84の治験薬投与期間中］
臨床的再燃は、臨床的寛解後、新規の虚血性臓器障害の臨床的エビデンスの有無を問わず血小板数が150 x 10^9/L未満に減少すること（血小板減少症の他の原因は除外される）と定義する。臨床的再燃は、ADAMTS13の著減（10%未満）の診断記録によって確認しなければならない。
13. iTTPの臨床的再燃が認められた被験者の割合
［評価期間：Day 1からDay 168の治験期間全体］
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
カプラシズマブ、コルチコステロイド、抗CD20抗体（リツキシマブ又はバイオシミラー）
販売名
なし、指定なし、指定なし
実施組織
サノフィ株式会社
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー
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