企業治験
Agios社が依頼したmitapivat試験に参加し、完了した被験者に対して、mitapivatの継続使用を提供する継続試験
目的
Agios社が行ったmitapivat試験は終了しているが、市販品として手に入らない人にもmitapivatを提供するための治験を行うことが目的である。
対象疾患
ピルビン酸キナーゼ欠乏症
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
上限なし
選択基準
先行試験を完了され、その成果に基づき引き続きmitapivatの投与が必要とされる方
日常生活において、妊娠のリスクを避けるために効果的な避妊方法を2種類使用することに同意されている女性の方
本治験への参加に関する文書による同意が得られており、治験期間中、全ての治験手順を守る意思がある方
本治験への参加中、他の介入試験には参加しないことに同意されている方
本継続試験への登録から1日以内に、Agiosが治験依頼者である成人を対象としたmitapivatのPK欠乏症試験を完了している方
各国の規制又は市販品が入手できないため、mitapivatの投与を受けることができない方
先行試験の完了時に、mitapivatの投与により臨床的ベネフィットを得ていたと治験責任（分担）医師が判断した方
除外基準
mitapivat又はその添加剤に対するアレルギーや禁忌が既知である方
医学的、血液学的、心理的または行動的状態、前治療または現在の治療により本治験参加が適切ではないと判断された方
規制当局または裁判所の命令により施設に収容されている方
不当な影響を及ぼす可能性がある方（拘置、精神科への収容、治験責任医師又は治験依頼者との金銭的又は家族的関係を含む）
mitapivat又はその添加剤に対するアレルギーや禁忌が既知である方
医学的、血液学的、心理的または行動的状態、前治療または現在の治療により本治験参加が適切ではないと判断された方
規制当局または裁判所の命令により施設に収容されている方
不当な影響を及ぼす可能性がある方（拘置、精神科への収容、治験責任医師又は治験依頼者との金銭的又は家族的関係を含む）
治験内容
今回の治験は、フェーズ4という段階で行われます。対象疾患はピルビン酸キナーゼ欠乏症という病気です。治験の目的は、治験薬の安全性を確認することです。そのため、治験責任医師が治験薬と関連があると判断した有害事象や重篤な有害事象が発生した被験者の割合を調べます。また、重症度によってグレード分けした有害事象や重篤な有害事象が発生した被験者の割合も調べます。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）が認められた被験者の割合
2. 重症度別にグレード分けしたAE及びSAEを発現した被験者の割合
3. 治験責任医師が治験薬と関連ありと判断したAEを発現した被験者の割合
4. 治験責任医師が治験薬と関連ありと判断したSAEを発現した被験者の割合
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ4: 市販薬の再調査
利用する医薬品等
一般名称
Mitapivat
販売名
PYRUKYND（米国）
実施組織
ＦｏｒｔｒｅａＪａｐａｎ株式会社
東京都中央区晴海1-8-11 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY 8階
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