男性・女性

13歳以上60歳以下

治験参加に適格な以下の選択基準を全項目満たさなければならない。
全被験者
1. 日本で生まれ、実親及び4人の祖父母全員が日系人
2. 以下により、ファブリー病の診断が確定している
・男性：血漿及び／又は白血球のα-ガラクトシダーゼAの活性（活性測定法による）が、正常平均値の5%以下である、又は酵素活性が5%を超えているものの正常値以下であり、GLA遺伝子の疾患原因変異が確定している
・女性：過去の遺伝子検査結果がファブリー病の変異と一致している、又は新規の変異の場合、第一度近親者にファブリー病患者の男性がいる
・全被験者：ファブリー病の特徴である神経障害性疼痛、渦巻き角膜、及び／又は群発性被角血管腫のうち少なくとも1つを有する
3. スクリーニング時の推算糸球体濾過量（eGFR）が40 mL/min/1.73 m^2以上。成人については、Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）Creatinine式（2009年）を用いて算出し、青年については、Creatinine Cystatin C-based Chronic Kidney Disease in Children（CKiD）式を用いる。
4. ERT治療を要すると治験担当医師が判断する臨床状態
5. 女性被験者（該当する場合はコホートCの青年を含む）は、以下の基準のいずれかを満たさなければならない。
・妊娠可能な女性の場合、以下の全項目を満たさなければならない。
a. スクリーニング時の血清妊娠検査の結果が陰性である。
b. ベースライン時及びその後最終投与まで12週間ごとに尿妊娠検査を実施することに同意する。
c. 同意取得日から最終注入の30日後まで、以下に示す信頼性の高い避妊法のいずれかを用いることに同意する。以下の方法を許容する。
- 子宮内避妊具（IUD）又は子宮内放出システム（IUS）の留置
- 排卵を抑制する混合（エストロゲン及びプロゲストゲン）ホルモン製剤による避妊（経口）とバリア法（男性用コンドームが望ましい）との併用
- 両側卵管閉塞
- 性的禁欲（治験期間全体にわたって異性との性交を控えることと定義）
- パートナーが唯一の性的パートナーであり、パートナーが精管切除を受けていて手術成功が医学的に確認されている
・以下のいずれかの項目を満たす場合を妊娠の可能性がない女性と定義する。
- 閉経後（連続12ヵ月間の無月経）
- 子宮摘出、両側卵管摘除又は両側卵巣摘除を受けていて永久的に不妊である（裏づけとなる証拠が必要）
コホートAの被験者に対する追加の選択基準
・18歳以上60歳以下
・少なくとも過去12ヵ月間アガルシダーゼ ベータによる治療を受けており、少なくとも過去6ヵ月間は用量が安定している（ラベル表示用量の80%以上の投与を受けていると定義）
・腎障害（eGFRの直線の傾きが、-2 mL/min/1.73 m^2/年であるかそれより負であると定義）の診断。過去の傾きは、CKD-EPI Creatinine式（2009年）を用いて、スクリーニング前の過去9～24ヵ月間に得られた3回以上の血清クレアチニン値に基づいて算出する。評価する3検体がいずれも同一施設の同一検査室で得たものであることが望ましいが、異なる検査室で評価した検体の結果であっても許容する。この基準は、スクリーニング時に、過去及びスクリーニング時の血清クレアチニン値を用いてスクリーニング時のeGFRの傾きを算出して確認する。腎障害の診断には、過去及びスクリーニング時の両方のeGFRの傾きを用いる。
コホートBの被験者に対する追加の選択基準
・18歳以上60歳以下
コホートCの被験者に対する追加の選択基準
・13歳以上18歳未満
・過去にERT治療を受けたことがあるか現在受けている場合は、PRX-102のADAに対して陰性でなければならない

以下に挙げる項目のいずれかに該当する場合は、当該被験者候補を治験参加から除外する。
1. ベースライン前14日以内にファブリー病に対して前治療を受けている、又はベースライン前3日以内にファブリー病に対してシャペロン療法を受けている
2. ファブリー病に対する他のERT治療薬又は治験薬の成分に対して重度I型過敏症（アナフィラキシー反応又はアナフィラキシー様の生命を脅かす反応）の既往がある
3. コホートAのみ：スクリーニング時のeGFRが90 mL/min/1.73 m^2超かつ120 mL/min/1.73 m^2以下、並びにスクリーニング前9～24ヵ月の間のeGFRが120 mL/min/1.73 m^2超であり、腎機能障害が認められないことが示唆される
4. ACEI又はARBの投与を受けていない場合、UPCRが0.5 g/g超（0.5 mg/mg又は500 mg/g）
5. スクリーニング前4週間以内に、ACEI又はARBによる治療を開始、又は治療継続のため用量を変更している
6. 現在、何らかの症状で他の治験薬を使用している
7. 非病原性のファブリー病の遺伝子変異が既知である
8. 腎透析又は腎移植を受けたことがある
9. スクリーニング前12ヵ月以内の特定の腎疾患（例、急性間質性腎炎、急性糸球体腎炎及び腎血管炎）などの急性腎障害、非特異的な病態（例、虚血、毒性傷害）、腎外病変（例、腎前性高窒素血症、急性腎後性閉塞性腎症）の既往がある
10. 治療を必要とする悪性腫瘍の既往がある（又は罹患している）。例外は、基底細胞がんの切除歴
11. スクリーニング前6ヵ月以内に重度の心筋症又は重大な不安定心疾患を発症している
12. スクリーニング前3ヵ月以内に実施した、有効な分子アッセイ又は有効な抗原アッセイを用いた重症急性呼吸器症候群コロナウイルス2（SARS-CoV-2）検査で陽性である
13. 女性：妊娠中又は授乳中の女性、又は生殖能力のある男性との間で妊娠する可能性があり、同意取得時から治験参加終了まで信頼性の高い避妊法を用いることを望まない
14. 治験の要件遵守に支障を来すおそれがあると、治験担当医師が判断する医学的、情動的、行動的、心理的状態を呈する