企業治験
ファブリー病の日本人患者に対するPRX-102の効果・安全性を評価する多施設共同試験
目的
この治験は、日本人のファブリー病患者を対象に、新しい治療薬「PRX-102」の安全性や効果を調べるために行われます。PKやPDという指標も評価されます。
対象疾患
参加条件
男性・女性
13歳以上
60歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、ファブリー病という病気の治療法を開発するために行われます。治験のタイプは介入研究で、フェーズ2という段階に進んでいます。治験の目的は、治療法の安全性や効果を調べることです。治験の参加者は、治療法を受けるグループと偽薬を受けるグループに分かれます。治験の主要な評価方法は、治療法を受けたグループと偽薬を受けたグループで比較して、有害事象や治療効果などを調べることです。具体的には、治療法を受けたグループで発生した有害事象の発生率や、注射に伴う反応の発生率、身体の変化などを調べます。治験の結果は、ファブリー病の治療法の開発に役立つことが期待されています。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 試験治療下で発現した有害事象（TEAE）の発生率
2. 注入に伴う反応（IRR）の発生率
3. 注射部位反応（ISR）の発現率
4. 臨床検査値の変化
5. 体重の変化（kg）
6. 身長の変化（cm）
7. Tanner分類の変化
8. 12誘導心電図における定量的パラメーターのベースラインからの変化
9. PRX-102に対する抗薬物抗体（ADA）の発現率
10. ベースラインからの ADAの 状態の変化
11. 各Visitにおける前投薬の使用頻度及びベースラインからの前投薬の変化
12. 最高血漿中濃度（Cmax）のベースラインからの変化
13. 最高血漿中濃度到達時間（tmax）のベースラインからの変化
14. 0時間からt時間までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC0-t）のベースラインからの変化
15. 0週から2週までの曲線下面積（AUC0-2wk）のベースラインからの変化
16. 0時間から無限大時間までの曲線下面積（AUC0-∞）のベースラインからの変化
17. 終末相半減期 (t1/2)のベースラインからの変化
18. 投与間隔の曲線下面積 (AUCτ)のベースラインからの変化
19. 投与間隔終了時の薬物濃度（Cτ）のベースラインからの変化
20. クリアランス（Cl）のベースラインからの変化
21. 分布容積（Vz）のベースラインからの変化
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ2: 少数の軽度な患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
Pegunigalsidase Alfa (PRX-102)
販売名
なし
実施組織
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号
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