企業治験

小児APDS患者に対するleniolisibの安全性、効果、投与期間に関する試験

治験詳細画面

目的

この治験は、1歳から6歳の小児のAPDS（活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群）患者を対象に、leniolisibの安全性、薬物動態、薬力学、及び有効性を調べるための試験です。非盲検、単一群試験、及び非盲検、長期継続投与試験が行われます。

対象疾患

APDS（活性化ホスホイノシチド 3 キナーゼデルタ症候群)

参加条件

募集中

男性・女性

1歳以上

6歳以下

選択基準

治験手順の開始時点での男女の方が1～6歳であること。
ベースライン時の体重が8 kg以上37 kg以下であること。
PIK3CD（APDS1）遺伝子又はPIK3R1（APDS2）遺伝子のいずれかにPI3Kδ遺伝子変異が確認されている方。
磁気共鳴画像（MRI）／低線量コンピューター断層撮影（CT）で測定可能なリンパ節病変を少なくとも1個有する方。
リンパ節又は節外にリンパ球増殖がみられ、APDSに一致する臨床所見（APDSに一致する、反復性の耳・副鼻腔・肺感染症又は臓器不全の既往など）を有する方。
治験に関連する薬剤を変更せずに容易に服用することができると治験責任医師が判断した方。

除外基準

以下のような免疫抑制剤の既往歴又は併用歴がある方：
a. 治験薬の初回投与前6週間以内のmTOR阻害薬（シロリムス、rapamycin、エベロリムスなど）又はPI3Kδ阻害薬（選択的又は非選択的PI3K阻害薬）
i. 短期間の使用（計5日以下）であれば可とするが、使用時期は組入れの1ヵ月前までであること。
b. 治験薬の初回投与前6ヵ月以内のB細胞除去薬（リツキシマブなど）
i. B細胞除去薬の使用歴がある患者は、血中のB細胞絶対数が正常値まで回復していること。
c. 治験薬の初回投与前6ヵ月以内のベリムマブ又はシクロホスファミド
d. 治験薬の初回投与前3ヵ月以内のシクロスポリンA、ミコフェノール酸、6-メルカプトプリン、アザチオプリン又はメトトレキサート
e. 治験薬の初回投与前2週以内に、prednisone又はプレドニゾロン換算で2 mg/kg体重以上（体重10 kg未満の場合）又は20 mg/日以上（体重10 kg以上の場合）相当のグルココルチコイド
f. 治験薬投与開始時に影響が持続していると予想される、その他の免疫抑制剤
アイソザイムCYP3Aの強力な阻害薬又は中等度若しくは強力な誘導薬であることが知られている薬剤（表2参照）を使用中であり、治験薬投与開始前に投与中止又は別の薬剤への切替えができない方。
アイソザイムCYP1A2により代謝され治療域が狭い（NTI）薬剤［強力な阻害薬の併用により曝露量が増加し安全上の重大な懸念（トルサード・ド・ポアントなど）に至る可能性があることが曝露量‐反応関係から示されている薬剤］を使用中である方。
以下のような免疫抑制剤の既往歴又は併用歴がある方：
a. 治験薬の初回投与前6週間以内のmTOR阻害薬（シロリムス、rapamycin、エベロリムスなど）又はPI3Kδ阻害薬（選択的又は非選択的PI3K阻害薬）
i. 短期間の使用（計5日以下）であれば可とするが、使用時期は組入れの1ヵ月前までであること。
b. 治験薬の初回投与前6ヵ月以内のB細胞除去薬（リツキシマブなど）
i. B細胞除去薬の使用歴がある患者は、血中のB細胞絶対数が正常値まで回復していること。
c. 治験薬の初回投与前6ヵ月以内のベリムマブ又はシクロホスファミド
d. 治験薬の初回投与前3ヵ月以内のシクロスポリンA、ミコフェノール酸、6-メルカプトプリン、アザチオプリン又はメトトレキサート
e. 治験薬の初回投与前2週以内に、prednisone又はプレドニゾロン換算で2 mg/kg体重以上（体重10 kg未満の場合）又は20 mg/日以上（体重10 kg以上の場合）相当のグルココルチコイド
f. 治験薬投与開始時に影響が持続していると予想される、その他の免疫抑制剤
アイソザイムCYP3Aの強力な阻害薬又は中等度若しくは強力な誘導薬であることが知られている薬剤（表2参照）を使用中であり、治験薬投与開始前に投与中止又は別の薬剤への切替えができない方。
アイソザイムCYP1A2により代謝され治療域が狭い（NTI）薬剤［強力な阻害薬の併用により曝露量が増加し安全上の重大な懸念（トルサード・ド・ポアントなど）に至る可能性があることが曝露量‐反応関係から示されている薬剤］を使用中である方。

治験内容

この治験は、新しい治療法を試すための研究で、フェーズ3と呼ばれる段階に進んでいます。対象疾患は、APDSという病気で、治療法が必要な方々が対象となっています。治験の目的は、治療法の安全性と効果を確認することです。治験期間中に、患者さんの健康状態や身体の変化を調べ、治療法が有効で安全であることを確認します。治験の結果は、新しい治療法の開発に役立ちます。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

Leniolisib

販売名

なし

実施組織

Pharming Technologies BV

東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号

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