企業治験
ION356の脊髄内投与による安全性と効果の評価：ペリツェウス・メルツバッハー病患者を対象とした第1b相試験
目的
ION356という薬を、ペリツェウス・メルツバッハー病患者に髄腔内投与する際の安全性や効果を評価するための第1b相試験を行う。
対象疾患
参加条件
男性
2歳以上
17歳以下
選択基準
除外基準
治験内容
この治験は、ペリツェウス・メルツバッハー病という疾患に対する新しい治療法を調査するためのフェーズ1の介入研究です。治験では、治療を受けた患者の身体への影響や治療効果を評価するために、様々な検査や観察が行われます。 主要結果評価方法では、治験治療によって引き起こされる有害事象や重篤な有害事象が発生した患者の数や、臨床検査値や神経学的検査所見、バイタルサイン、心電図などの変化があった患者の数が評価されます。 第二結果評価方法では、治療薬の血中濃度や体内での代謝や排泄などが評価されます。これらの評価を通じて、治療薬の有効性や安全性を評価し、将来的な治療法の開発に役立てることが目的となります。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
1. 治験治療下で発現した有害事象(TEAE)及び重篤な有害事象（SAE）が発現した被験者の数
2. ベースラインから臨床検査値に重大な変化が発現した被験者の数
3. ベースラインから神経学的検査所見に重大な変化が発現した被験者の数
4. ベースラインからバイタルサインに重大な変化が発現した被験者の数
5. ベースラインから心電図（ECG）に重大な変化が発現した被験者の数
6.ベースラインから併用薬の変化がみられた被験者の数
第二結果評価方法
1. ION356の最高血漿中濃度（Cmax）
2. ION356の濃度ー時間曲線下面積（AUC）
3. ION356の血漿中消失半減期（t½）
4. ION356の血漿中濃度
5. ION356の脳脊髄液（CSF）中濃度
6. 尿中ION356排泄量
7. ION356の尿中排泄率
8. ION356の腎クリアランス
治験フェーズ
フェーズ1: 健康な成人が対象
利用する医薬品等
一般名称
ION356
販売名
未定
実施組織
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
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