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女児と女性のレット症候群に対するtrofinetideの臨床試験（ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間期と非盲検投与期を含む）

目的

レット症候群を持つ女児や女性を対象に、trofinetideという薬の効果を調査するための臨床試験を行います。治験は無作為化や二重盲検、プラセボ対照などの方法で行われ、効果や安全性を評価します。

対象疾患

レット症候群

参加条件

募集前

女性

2歳以上

上限なし

選択基準

スクリーニング時に2歳以上で、体重が9kg以上の女性である方。

液剤として提供される治験薬を飲み込むことができる、もしくは胃瘻チューブから投与可能である方。

古典的／典型的レット症候群（RTT）を有する方。2～4歳の方の場合、診断はレット症候群診断基準に基づき、「レット症候群疑い」でも良い。

疾患を引き起こすMECP2遺伝子変異が記録されている方。

スクリーニング時は退行期後の期間を経ている（5歳以上の方の場合）、以下を満たす方： a. 歩行運動の喪失又は低下がない。 b. 手の機能の喪失又は低下がない。 c. 発話の喪失又は低下がない。 d. 非言語的コミュニケーションやソーシャルスキルの喪失又は低下がない。

スクリーニング時のRett Syndrome Clinical Severity Scaleスコアが10～36である方（5歳以上の場合）。

スクリーニング時及びベースライン時のCGI-Sスコアが4以上である方。

鎮痙薬又はその他の向精神薬（カンナビノイドを含む）を使用している、又は使用していた場合： a. ベースラインの4週間以上前から投与レジメンに変更がなく、現時点で用量を変更する予定がない。 b. 投薬を中止した場合は、中止後ベースラインまでに2週間以上又は半減期の5倍以上の期間が経過している方。

慢性疾患のためその他何らかの医薬品を日常的に使用している、又は使用していた場合（抗生物質、鎮痛薬、緩下薬は含まない）： a. ベースラインの4週間以上前から投与レジメンに変更がなく、現時点で用量を変更する予定がない。 b. 投薬を中止した場合は、中止後ベースラインまでに2週間以上又は半減期の5倍以上の期間が経過している方。

投薬以外の身体治療を受けている、又は受けていた場合： a. ベースラインの4週間以上前から治療レジメンに変更がなく、現時点で治療を変更する予定がない。 b. 治療を中止した場合は、中止後ベースラインまでに2週間以上が経過している方。

非薬物療法を受けている、又は受けていた場合： a. ベースラインの4週間以上前から治療レジメンに変更がなく、現時点で治療を変更する予定がない。 b. 治療を中止した場合は、中止後ベースラインまでに2週間以上が経過している方。

スクリーニング前8週間以内に痙攣のパターンが安定している又は痙攣が認められない方。

除外基準

ベースライン前12週間以内に成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、又はインスリンの投与を受けた方。

現在、臨床的に重大な心血管疾患、内分泌疾患、腎疾患、肝疾患、呼吸器疾患又は消化器疾患を有する、又は治験期間中に大手術を受ける予定がある方。

脳血管疾患若しくは脳外傷又はこれらの既往を有する方。

重大な、未矯正の視覚障害又は未矯正の聴覚障害を有する方。

悪性腫瘍又はその既往を有する方。

スクリーニング時に臨床的に重大な臨床検査値異常が認められる方。ただし、臨床検査はメディカルモニターの同意を得た上で、スクリーニング期間中に再実施してもよい。

スクリーニング時に血清カリウム値が当該被験者の正常範囲未満である方。ただし、血清カリウムの測定はメディカルモニターの同意を得た上で、スクリーニング期間中に再実施してもよい。

スクリーニング時にヘモグロビンA1C（HbA1c）が7.0％を超える方。

スクリーニング時に甲状腺刺激ホルモン（TSH）値が当該被験者の正常範囲外である方。

スクリーニング時又はベースライン時に臨床的に重大なバイタルサインの異常が認められる方。

以下のいずれかに該当する方： a. スクリーニング時又はベースライン時（投与前）にQTcF間隔が450msを超える。 b. トルサード・ド・ポアンツの危険因子の既往を有する。 c. 臨床的に重大なQT延長の既往があり、臨床的に重大なQT延長のリスクが高いと考えられる方。

スクリーニング時又はベースライン時にその他臨床的に重大な心電図所見が認められる方。

何らかの理由で本治験への参加が不適切と治験担当医師又はメディカルモニターによって判断された方。

ベースライン前12週間以内に成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、又はインスリンの投与を受けた方。

脳血管疾患若しくは脳外傷又はこれらの既往を有する方。

重大な、未矯正の視覚障害又は未矯正の聴覚障害を有する方。

悪性腫瘍又はその既往を有する方。

スクリーニング時にヘモグロビンA1C（HbA1c）が7.0％を超える方。

スクリーニング時に甲状腺刺激ホルモン（TSH）値が当該被験者の正常範囲外である方。

スクリーニング時又はベースライン時に臨床的に重大なバイタルサインの異常が認められる方。

スクリーニング時又はベースライン時にその他臨床的に重大な心電図所見が認められる方。

何らかの理由で本治験への参加が不適切と治験担当医師又はメディカルモニターによって判断された方。

治験内容

この治験は、レット症候群という疾患を対象に行われています。治験の目的は、新しい治療法の効果を調べることです。治験はフェーズ3という段階で行われており、患者さんの症状や生活の質を改善することを目指しています。治験では、患者さんの症状や行動の変化を評価するためにさまざまな評価方法が使われます。例えば、Week 12における臨床全般印象度‐改善度（CGI-I）スコアやRett Syndrome Behavior Questionnaire（RSBQ）の総スコアの変化量などが評価されます。また、コミュニケーションや行動のスコアなども評価されます。治験の結果は、新しい治療法がレット症候群の患者さんにどのような効果をもたらすかを理解するために重要です。治験に参加することで、将来的により効果的な治療法が開発される可能性があります。

治験フェーズ

フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象

利用する医薬品等

一般名称

trofinetide

販売名

DAYBUE（米国）

実施組織

Acadia Pharmaceuticals Inc.

東京都港区芝浦1-1-1

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情報源

Japan Registry of Clinical Trials