企業治験
巣状分節性糸球体硬化症患者における新薬DMX-200の効果と安全性に関する大規模臨床試験
目的
FSGS患者に対してARBを受けている人を対象に、新しい薬DMX-200の効果と安全性を評価するための大規模な治験が行われます。治験は複数の施設で行われ、無作為に患者をグループ分けし、プラセボと比較して効果を調べます。
対象疾患
巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）
参加条件
募集中
男性・女性
18歳以上
80歳以下
選択基準
スクリーニング時に体重が35 kg以上で、18歳以上の方の場合、ボディマス指数（BMI）が40 kg/m2以下であること。
スクリーニング時の座位血圧が160/100 mm Hg以下であること（18歳以上の方の場合）。
スクリーニングの7年以内に診断された原発性FSGS、遺伝性FSGS又は原因不明のFSGS（FSGS-UC）であること。
スクリーニング前に最大耐量かつ添付文書に記載された最大推奨用量の50%以上でARB治療を受けており、ARB安定化の前にこの治療に移行する意思があること（ACE阻害薬からの移行を含む）。
コルチコステロイドを使用している場合は、スクリーニング前4週間以上及びスクリーニング期間中とARB安定化期間中の両方で用量がプレドニゾン10 mg/日以下相当で安定し、治験中に投与方法を変更する予定がないこと。
アルドステロン阻害薬、ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬、直接的レニン阻害薬、ナトリウム・グルコース共輸送体-2阻害薬あるいはエンドセリン受容体拮抗薬（二重拮抗薬を含む）を使用しており、スクリーニング前12週間以上にわたり用量及びレジメンが安定し、ARB安定化期間中に維持され、治験中に投与方法を変更する予定がないこと。
スクリーニングおよび適格性評価時の24時間蓄尿に基づき、尿中蛋白／クレアチニン比（PCR）が1.5 g/g（169.5 mg/mmol）を超える、あるいは24時間総蛋白が1.5 g/日を超えること。
成人被験者（18歳以上）の場合：CKD Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）クレアチニン式（2009）を用いた推算糸球体濾過量（eGFR）が25 mL/min/1.73 m2以上かつ120 mL/min/1.73 m2以下であること。
除外基準
別の疾患に続発するFSGSである。
FSGSを対象とした標準治療（ステロイドを含む）による治療歴がないネフローゼ症候群（蛋白尿が3.5 g/日超かつ血清アルブミンが30 g/L未満）を呈する。
1型糖尿病又はコントロール不良の2型糖尿病（糖化ヘモグロビン8%超と定義）の既往がある。
過去2年以内にリンパ腫、白血病、又は活動性悪性腫瘍の既往がある（切除済みで転移の所見がない皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌、又は子宮頚部上皮内癌は除く）。
臨床的に重大な活動性の肝胆道系疾患を有する。
スクリーニング前12週間以内に心不全（ニューヨーク心臓協会心機能分類クラスIII/IV）又は重大な心血管系有害事象が認められた。
スクリーニング前12週間以内に生物学的製剤（例：リツキシマブ）を含む非ステロイド性免疫抑制薬、カルシニューリン阻害薬、シクロホスファミド、アザチオプリン又はミコフェノール酸モフェチルの投与を受けた。
別の疾患に続発するFSGSである。
FSGSを対象とした標準治療（ステロイドを含む）による治療歴がないネフローゼ症候群（蛋白尿が3.5 g/日超かつ血清アルブミンが30 g/L未満）を呈する。
1型糖尿病又はコントロール不良の2型糖尿病（糖化ヘモグロビン8%超と定義）の既往がある。
過去2年以内にリンパ腫、白血病、又は活動性悪性腫瘍の既往がある（切除済みで転移の所見がない皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌、又は子宮頚部上皮内癌は除く）。
臨床的に重大な活動性の肝胆道系疾患を有する。
スクリーニング前12週間以内に心不全（ニューヨーク心臓協会心機能分類クラスIII/IV）又は重大な心血管系有害事象が認められた。
スクリーニング前12週間以内に生物学的製剤（例：リツキシマブ）を含む非ステロイド性免疫抑制薬、カルシニューリン阻害薬、シクロホスファミド、アザチオプリン又はミコフェノール酸モフェチルの投与を受けた。
治験内容
この治験は、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）という疾患を対象にした研究です。治験のタイプは介入研究で、フェーズ3という段階に進んでいます。主な評価方法は、DMX-200という治療薬の投与後に尿中PCR（24時間蓄尿に基づく）の変化率や、eGFR（糸球体ろ過率）の勾配を調べることです。DMX-200の効果をプラセボ（偽薬）と比較して、疾患の進行や治療効果を評価する予定です。
AI 要約前の参加条件
介入研究
主要結果評価方法
・DMX-200の投与後Week 35におけるプラセボと比較した尿中PCR（24時間蓄尿に基づく）のベースラインからの変化率
・ベースラインからDMX-200投与後Week 104におけるプラセボと比較したeGFRの勾配
第二結果評価方法
治験フェーズ
フェーズ3: 多くの実際の患者さんが対象
利用する医薬品等
一般名称
DMX-200
販売名
NA
実施組織
Dimerix Bioscience Pty Ltd
東京都港区高輪4-10-18 京急第1ビル
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